Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) έδωσε στη δημόσια διαβούλευση σχέδιο εγγράφου προβληματισμού σχετικά με τα δεδομένα εμπειρίας ασθενών. Πρόκειται για δεδομένα που αντικατοπτρίζουν άμεσα την εμπειρία ή τις προτιμήσεις των ασθενών σχετικά με θεραπείες ή αποτελέσματα, χωρίς καμία ερμηνεία από ιατρό ή άλλο τρίτο πρόσωπο.

Οι απόψεις των ασθενών για τα φάρμακα και τα οφέλη ή τους κινδύνους τους έχουν μεγάλη αξία για τον EMA. Τα δεδομένα από τις εμπειρίες ασθενών παρέχουν στους ρυθμιστικούς φορείς φαρμάκων και σε άλλους λήπτες αποφάσεων στα συστήματα υγείας σημαντικές πληροφορίες για το τι έχει μεγαλύτερη σημασία για τους ίδιους τους ασθενείς, πέρα από τα καθιερωμένα επιστημονικά αποτελέσματα. Ένα χαρακτηριστικό παράδειγμα είναι τα αντικαρκινικά φάρμακα, όπου οι ασθενείς μπορεί σε ορισμένες περιπτώσεις να δίνουν προτεραιότητα στην ποιότητα ζωής έναντι παραδοσιακών κλινικών δεικτών όπως η συνολική επιβίωση. Έτσι, οι εμπειρίες ζωής των ασθενών, που αποτυπώνονται σε ποσοτικά ή ποιοτικά δεδομένα εμπειρίας, μπορούν να συμπληρώσουν άλλα δεδομένα που συλλέγονται, κυρίως μέσω κλινικών δοκιμών, και να ενισχύσουν τη διαδικασία λήψης αποφάσεων για τα φάρμακα.

Που απευθύνεται το έγγραφο προβληματισμού

Το έγγραφο προβληματισμού απευθύνεται σε φορείς ανάπτυξης φαρμάκων, ομάδες ασθενών, ερευνητές και άλλους υπεύθυνους χάραξης πολιτικής. Ενθαρρύνει τους φορείς ανάπτυξης να συγκεντρώνουν και να ενσωματώνουν δεδομένα που αντικατοπτρίζουν τις πραγματικές απόψεις και προτιμήσεις των ασθενών σε όλο τον κύκλο ζωής ενός φαρμάκου (δηλαδή κατά την προέγκριση, την αξιολόγηση οφέλους-κινδύνου και την περίοδο μετά την έγκριση). Επίσης, περιγράφει γενικές αρχές για το πώς να παραχθούν, να συλλεχθούν και να αναλυθούν τα δεδομένα αυτά. Για να υποστηρίξει τους φορείς ανάπτυξης, ο EMA προσφέρει πρώιμες πλατφόρμες αλληλεπίδρασης, όπως επιστημονικές συμβουλές και αξιολόγηση νέων μεθοδολογιών, προκειμένου να συζητηθούν σχέδια ανάπτυξης και προτάσεις για ρυθμιστικές υποβολές.

Τα δεδομένα εμπειρίας ασθενών μπορούν να παρασχεθούν μέσω Αποτελεσμάτων που Αναφέρονται από Ασθενείς (PROs), Μελετών Προτιμήσεων Ασθενών (PPSs), καθώς και άλλων μορφών πληροφόρησης που προκύπτουν από δραστηριότητες εμπλοκής των ασθενών. Το έγγραφο επισημαίνει επίσης τις πηγές αυτών των δεδομένων, όπως κλινικές δοκιμές, δεδομένα πραγματικού κόσμου από συστήματα φαρμακοεπαγρύπνησης, αλλά και άλλες νέες πηγές που ακόμη δεν έχουν πλήρως επικυρωθεί και αξιοποιηθεί, όπως οι ψηφιακές τεχνολογίες υγείας και τα δεδομένα από τα μέσα κοινωνικής δικτύωσης.

Συμπληρωματικό πλαίσιο

Αν και λεπτομερής μεθοδολογική καθοδήγηση δεν αποτελεί μέρος του εγγράφου, ο EMA συνεργάζεται με το Διεθνές Συμβούλιο Εναρμόνισης Τεχνικών Απαιτήσεων για την Καταχώριση Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (ICH) για την παγκόσμια εναρμόνιση των μεθοδολογικών οδηγιών. Σε αυτό το πλαίσιο, το έγγραφο του EMA παρέχει ένα συμπληρωματικό πλαίσιο που επικεντρώνεται στις γενικές αρχές ενσωμάτωσης των δεδομένων εμπειρίας ασθενών σε προγράμματα ανάπτυξης φαρμάκων και σε ρυθμιστικές υποβολές στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Το έγγραφο προβληματισμού έχει εκπονηθεί από διεπιστημονική ομάδα εμπειρογνωμόνων του ευρωπαϊκού ρυθμιστικού δικτύου, στην οποία συμμετείχαν και εκπρόσωποι οργανώσεων ασθενών και καταναλωτών. Τα σχόλια των ενδιαφερόμενων μερών σε αυτή τη διαβούλευση θα συμβάλουν στη διαμόρφωση της ευρωπαϊκής προσέγγισης για τα δεδομένα εμπειρίας ασθενών, με τελικό στόχο τη βελτίωση της παραγωγής αποδεικτικών στοιχείων και την καλύτερη ανάπτυξη μελλοντικών φαρμάκων με βάση τα αποτελέσματα που έχουν μεγαλύτερη σημασία για τους ίδιους τους ασθενείς.

Πηγή: EMA