Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το φάρμακο της Pfizer για την πρόληψη ή τη μείωση της συχνότητας των αιμορραγικών επεισοδίων σε παιδιά και σε ορισμένους ασθενείς με αιμορροφιλία, όπως ανακοίνωσε η εταιρεία τη Δευτέρα.

Η έγκριση αυτή καθιστά τη δραστική ουσία marstacimab την πρώτη θεραπεία χωρίς παράγοντα που διατίθεται για παιδιατρικούς ασθενείς με αιμορροφιλία Β ηλικίας 6 έως 11 ετών, με ή χωρίς αναστολείς.

Η ρυθμιστική αρχή επέκτεινε επίσης τη χρήση ώστε να περιλαμβάνει άτομα με αιμορροφιλία Α ή Β ηλικίας 12 ετών και άνω με αναστολείς, έναν τύπο αντισωμάτων. Το marstacimab έχει ήδη εγκριθεί για ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω χωρίς τα αντισώματα που σταματούν την παραγωγή των πρωτεϊνών πήξης του αίματος.

Χορηγείται υποδόρια μέσω ένεσης- πένας και αποτελεί εναλλακτική λύση έναντι των ενδοφλέβιων εγχύσεων που συχνά χορηγούνται πολλές φορές την εβδομάδα.

Η αιμορροφιλία είναι μια σπάνια πάθηση κατά την οποία το αίμα δεν έχει επαρκή πήξη επειδή δεν διαθέτει επαρκείς πρωτεΐνες πήξης, τις λεγόμενες παράγοντες πήξης, προκαλώντας αυθόρμητη και σοβαρή αιμορραγία μετά από τραυματισμούς ή χειρουργικές επεμβάσεις.

Η αιμορροφιλία Α, ο πιο συνηθισμένος τύπος, προκαλείται από έλλειψη ή χαμηλά επίπεδα του παράγοντα πήξης VIII. Ενώ η αιμορροφιλία Β προκαλείται από ανεπάρκεια ή χαμηλά επίπεδα του παράγοντα πήξης IX. Στη δοκιμή τελικού σταδίου, το φάρμακο μείωσε σημαντικά τον μέσο ετήσιο ρυθμό αιμορραγίας σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω με αιμοφιλία Α ή Β με αναστολείς.

Πηγή: Reuters