ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Σε διαδικασία έγκρισης νέα γονιδιακή θεραπεία για την αμφιβληστροειδοπάθεια XLRP

Patient Talk
UNSPLASH
Η Πανελλήνια Ένωση Αμφιβληστροειδοπαθών, ανακοινώνει την ολοκλήρωση των ερευνητικών εργασιών που οδήγησαν στη διαμόρφωση μιας νέας γονιδιακής θεραπείας για τη νόσο του τύπου της Φυλοσύνδετης Μελαχρωστικής Αμφιβληστροειδοπάθειας (ΦΜΑ), γνωστή με την ονομασία LUMEOS.
Τρίτη, 01/07/2025 - 20:47
— Photo: UNSPLASH
News4Health Team News4Health Team

Η Retina International, η Διεθνής Οργάνωση Αμφιβληστροειδούς, που εκπροσωπεί συλλόγους πασχόντων από σπάνιες εκφυλιστικές κληρονομικές παθήσεις του βυθού του οφθαλμού και της όρασης, απέστειλε στις 9 Ιουνίου 2025 ηλεκτρονικό μήνυμα με το οποίο ενημέρωσε την παγκόσμια κοινότητα αναφορικά με την ολοκλήρωση της Φάσης 3 μιας ερευνητικής μελέτης που ανέδειξε τη γονιδιακή θεραπεία για τη νόσο τύπου XLRP (ΦΜΑ). Η έρευνα LUMEOS σχεδιάστηκε και υλοποιήθηκε στις Ηνωμένες Πολιτείες με την ενίσχυση του αντίστοιχου οργανισμού πασχόντων Foundation Fighting Blindness – FFB (Ίδρυμα Ενάντια στην Τυφλότητα) και με την επιστημονική συνδρομή ακαδημαϊκών φορέων και εργαστηρίων της φαρμακευτικής εταιρείας Johnson & Johnson.

Κλινική μελέτη φάσης 3

Συγκεκριμένα στο σχετικό Δελτίο Τύπου που εκδόθηκε αναφέρονται τα εξής:

«Θα θέλαμε να μοιραστούμε μια σημαντική ενημέρωση από τον οργανισμό-μέλος της RI, το Ίδρυμα Ενάντια στην Τυφλότητα (Foundation Fighting Blindness), σχετικά με τη Φάση 3 της κλινικής μελέτης – LUMEOS για την φυλοσύνδετη μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια (X-linked retinitis pigmentosa XLRP).

Ερευνητές και υποστηρικτές βασιζόμενοι στις αναφορές σημαντικής βελτίωσης της όρασης σε άτομα που έλαβαν διμερή θεραπεία με bota-vec στο πλαίσιο της κλινικής μελέτης LUMEOS, παροτρύνουν την φαρμακευτική εταιρία Johnson & Johnson να καταθέσει την Αίτηση Άδειας Βιολογικών Προϊόντων (Biologics License Application - BLA) στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (Food & Drug Administration-FDA), καθώς και στις άλλες ρυθμιστικές αρχές, όπως Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (European Medicines Agency-EMA) και Ρυθμιστική Υπηρεσία Φαρμάκων και Προϊόντων Υγειονομικής Περίθαλψης (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency-MHRA) στο Ηνωμένο Βασίλειο.

Η εξέλιξη αυτή, έχει ιδιαίτερη σημασία για την κοινότητα των πασχόντων από την νόσο τύπου XLRP (ΦΜΑ), καθώς και για την ευρύτερη κοινότητα των κληρονομικών εκφυλιστικών παθήσεων του αμφιβληστροειδούς (inherited retinal degeneration-IRD), δεδομένης της μεγάλης ανεκπλήρωτης ανάγκης για αποτελεσματικές θεραπείες.

Πολλοί συμμετέχοντες έχουν αναφέρει σημαντική βελτίωση του επιπέδου της όρασης, και έτσι αναγεννιέται ελπίδα για μια ενδεχόμενη νέα θεραπευτική επιλογή.

Οι εκπρόσωποι των ασθενών πιστεύουν, ότι τα αποτελέσματα της μελέτης – στο σύνολό τους – υποδεικνύουν τόσο την ασφάλεια όσο και την αποτελεσματικότητα της θεραπείας και αναδεικνύουν την πραγματικά υποσχόμενη διαφορά στις ζωές των ανθρώπων.

Οι πάσχοντες που συμμετείχαν στην κλινική μελέτη, ανέφεραν ότι η βελτίωση της όρασής τους μετά τη θεραπεία που έλαβαν στο πλαίσιο της Φάσης 3 της κλινικής μελέτης – LUMEOS, επηρέασε σημαντικά τις ζωές τους.

«Η βελτίωση της όρασης που παρατηρήθηκε στην κλινική μελέτη LUMEOS, επιδρά στην ζωή του ασθενή που είναι υπό θεραπεία. Τόσο οι αντικειμενικές μετρήσεις όσο και οι υποκειμενικές αναφορές των ασθενών καταδεικνύουν σαφή και σημαντική αποτελεσματικότητα», δήλωσε ο Todd Durham, PhD, Αντιπρόεδρος Κλινικών Αποτελεσμάτων και Έρευνας στο Ίδρυμα Ενάντια στην Τυφλότητα.

Μαρτυρίες και σχολια ασθενών από τη δοκιμή

«Ο γιος μας, Μάθιου, υποβλήθηκε σε γονιδιακή θεραπεία τον Μάρτιο του 2024 μέσω της κλινικής δοκιμής LUMEOS. Έκτοτε, έχουμε δει σημαντική βελτίωση στην όρασή του — ιδιαίτερα σε συνθήκες χαμηλού φωτισμού και τη νύχτα. Δραστηριότητες που κάποτε ήταν απογοητευτικές ή δύσκολες, όπως το να κινείται με ασφάλεια σε σκοτεινά δωμάτια ή να περπατά έξω μετά το ηλιοβασίλεμα, έχουν γίνει αισθητά ευκολότερα. Αυτές οι αλλαγές που έχουν επέλθει, προσδίδουν αίσθηση ανεξαρτησίας και αυτοπεποίθησης στην καθημερινότητά του», δήλωσαν οι γονείς ενός νεαρού ασθενούς.

Ένας άλλος ασθενής αναφέρει: «Είδα αστέρια για πρώτη φορά και σύννεφα τη νύχτα! Ήταν καταπληκτικό!».

Επίσης από άλλον ασθενή αναφέρθηκαν τα εξής: «Η θεραπεία βελτίωσε σημαντικά την όρασή μου. Παλαιότερα χρειαζόμουν μπαστούνι τη νύχτα και μερικές φορές και την ημέρα — πλέον δεν το χρειάζομαι. Η βελτίωση στην όρασή μου μετά την επέμβαση ήταν απλά αξιοσημείωτη. Έχοντας βιώσει προσωπικά τα σημαντικά οφέλη στο μάτι που υποβλήθηκε σε θεραπεία, θα έκανα τα πάντα για να έχω την ίδια ευκαιρία και για το άλλο μου μάτι».

Σύνοψη των αποτελεσμάτων της LUMEOS

Στην κλινική μελέτη Φάσης 3, πολλοί ασθενείς που έλαβαν θεραπεία παρουσίασαν βελτίωση της όρασης, όπως σημειώθηκε και αποτυπώθηκε με την μέτρηση οπτικής οξύτητας υπό χαμηλό φωτισμό (LLVA), στατική περιμετρία (οπτικά πεδία) και με την αξιολόγηση κινητικότητας με την οπτική καθοδήγηση (VMA).

Η βελτίωση όπως εκτιμήθηκε μετά την LLVA ήταν οι πιο αξιοσημείωτη:

  • • 46% των ασθενών (25/55) που έλαβαν θεραπεία παρουσίασαν βελτίωση τουλάχιστον 10 γραμμάτων (δύο γραμμών στον πίνακα οπτικής οξύτητας),
  • • έναντι μόλις 7% (2/30) στην ομάδα ελέγχου (αναβληθείσα θεραπεία).

Η J&J ανέφερε επίσης ότι το 40% (22/55) των ασθενών που έλαβαν θεραπεία εμφάνισαν βελτίωση σε δύο ή περισσότερα καταληκτικά σημεία της μελέτης, ενώ στην ομάδα ελέγχου κανένας (0/30) δεν παρουσίασε τέτοια βελτίωση.

Συγχαρητήρια στους ερευνητές

Η Π.Ε.Α. εκφράζει τα συγχαρητήριά της στους ερευνητές, στην φαρμακευτική εταιρεία J & J, καθώς και στο Ίδρυμα Ενάντια στην Τυφλότητα για τα ιδιαίτερα σημαντικά επιτεύγματα που επήλθαν μέσω εφαρμογής της νέας γονιδιακής θεραπείας με την κλινική μελέτη LUMEOS και ευελπιστεί ότι σύντομα θα εκδοθούν οι σχετικές εγκρίσεις από τις αρμόδιες Αρχές των Η.Π.Α. και της Ευρώπης, ώστε η επιστημονική αυτή κατάκτηση να γίνει πραγματικότητα και «φως» για την κοινότητα των πασχόντων.

Με τέτοια θεαματικά βήματα προόδου οι συμπάσχοντές μας δεν μπορεί παρά να αισιοδοξούν και με αγωνία να αναμένουν ανάλογες θεραπείες για παρόμοιους τύπους εκφυλιστικών παθήσεων του αμφιβληστροειδή και της ωχράς κηλίδας. Οι καινοτόμες αυτές εξελίξεις είναι σημαντικό να οδηγήσουν στην συσπείρωση των πασχόντων και στην στενή συνεργασία φορέων, ερευνητών, εταιρειών και της πολιτείας, σε μία κοινή πορεία που θα φέρει την ανεμπόδιστη πρόσβαση στις νέες θεραπείες, αλλά και στη βελτίωση της ποιότητας της όρασης και της καθημερινής ζωής.

  • ΓΟΝΙΔΙΑΚΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ
  • ΑΜΦΙΒΛΗΣΤΡΟΕΙΔΟΠΑΘΕΙΑ
  • ΚΛΙΝΙΚΗ ΜΕΛΕΤΗ

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Παγκόσμια Ημέρα Σκληροδέρματος: Ένα βλέμμα στις αόρατες μάχες των ανθρώπων με το σπάνιο αυτοάνοσο
Παγκόσμια Ημέρα Σκληροδέρματος: Ένα βλέμμα στις αόρατες μάχες των ανθρώπων με το σπάνιο αυτοάνοσο 28 Ιουνίου 2025
ΑμΚΕ ΙΑΣΙΣ: Γιορτή αγάπης, συμπερίληψης και βιωσιμότητας στον Μαραθώνα 02 Ιουλίου 2025
ΑμΚΕ ΙΑΣΙΣ: Γιορτή αγάπης, συμπερίληψης και βιωσιμότητας στον Μαραθώνα

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Η γονιδιακή θεραπεία αποκατέστησε την ακοή σε πάσχοντες από κώφωση και βαρηκοΐα
Υγεία
03/07/2025 - 14:04

Η γονιδιακή θεραπεία αποκατέστησε την ακοή σε πάσχοντες από κώφωση και βαρηκοΐα

Νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να στοχεύσει τους αεραγωγούς και τους πνεύμονες μέσω ρινικού σπρέι
Υγεία
27/05/2025 - 14:00

Νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να στοχεύσει τους αεραγωγούς και τους πνεύμονες μέσω ρινικού σπρέι

Πρωτοποριακή δημοσίευση για την αντιμετώπιση του πολλαπλού μυελώματος με σημαντική Ελληνική συμμετοχή
Υγεία
09/05/2025 - 18:01

Πρωτοποριακή δημοσίευση για την αντιμετώπιση του πολλαπλού μυελώματος με σημαντική Ελληνική συμμετοχή

ELPEN: Σημαντική διεθνής αναγνώριση για το Papilocare - Τι έδειξε η κλινική μελέτη
Pharma News
16/04/2025 - 15:04

ELPEN: Σημαντική διεθνής αναγνώριση για το Papilocare - Τι έδειξε η κλινική μελέτη

Νοσοκομείο «Παπαγεωργίου»: Ποιοι ασθενείς θα λάβουν το εμβόλιο για τον καρκίνο του πνεύμονα!
Υγεία
11/04/2025 - 15:19

Νοσοκομείο «Παπαγεωργίου»: Ποιοι ασθενείς θα λάβουν το εμβόλιο για τον καρκίνο του πνεύμονα!

Κλινική μελέτη φάσης 2 για εμβόλιο κατά του συγκυτιακού ιού RSV στο Γ. Ν. Παπαγεωργίου
Υγεία
28/01/2025 - 15:09

Κλινική μελέτη φάσης 2 για εμβόλιο κατά του συγκυτιακού ιού RSV στο Γ. Ν. Παπαγεωργίου

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

AbbVie και «ΑΝΑΣΑ»: Μια εβδομάδα γεμάτη από δράσεις για τα παιδιά και το περιβάλλον
Pharma News
08/07/2025 - 21:39
Δίπλωμα στο Φαρμακευτικό Market Access από την ΕΛ.Ε.Μ.Α και το Πανεπιστήμιο Πειραιώς
Pharma Policy
08/07/2025 - 21:00
ΕΛΕΚΑΠ: Η καμπάνια «Προσοχή στο Κενό» συνεχίζεται με πράξεις ουσίας για την πρόληψη του καρκίνου του πνεύμονα
Υγεία
08/07/2025 - 20:13
Ωνάσειο Νοσοκομείο: Ολοκληρώθηκε διημερίδα εκπαίδευσης για την υποστήριξη βαρέως πασχόντων
Επικαιρότητα
08/07/2025 - 19:00
Μένουμε δροσεροί χωρίς κλιματιστικό...Γίνεται; Συμβουλές για τις μέρες του καύσωνα
Υγεία
08/07/2025 - 18:00
Η ορθοδοντική παρακολούθηση των παιδιών είναι σημαντική για τη συνολική τους υγεία
Health Talk
08/07/2025 - 17:00
Αγωγή γιατρών σε βάρος του Κένεντι τζούνιορ για την πολιτική του έναντι των εμβολιασμών κατά της Covid
Πολιτική Υγείας
08/07/2025 - 16:07
Επείγουσα εισαγγελική έρευνα για ραδιενεργά απόβλητα από νοσοκομεία και κλινικές της Θεσσαλονίκης στον ΧΥΤΑ
Επικαιρότητα
08/07/2025 - 16:00
Αργαλαστή: Αναβαθμισμένο Κέντρο Υγείας με σύγχρονες υποδομές και Ιατρείο Χρόνιων Παθήσεων
Πολιτική Υγείας
08/07/2025 - 15:46
Όσοι υποβάλλονται σε κοιλιοπλαστική συνεχίζουν να χάνουν βάρος ακόμα και πέντε χρόνια μετά
Υγεία
08/07/2025 - 15:00
Λάθος μετάγγιση αίματος στο Τζάνειο: Γράφτηκε το τέλος για την 62χρονη γυναίκα - Τι αναφέρει ο ΕΟΜ
Επικαιρότητα
08/07/2025 - 14:15
Πώς να προστατέψετε το κατοικίδιο σας εν μέσω καύσωνα
Health Talk
08/07/2025 - 14:00
Φάρμακο για τον βήχα φαίνεται να επιβραδύνει την εξέλιξη της άνοιας της νόσου Πάρκινσον
Pharma News
08/07/2025 - 13:00
Παγκόσμια Ημέρα Αλλεργίας: Τα τρόφιμα που πυροδοτούν τροφική αλλεργία
Διατροφή
08/07/2025 - 11:58
Μ. Θεμιστοκλέους: 300 νέοι διασώστες του ΕΚΑΒ φέτος το καλοκαίρι σε όλη τη χώρα
Πολιτική Υγείας
08/07/2025 - 11:55
EFPIA:Η Κίνα ξεπερνά για πρώτη φορά τις ΗΠΑ και την ΕΕ ως ηγέτης στην ανακάλυψη φαρμάκων
Pharma Policy
08/07/2025 - 11:00
Η εξέταση για ελικοβακτηρίδιο του πυλωρού μπορεί να μειώσει τα ποσοστά καρκίνου του στομάχου κατά 75%
Υγεία
08/07/2025 - 10:00
Επέκταση της DEMO στη Γαλλία με την ίδρυση θυγατρικής εταιρείας
Pharma News
08/07/2025 - 09:10
ΠΡΟΛΑΜΒΑΝΩ: Ήδη έχουν συμμετάσχει 3,5 εκατομμύρια πολίτες
Πολιτική Υγείας
08/07/2025 - 08:08
Υπουργείο Υγείας για καύσωνα: Οδηγίες προφύλαξης και πρώτες βοήθειες
Επικαιρότητα
08/07/2025 - 07:10
Metropolitan General: Η τεχνητή νοημοσύνη ανιχνεύει και χαρακτηρίζει πολύποδες στο παχύ έντερο σε πραγματικό χρόνο
Digital Health
07/07/2025 - 20:18
Johnson & Johnson: Στηρίζοντας τη νεανική επιχειρηματικότητα και καινοτομία στον Ευρωπαϊκό Διαγωνισμό Gen-E
Pharma News
07/07/2025 - 19:00
Δεν αντέχετε συγκεκριμένους ήχους; Μπορεί να υποφέρετε από μισοφωνία!
Υγεία
07/07/2025 - 18:00
Ελληνικός Ερυθρός Σταυρός: Έκτακτη δράση υποστήριξης των επισκεπτών της Ακρόπολης λόγω καύσωνα
Υγεία
07/07/2025 - 17:14
HPV: Μύθοι και αλήθειες για τις μυρμηγκιές και τα κονδυλώματα
Health Talk
07/07/2025 - 17:00
Έχετε σκύλο ή γάτα; Οι εγκεφαλικές σας λειτουργίες είναι πιο θωρακισμένες απέναντι στη γήρανση!
Ψυχική Υγεία
07/07/2025 - 16:00
Πρωτοβουλία για την Ψυχική Υγεία Παιδιών & Εφήβων: Ενίσχυση της συνεργασίας με τις Υγειονομικές Περιφέρειες
Πολιτική Υγείας
07/07/2025 - 15:37
Ήπαρ: Οι πέντε εχθροί της υγείας ενός από τα πιο σκληρά εργαζόμενα όργανα
Υγεία
07/07/2025 - 15:00
Οι προγραμματισμένες καισαρικές αυξάνουν τον κίνδυνο συγκεκριμένων καρκίνων της παιδικής ηλικίας
Υγεία
07/07/2025 - 14:00
Γιατί πρέπει να αλλάξουμε τον τρόπο που βλέπουμε την παχυσαρκία
Health Talk
07/07/2025 - 13:00

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Θεμιστοκλέους: Περισσότερες από 3.000 αιτήσεις τη μέρα για κατ’ οίκον διανομή φαρμάκων από τον ΕΟΠΥΥ
Πολιτική Υγείας
07/07/2025 - 09:52
ΙΣΑ: Ζητά από τον ΕΟΠΥΥ την αποπληρωμή του clawback σε 120 δόσεις για τους γιατρούς
Πολιτική Υγείας
07/07/2025 - 11:32
Πρωτοβουλία για την Ψυχική Υγεία Παιδιών & Εφήβων: Ενίσχυση της συνεργασίας με τις Υγειονομικές Περιφέρειες
Πολιτική Υγείας
07/07/2025 - 15:37
Johnson & Johnson: Στηρίζοντας τη νεανική επιχειρηματικότητα και καινοτομία στον Ευρωπαϊκό Διαγωνισμό Gen-E
Pharma News
07/07/2025 - 19:00
ΠΡΟΛΑΜΒΑΝΩ: Ήδη έχουν συμμετάσχει 3,5 εκατομμύρια πολίτες
Πολιτική Υγείας
08/07/2025 - 08:08
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo