Οι ινωτικές διάμεσες πνευμονοπάθειες περιλαμβάνουν μια ομάδα σύνθετων και ετερογενών σπάνιων αναπνευστικών διαταραχών που μπορούν να συνδεθούν με πολλές αιτίες, συμπεριλαμβανομένων αυτοάνοσων καταστάσεων όπως η συστηματική σκλήρυνση. Οι ινωτικές ILD χαρακτηρίζονται από τη συσσώρευση ουλών στους πνεύμονες, η οποία οδηγεί σε δυσκολίες στην αναπνοή. Το Ofev είναι ήδη εγκεκριμένο στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία των ινωδών ILDs σε ενήλικες.
Η δραστική ουσία στο Ofev, η νιντεντανίμπη, αναστέλλει τη δραστηριότητα ορισμένων ενζύμων γνωστών ως κινάσες τυροσίνης. Αυτά τα ένζυμα εμπλέκονται στη δημιουργία ουλώδους ιστού. Με τον αποκλεισμό αυτών των ενζύμων, η νιντεντανίμπη συμβάλλει στη μείωση του σχηματισμού ουλών στους πνεύμονες, αποτρέποντας τη χειροτέρευση των συμπτωμάτων της νόσου.
Το φάρμακο διατίθεται σε μορφή καψουλών που λαμβάνονται δύο φορές την ημέρα. Μια χαμηλότερη ισχύς θα είναι διαθέσιμη για χρήση σε παιδιά. Λαμβάνοντας υπόψη τον πολύ μικρό αριθμό παιδιών με αυτές τις παθήσεις, οι οποίες εκτιμάται ότι επηρεάζουν λιγότερα από 5 παιδιά ανά εκατομμύριο στην ΕΕ, η επιτροπή φαρμάκων για τον άνθρωπο του EMA (CHMP) στήριξε τη σύστασή της για την επέκταση της χρήσης του Ofev στα αποτελέσματα μιας μικρής παιδιατρικής κλινικής δοκιμής και στην παρέκταση δεδομένων από δοκιμές σε ενήλικες. Καθώς μόνο τα παιδιά των οποίων η κατάσταση θα εξελιχθεί και θα επιδεινωθεί θα πρέπει να υποβάλλονται σε θεραπεία με το Ofev, η απόφαση για την έναρξη αυτής της θεραπείας θα πρέπει να περιλαμβάνει μια διεπιστημονική ομάδα ειδικών με εμπειρία στη διάγνωση και τη θεραπεία των ινωδών ILD.
Η ασφάλεια του φαρμάκου μελετήθηκε σε μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, κλινική δοκιμή στην οποία συμμετείχαν 39 παιδιά και σε μια επακόλουθη δοκιμή που ακολούθησε 33 από τα ίδια παιδιά και 15 νέους συμμετέχοντες. Οι συμμετέχοντες παρακολουθήθηκαν για έως και 124 εβδομάδες.
Το προφίλ ασφάλειας του Ofev στα παιδιά ήταν συγκρίσιμο με εκείνο που παρατηρήθηκε στους ενήλικες. Ωστόσο, λόγω του μηχανισμού δράσης του, το nintedanib ενδέχεται να έχει πιο μακροπρόθεσμες επιδράσεις στην ανάπτυξη και την ανάπτυξη των δοντιών στα παιδιά και τους εφήβους, οι οποίες είναι λιγότερο σημαντικές στους ενήλικες. Επομένως, οι παιδιατρικοί ασθενείς θα πρέπει να παρακολουθούνται για αυτές τις πιθανές επιδράσεις μέσω τακτικής απεικόνισης των οστών και οδοντιατρικών εξετάσεων κατά τη διάρκεια της θεραπείας με το Ofev. Αυτές οι πιθανές επιδράσεις θα πρέπει επίσης να χαρακτηριστούν περαιτέρω μέσω της συλλογής πρόσθετων δεδομένων μετά την έγκριση κυκλοφορίας.
Η γνώμη που εγκρίθηκε από την CHMP αποτελεί ένα ενδιάμεσο βήμα στην πορεία του Ofev προς την πρόσβαση των ασθενών. Η γνωμοδότηση θα αποσταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με την επέκταση της θεραπευτικής ένδειξης σε ολόκληρη την ΕΕ. Μόλις χορηγηθεί η επέκταση, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση θα ληφθούν σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο ή τη χρήση αυτού του φαρμάκου στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας της εν λόγω χώρας.
