Νέα κυτταρική θεραπεία για ασθενείς με συγκεκριμένες μορφές καρκίνου του αίματος έλαβε έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), ανοίγοντας τον δρόμο για μια προσέγγιση που, πέρα από την αντιμετώπιση της νόσου, μειώνει και τον κίνδυνο σοβαρών επιπλοκών μετά από μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων.

Η θεραπεία Orca-T αναπτύχθηκε από την αμερικανική βιοτεχνολογική εταιρεία Orca Bio και προορίζεται για τη θεραπεία ασθενών με οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML), οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) και μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (MDS).

Πώς λειτουργεί η θεραπεία

Η νέα κυτταρική θεραπεία αξιοποιεί υγιή αιμοποιητικά και ανοσολογικά κύτταρα από συμβατό δότη, με στόχο την αποκατάσταση του αιμοποιητικού και του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς μετά τη μεταμόσχευση.

Σε αντίθεση με τις συμβατικές μεταμοσχεύσεις, η θεραπεία περιλαμβάνει τον διαχωρισμό του αίματος του δότη σε επιλεγμένους κυτταρικούς πληθυσμούς:

• ρυθμιστικά Τ-λεμφοκύτταρα (regulatory T cells), που συμβάλλουν στον περιορισμό της νόσου μοσχεύματος έναντι ξενιστή (GVHD),
• αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα, τα οποία αναδομούν το αίμα και το ανοσοποιητικό σύστημα,
• συμβατικά Τ-λεμφοκύτταρα, που βοηθούν στην αντιμετώπιση λοιμώξεων και στη μείωση του κινδύνου υποτροπής του καρκίνου.

Σημαντική μείωση των επιπλοκών

Η έγκριση του FDA βασίστηκε σε κλινική μελέτη τελευταίου σταδίου, στην οποία το 78% των ασθενών που έλαβαν την Orca-T ήταν εν ζωή και χωρίς μέτρια ή σοβαρή χρόνια νόσο μοσχεύματος έναντι ξενιστή (chronic GvHD) έναν χρόνο μετά τη μεταμόσχευση. Το αντίστοιχο ποσοστό στην ομάδα που υποβλήθηκε σε συμβατική μεταμόσχευση ήταν 38%.

Η χρόνια GvHD αποτελεί μία από τις σοβαρότερες επιπλοκές της αλλογενούς μεταμόσχευσης, καθώς τα ανοσοκύτταρα του δότη επιτίθενται στους υγιείς ιστούς του λήπτη. Η κατάσταση μπορεί να προκαλέσει βλάβες σε πολλαπλά όργανα, να απαιτήσει μακροχρόνια ανοσοκατασταλτική αγωγή, να αυξήσει τον κίνδυνο λοιμώξεων και, σε ορισμένες περιπτώσεις, να αποβεί απειλητική για τη ζωή.

Άμεσα διαθέσιμη

Σύμφωνα με τον διευθύνοντα σύμβουλο της Orca Bio, Nate Fernhoff, η θεραπεία θα είναι διαθέσιμη για παραγγελίες έως τα τέλη Ιουλίου.

Όπως ανέφερε ο ίδιος, το βασικό πλεονέκτημα της νέας θεραπείας είναι ότι προσφέρει υψηλότερα ποσοστά επιβίωσης χωρίς χρόνια GvHD, χαρακτηρίζοντάς την ως μια «πιο ολοκληρωμένη θεραπευτική προσέγγιση» για ασθενείς με κακοήθειες του αίματος.

Πηγή: Reuters