Ερευνήτρια του Πανεπιστημίου του Μισούρι προχώρησε σε μια πολλά υποσχόμενη ανακάλυψη στην προσπάθεια να βοηθήσει τα άτομα που πάσχουν από αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS), μια νευροεκφυλιστική διαταραχή γνωστή ως νόσος του Lou Gehrig. Σε μια πρόσφατη μελέτη, η Smita Saxena έδειξε ότι ένα φυσικό μόριο που ονομάζεται GM1 μπορεί να φτάσει στον εγκέφαλο όταν είναι τυλιγμένο μέσα σε μια μικροσκοπική φυσαλίδα με βάση το λίπος. Σε πρώιμες εργαστηριακές δοκιμές, αυτή η προσέγγιση βοήθησε στη βελτίωση των συμπτωμάτων της ALS.

Η ανακάλυψη αυτή θα μπορούσε να ανοίξει το δρόμο για την έναρξη κλινικών δοκιμών σε ανθρώπους στο κτίριο Roy Blunt NextGen Precision Health, προκειμένου να διαπιστωθεί εάν η νέα θεραπευτική προσέγγιση μπορεί να βελτιώσει τη κινητική λειτουργία των ατόμων με ALS. Το άρθρο «Engineered GM1 intersects between mitochondrial and synaptic pathways to ameliorate ALS pathology» (Το τροποποιημένο GM1 διασταυρώνεται μεταξύ των μιτοχονδριακών και των συναπτικών οδών για τη βελτίωση της παθολογίας της ALS) δημοσιεύθηκε στο περιοδικό Advanced Science.

Μια νευρική αλυσιδωτή αντίδραση

Η ALS είναι δύσκολο να θεραπευτεί, επειδή η νόσος περιλαμβάνει πολλές βλάβες στον εγκέφαλο που επιδεινώνονται με την πάροδο του χρόνου, προκαλώντας μυϊκή αδυναμία, δυσκολία στην ομιλία και κόπωση.

«Προηγούμενη εργασία της ερευνητικής μας ομάδας έδειξε ότι οι νευρώνες σε άτομα με ALS είναι πολύ ευαίσθητοι στο στρες του ενδοπλασματικού δικτύου, το οποίο περιορίζει την ικανότητα των μιτοχονδρίων να παράγουν ενέργεια», δήλωσε η Saxena, καθηγήτρια στην Ιατρική Σχολή. «Αυτό, με τη σειρά του, περιορίζει την ικανότητα των νευρώνων να στέλνουν μηνύματα μέσω των συνάψεων όταν θέλουμε να κινήσουμε τους μυς μας».

Αυτές οι αλληλένδετες δυσλειτουργίες είναι που τελικά προκαλούν τα συμπτώματα που σχετίζονται με την ALS. Προηγούμενες προσπάθειες για την επιτυχή χορήγηση ενός φαρμάκου για την ALS στον εγκέφαλο απέτυχαν λόγω του αιματοεγκεφαλικού φραγμού.

Αυτό το προστατευτικό στρώμα κυττάρων μεταξύ της κυκλοφορίας του αίματος και του εγκεφάλου προστατεύει από την είσοδο επιβλαβών παθογόνων και τοξικών ουσιών, αλλά μπορεί επίσης να εμποδίσει τα φάρμακα να φτάσουν στον εγκέφαλο. Αυτός είναι ο λόγος για τον οποίο προηγούμενες ερευνητικές προσπάθειες για τη χορήγηση «επιπλέον» GM1 στον εγκέφαλο απέτυχαν.

Η έρευνα της Saxena φαίνεται να έχει ξεπεράσει αυτό το εμπόδιο.

Η "φουσκάλα" που διαπερνά τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό

Συνεργάστηκε με την InnoMedica, μια βιοφαρμακευτική εταιρεία στην Ελβετία, για να χρησιμοποιήσει ένα σύστημα χορήγησης γνωστό ως Talineuren — μια μικροσκοπική λιπιδική φυσαλίδα με GM1 συσκευασμένο στο εσωτερικό της. Επειδή αυτή η συσκευή χορήγησης έχει χρησιμοποιηθεί στο παρελθόν σε κλινική δοκιμή σε ανθρώπους για να χορηγήσει επιπλέον GM1 σε ασθενείς με νόσο του Πάρκινσον, η Saxena ήθελε να επαναχρησιμοποιήσει τη στρατηγική για τη βελτίωση των συμπτωμάτων της ALS.

Και πέτυχε.

Όταν χορηγήθηκε σε ποντίκια που είχαν την ίδια μετάλλαξη που προκαλεί την ALS, η θεραπεία διέσχισε με επιτυχία τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό και βελτίωσε την υγεία των κινητικών νευρώνων τους, βοηθώντας τα να κινούνται καλύτερα.

Εάν οι κλινικές δοκιμές αποδείξουν ότι η θεραπεία είναι αποτελεσματική στην επιβράδυνση της νόσου, οι ερευνητές προβλέπουν ότι θα μπορούσε κάποια μέρα να χορηγηθεί σε νεότερα άτομα που έχουν κληρονομήσει τη μετάλλαξη που προκαλεί τη νόσο, ενδεχομένως σταματώντας την ALS πριν εμφανιστούν τα συμπτώματα. Είναι ενθαρρυντικό το γεγονός ότι η θεραπεία έχει ήδη αποδείξει την υψηλή ασφάλεια και ανεκτικότητά της σε μια κλινική δοκιμή με ασθενείς με νόσο του Πάρκινσον.

Πηγή: MedicalXpress