Η θεραπεία με βλαστικά κύτταρα που πραγματοποιείται σε μωρά στη μήτρα μπορεί να αντιστρέψει τις ανωμαλίες του εγκεφάλου που συνδέονται με ένα σοβαρό γενετικό ελάττωμα, σύμφωνα με ειδικούς.
Η δισχιδής ράχη εμφανίζεται όταν η σπονδυλική στήλη ενός μωρού δεν αναπτύσσεται πλήρως στη μήτρα, και συνήθως διαγιγνώσκεται κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης ή λίγο μετά τη γέννηση.
Οι χειρουργοί εφάρμοσαν βλαστικά κύτταρα, που προέρχονταν από δωρεές πλακούντα, στον εκτεθειμένο νωτιαίο μυελό κατά τη διάρκεια της εμβρυϊκής χειρουργικής επέμβασης.
Οι ερευνητές είναι πλέον αισιόδοξοι ότι η διαδικασία αυτή θα μπορούσε να αλλάξει τη δια βίου υγεία των ατόμων που πάσχουν από αυτή την πάθηση.
Υπάρχουν δύο κύριοι τύποι της πάθησης: η ανοιχτή σπονδυλική στήλη και η κλειστή σπονδυλική στήλη.
Η ανοιχτή σπονδυλική στήλη, γνωστή ως μυελομηνιγγοκήλη, είναι λιγότερο συχνή αλλά πιο σοβαρή και προκαλεί την έξοδο του νωτιαίου μυελού από ένα κενό στη σπονδυλική στήλη.
Τα συμπτώματα μπορεί να περιλαμβάνουν προβλήματα με το περπάτημα ή παράλυση, ακράτεια, απώλεια αίσθησης στα πόδια, καμπύλη σπονδυλική στήλη και συσσώρευση υγρού στον εγκέφαλο, που μπορεί να προκαλέσει μαθησιακές δυσκολίες.
Σε ορισμένες περιπτώσεις, οι ειδικοί μπορούν να πραγματοποιήσουν εμβρυϊκή χειρουργική επέμβαση για να κλείσουν την ανοιχτή σπονδυλική στήλη ενώ το μωρό βρίσκεται ακόμα στη μήτρα.
Ωστόσο, οι ερευνητές λένε ότι αυτό «δεν αντιμετωπίζει πλήρως» τα προβλήματα κινητικότητας που μπορεί να προκύψουν όταν οι κάτω κινητικοί νευρώνες – που συνδέουν τον εγκεφαλικό στέλεχος και τον νωτιαίο μυελό με τους σκελετικούς μύες – έχουν υποστεί βλάβη.
Η μελέτη που πραγματοποιήθηκε στην Καλιφόρνια, περιελάμβανε έξι γυναίκες μεταξύ 24 και 25 εβδομάδων εγκυμοσύνης.
Κάθε ένα από τα μωρά τους είχε διαγνωστεί με μυελομηνιγγοκήλη και παρουσίαζε δυσπλασία Chiari τύπου II, ανωμαλίας του εγκεφάλου που σχετίζονται με τη σπονδυλική στήλη.
Και οι έξι ασθενείς υποβλήθηκαν σε εμβρυϊκή χειρουργική επέμβαση για να διορθώσουν την κατάσταση του μωρού τους.
Σε ένα επιπλέον βήμα, βλαστοκύτταρα από δωρεές πλακούντα εφαρμόστηκαν επίσης απευθείας στον εκτεθειμένο νωτιαίο μυελό του εμβρύου.
Τα έξι μωρά γεννήθηκαν μεταξύ Ιουλίου 2021 και Δεκεμβρίου 2022, και όλα γεννήθηκαν με την επισκευή της σπονδυλικής στήλης ανέπαφη και χωρίς σημάδια λοίμωξης ή ανώμαλης ανάπτυξης ιστού.
Μια μαγνητική τομογραφία που πραγματοποιήθηκε μετά τη γέννηση επιβεβαίωσε ότι η κήλη του οπίσθιου εγκεφάλου είχε αντιστραφεί.
Οι ερευνητές δήλωσαν ότι η μελέτη – που δημοσιεύθηκε στο The Lancet – «καθιερώνει μια κλιμακωτή και κλινικά εφικτή πλατφόρμα για τη στοχευμένη χορήγηση βιολογικών θεραπειών στο έμβρυο».
Πρόσθεσαν: «Η επιτυχής ενσωμάτωση της κυτταρικής θεραπείας στην εμβρυϊκή χειρουργική, υπό αυστηρή ρυθμιστική εποπτεία και στο πλαίσιο μιας τυποποιημένης χειρουργικής ροής εργασίας, δείχνει τη σκοπιμότητα και την ασφάλεια της χορήγησης ορθολογικά σχεδιασμένων βιολογικών παραγόντων κατά τη διάρκεια της κύησης.
Με την παρέμβαση στα πρώιμα στάδια της ανάπτυξης, αυτή η προσέγγιση έχει τη δυνατότητα να αλλάξει την πορεία της υγείας σε όλη τη διάρκεια της ζωής, μειώνοντας το βάρος της χρόνιας αναπηρίας και ελαχιστοποιώντας τις μακροπρόθεσμες κοινωνικές και οικονομικές επιπτώσεις αυτών των παθήσεων».
Τα έξι παιδιά που συμμετείχαν στη δοκιμή έλαβαν συνήθη φροντίδα, αλλά θα παρακολουθούνται επίσης σε τακτά χρονικά διαστήματα μέχρι την ηλικία των έξι ετών, προκειμένου να αξιολογηθεί η μακροπρόθεσμη ασφάλεια της θεραπείας.
Τα ευρήματα της πρώτης φάσης της δοκιμής επέτρεψαν επίσης στους ειδικούς να προχωρήσουν στην εγγραφή 35 ασθενών σε άλλη μελέτη.
Πηγή: Independent
