Μια εφάπαξ γονιδιακή τροποποίηση μπορεί να βοηθήσει τον οργανισμό να παράγει το δικό του «φυσικό φάρμακο απώλειας βάρους», σύμφωνα με νέα μελέτη.
Ερευνητές στην Ιαπωνία επιστράτευσαν τη γονιδιακή επεξεργασία για να τροποποιήσουν το ήπαρ ποντικών, ώστε να παράγουν εξενατίδη, έναν αγωνιστή πεπτιδίου-1 τύπου γλυκαγόνης (αγωνιστής του υποδοχέα GLP-1), της κατηγορίας δηλαδή φαρμάκων που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία του διαβήτη τύπου 2 και της παχυσαρκίας, ρυθμίζοντας τα επίπεδα σακχάρου στο αίμα.
Μετά από μία μόνο θεραπεία, τα ποντίκια της μελέτης ήταν σε θέση να παράγουν εξενατίδη από μόνα τους για έως και έξι μήνες.
Στη συνέχεια, τα ποντίκια που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή επεξεργασία τράφηκαν με μια δίαιτα υψηλή σε θερμίδες για να γίνουν παχύσαρκα και να αναπτύξουν προδιαβήτη.
Σε σύγκριση με τα ποντίκια που ακολουθούσαν την ίδια δίαιτα αλλά δεν παρήγαγαν φυσικά εξενατίδη, τα γενετικά τροποποιημένα ποντίκια έτρωγαν λιγότερο, πήραν λιγότερο βάρος και ανταποκρίνονταν καλύτερα στην ινσουλίνη, η οποία ρύθμιζε τα επίπεδα σακχάρου στο αίμα τους.
Δεν παρατηρήθηκαν επίσης αξιοσημείωτες παρενέργειες, σε έντονη αντίθεση με αντίστοιχα ενέσιμα φάρμακα τα οποία έχουν συνδεθεί με παράλυση του στομάχου, τύφλωση και ανεπάρκεια οργάνων.
Αν και δεν είναι σαφές εάν η θεραπεία θα έχει το ίδιο αποτέλεσμα στους ανθρώπους, οι ερευνητές πιστεύουν ότι αυτό θα μπορούσε να είναι το πρώτο βήμα για να καταστούν τα φάρμακα για την απώλεια βάρους, τα οποία πρέπει να λαμβάνονται σε τακτική βάση, παρελθόν.
Οι συγγραφείς της μελέτης, από το Πανεπιστήμιο της Οσάκα, έγραψαν: «Αυτή η μελέτη υποδηλώνει ότι η γονιδιακή επεξεργασία θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί για τη δημιουργία μόνιμων θεραπειών για σύνθετες ασθένειες, μειώνοντας ενδεχομένως την ανάγκη για συχνή φαρμακευτική αγωγή».
Ο Keiichiro Suzuki, επικεφαλής συγγραφέας της μελέτης και ειδικά διορισμένος καθηγητής στο Πανεπιστήμιο της Οσάκα, δήλωσε: «Τα αποτελέσματα ήταν πολύ ενθαρρυντικά. Διαπιστώσαμε ότι αυτά τα ποντίκια με επεξεργασμένο γονιδίωμα παρήγαγαν υψηλά επίπεδα εξενατίδης, τα οποία μπορούσαν να ανιχνευθούν στο αίμα για αρκετούς μήνες μετά την εισαγωγή του γονιδίου».
Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι τα ποντίκια που έλαβαν τη θεραπεία κατανάλωσαν 29% λιγότερη τροφή σε σύγκριση με την ομάδα ελέγχου που έλαβε αλατούχο διάλυμα.
Τα ποντίκια είχαν επίσης σταθερά χαμηλότερα επίπεδα σακχάρου στο αίμα σε σύγκριση με την ομάδα ελέγχου, γεγονός που μπορεί να αποτρέψει την ανάπτυξη διαβήτη τύπου 2.
Η θεραπεία οδήγησε στη δημιουργία μιας «δεξαμενής» εξενατίδης στο ήπαρ, με αποτέλεσμα τη σταθερή ροή της στην κυκλοφορία του αίματος.
Ο Δρ Suzuki δήλωσε: «Μια εναλλακτική λύση στη γονιδιακή επεξεργασία για πολλές σύνθετες και μη γενετικές ασθένειες είναι τα βιολογικά φάρμακα, τα οποία είναι ουσιαστικά ενέσιμες πρωτεΐνες.
Αυτά τα φάρμακα δεν παραμένουν στο σώμα για μεγάλο χρονικό διάστημα, πράγμα που σημαίνει ότι πρέπει να χορηγούνται συνήθως κάθε εβδομάδα ή ακόμη και καθημερινά, προκειμένου να διατηρηθούν σταθερά τα θεραπευτικά επίπεδα του φαρμάκου».
Οι ερευνητές σχεδιάζουν να διεξαγάγουν περαιτέρω μελέτες για να αξιολογήσουν εάν η θεραπεία θα μπορούσε να αντιμετωπίσει τον διαβήτη και άλλες χρόνιες φλεγμονώδεις παθήσεις ως εναλλακτική λύση στα ενέσιμα φάρμακα GLP-1.
Ο Δρ Suzuki δήλωσε: «Ελπίζουμε ότι ο σχεδιασμός μας για μια γενετική θεραπεία μίας δόσης θα μπορεί να εφαρμοστεί σε πολλές παθήσεις που δεν έχουν ακριβείς γενετικές αιτίες».
