Η Pierre Fabre Laboratories ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση, συνιστώντας την έγκριση του encorafenib σε συνδυασμό με cetuximab και FOLFOX για την πρώτης γραμμής θεραπεία ενηλίκων ασθενών με μεταστατικό καρκίνο του παχέος εντέρου με μετάλλαξη BRAFV600E (mCRC). Η θετική γνωμοδότηση θα υποβληθεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ), ενώ η απόφαση σχετικά με την έγκριση κυκλοφορίας στην ΕΕ αναμένεται αργότερα εντός του έτους.

Ο Eric Ducournau, Διευθύνων Σύμβουλος της Pierre Fabre Laboratories, δήλωσε: «Η σημερινή θετική γνωμοδότηση της επιτροπής CHMP σηματοδοτεί ένα σημαντικό βήμα προς μια στοχευμένη θεραπευτική προσέγγιση για τους ασθενείς με μεταστατικό καρκίνο του παχέος εντέρου που φέρει τη μετάλλαξη BRAFV600E. Εάν εγκριθεί, θα αποτελεί τη μοναδική εγκεκριμένη στοχευμένη θεραπεία στην ΕΕ για αυτόν τον πληθυσμό ασθενών στο πλαίσιο της πρώτης γραμμής θεραπείας. Αυτό το ορόσημο αντανακλά τη δέσμευση της Pierre Fabre Laboratories για την προώθηση ουσιαστικής καινοτομίας στην ογκολογία και για τη στενή συνεργασία με την επιστημονική και ιατρική κοινότητα, με στόχο την αντιμετώπιση τομέων με υψηλές ανεκπλήρωτες ανάγκες».

Τα αποτελέσματα μελέτης φάσης 3

Η θετική γνωμοδότηση της επιτροπής CHMP βασίζεται στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 BREAKWATER, η οποία αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του encorafenib σε συνδυασμό με cetuximab και mFOLFOX6 σε ασθενείς με προηγουμένως μη θεραπευμένο μεταστατικό καρκίνο του παχέος εντέρου με μετάλλαξη BRAFV600E, σε σύγκριση με χημειοθεραπεία με βάση την οξαλιπλατίνη, με ή χωρίς bevacizumab.

Το σχήμα του encorafenib σε συνδυασμό με cetuximab και mFOLFOX6 έδειξε στατιστικά και κλινικά σημαντική βελτίωση στην επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου (PFS) σε σύγκριση με τη χημειοθεραπεία με ή χωρίς bevacizumab (διάμεσο PFS 12,8 έναντι 7,1 μηνών; λόγος κινδύνου [HR] 0,53· διάστημα εμπιστοσύνης 95% [CI], 0,41 έως 0,68· P<0,001) και κατέδειξε στατιστικά σημαντική βελτίωση στο διπλό πρωτεύον καταληκτικό σημείο του ORR στο σύνολο της αρχικής ανάλυσης (60,9% έναντι 40,0%· λόγος πιθανοτήτων 2,44· P<0,001). Επιβεβαιωμένη αντικειμενική ανταπόκριση παρατηρήθηκε στο 65,7% των ασθενών (95% CI, 59,4 έως 71,4) σε σύγκριση με το 37,4% (95% CI, 31,6 έως 43,7) στην ομάδα χημειοθεραπείας με ή χωρίς bevacizumab στον συνολικό πληθυσμό. Σε μια ενδιάμεση ανάλυση, το σχήμα encorafenib έδειξε στατιστικά και κλινικά σημαντική βελτίωση στη συνολική επιβίωση (OS) σε σύγκριση με τη χημειοθεραπεία με ή χωρίς bevacizumab (διάμεση τιμή, 30,3 έναντι 15,1 μηνών· HR 0,49· 95% CI, 0,38 έως 0,63· P<0,001), μειώνοντας τον κίνδυνο θανάτου κατά 51%.

Ανεπιθύμητες ενέργειες

Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες σχετιζόμενες με τη θεραπεία (TRAEs) στo σκέλος του BRAFTOVI® σε συνδυασμό με cetuximab και mFOLFOX6 ήταν ναυτία (53,9%), αναιμία (46,1%), διάρροια (41,8%), μειωμένη όρεξη (37,5%), έμετος (36,2%), μειωμένος αριθμός ουδετερόφιλων (34,1%), αρθραλγία (31,5%) και εξάνθημα (30,2%). TRAEs βαθμού 3 ή 4 εμφανίστηκαν στο 81,5%, και βαθμού 5 στο 4,3%. Τα προφίλ ασφάλειας ήταν σύμφωνα με αυτά που είναι γνωστά για κάθε παράγοντα.1

Τον Φεβρουάριο του 2026, η Pfizer Inc. έλαβε πλήρη έγκριση από την Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για το encorafenib σε συνδυασμό με cetuximab και χημειοθεραπεία με βάση τη φθοριοουρακίλη, για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με μεταστατικό καρκίνο του παχέος εντέρου (mCRC) που φέρουν τη μετάλλαξη BRAFV600E, όπως διαπιστώνεται μέσω εγκεκριμένου από τoν FDA τεστ.

Το encorafenib σε συνδυασμό με το cetuximab εγκρίθηκε από την ΕE το 2020 για τη θεραπεία ενηλίκων με mCRC με μετάλλαξη BRAFV600E που είχαν λάβει προηγούμενη συστηματική θεραπεία, με βάση τα αποτελέσματα της τυχαιοποιημένης, ελεγχόμενης με ενεργό φάρμακο, ανοικτής επισήμανσης, πολυκεντρικής δοκιμής Φάσης III BEACON CRC.