Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) ξεκίνησε τη διαδικασία σταδιακής αξιολόγησης (phased review) των διαθέσιμων δεδομένων για το daraxonrasib, φάρμακο υπό ανάπτυξη το οποίο προορίζεται για τη θεραπεία του μεταστατικού καρκίνου του παγκρέατος. Η σταδιακή αξιολόγηση αποσκοπεί στην επιτάχυνση της διαδικασίας εξέτασης ενός φαρμάκου, μέσω της αξιολόγησης των δεδομένων σε διαδοχικές φάσεις, καθώς αυτά καθίστανται διαθέσιμα.

Κλινική μελέτη φάσης 3

Η απόφαση του EMA να ξεκινήσει τη διαδικασία αυτή βασίζεται στα αποτελέσματα κλινικής μελέτης Φάσης 3, στην οποία το daraxonrasib συγκρίθηκε με τη χημειοθεραπεία σε ασθενείς με μεταστατικό καρκίνο του παγκρέατος που είχαν ήδη λάβει προηγούμενη θεραπεία.

Οι ασθενείς με μεταστατικό καρκίνο του παγκρέατος των οποίων η νόσος εξελίσσεται μετά από προηγούμενη θεραπεία διαθέτουν πολύ περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές και έχουν ιδιαίτερα δυσμενή πρόγνωση, με μέσο προσδόκιμο επιβίωσης περίπου έξι μηνών. Για τον λόγο αυτό, υπάρχει σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη για τη συγκεκριμένη ομάδα ασθενών.

Φάρμακο υψηλής προτεραιότητας

Το daraxonrasib έχει χαρακτηριστεί ως φάρμακο υψηλής προτεραιότητας στο πλαίσιο του προγράμματος Cancer Medicines Pathfinder (Πρόγραμμα Επιτάχυνσης της Ανάπτυξης Αντικαρκινικών Φαρμάκων) του EMA, λόγω της δυνατότητάς του να καλύψει μια σημαντική ανεκπλήρωτη θεραπευτική ανάγκη. Ως εκ τούτου, επιταχύνθηκε και η διαδικασία επιλεξιμότητάς του για την υποβολή κεντρικής αίτησης άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Με στόχο την περαιτέρω επιτάχυνση της αξιολόγησης, η CHMP συμφώνησε να εξετάζει σταδιακά τα δεδομένα ποιότητας, τα μη κλινικά και τα κλινικά στοιχεία, καθώς αυτά υποβάλλονται, πριν ακόμη κατατεθεί η πλήρης αίτηση άδειας κυκλοφορίας.

Η αξιολόγηση του daraxonrasib θα αποτελέσει πιλοτικό παράδειγμα εφαρμογής ορισμένων διατάξεων της αναθεωρημένης φαρμακευτικής νομοθεσίας της Ευρωπαϊκής Ένωσης, η οποία αναμένεται να ενισχύσει τη χρήση των σταδιακών αξιολογήσεων. Η συγκεκριμένη διαδικασία προβλέπεται ως εργαλείο για μια πιο ευέλικτη και αποτελεσματική αξιολόγηση νέων φαρμάκων, με τελικό στόχο την ταχύτερη πρόσβαση των ασθενών σε πολλά υποσχόμενες θεραπείες.

Αυστηρά πρότυπα ποιότητας

Τα φάρμακα που αξιολογούνται μέσω της διαδικασίας phased review υπόκεινται στα ίδια αυστηρά πρότυπα ποιότητας, ασφάλειας και αποτελεσματικότητας με κάθε άλλο φαρμακευτικό προϊόν που εξετάζεται από τον EMA.

Δεν είναι ακόμη δυνατό να προβλεφθεί η συνολική διάρκεια της αξιολόγησης του daraxonrasib. Ωστόσο, εκτιμάται ότι η διαδικασία θα ολοκληρωθεί ταχύτερα από μια συνήθη αξιολόγηση, καθώς σημαντικό μέρος της επιστημονικής εξέτασης θα έχει ήδη πραγματοποιηθεί πριν από την επίσημη υποβολή της πλήρους αίτησης.

Στο μέλλον, ο EMA, σε συνεργασία με την CHMP, θα εξετάζει και άλλα υπό ανάπτυξη φάρμακα για πιθανή ένταξη στη διαδικασία σταδιακής αξιολόγησης, όταν αυτό κρίνεται εφικτό και μπορεί να επιταχύνει ουσιαστικά την αξιολόγησή τους. Η απόφαση θα λαμβάνεται κατά περίπτωση, με βασικά κριτήρια το κατά πόσο το φάρμακο καλύπτει σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και παρουσιάζει ιδιαίτερο ενδιαφέρον για τη δημόσια υγεία, ιδίως όσον αφορά τη θεραπευτική καινοτομία.