«Πιστεύω ότι είναι κρίσιμο να εξεταστούν τα εν λόγω γεγονότα από ανεξάρτητο φορέα, όπως το Γραφείο του Γενικού Επιθεωρητή, προκειμένου να καθοριστεί εάν τυχόν αλληλεπιδράσεις μεταξύ του προσωπικού αξιολόγησης της Biogen και του FDA ήταν ασυμβίβαστες με τις πολιτικές και τις διαδικασίες τουFDA», έγραψε η Woodcock.
Οι πρώτες εκκλήσεις για έρευνα είχαν να κάνουν με τη σχέση μεταξύ του επικεφαλής του τμήματος νευροεπιστήμης του FDA, του Billy Dunn και των στελεχών της Biogen. Στις αρχές Ιουλίου, η STAT ανέφερε ότι η εταιρεία είχε μια άτυπη συνάντηση με τον Dunn τον Μάιο του 2019, ζητώντας την υποστήριξη του για το aducanumab (η δραστική ουσία του φαρμάκου). Τότε τον Ιούνιο του 2019, ο Dunn και ο FDA πρότειναν ταχεία έγκριση για το aducanumab, σε αντίθεση με τις προηγούμενες δηλώσεις του οργανισμού σχετικά με αυτήν τη διαδικασία.
«Θα ήταν πολύ σημαντικό να καταλάβουμε τι συνέβη και τι είδους σχέσεις θα μπορούσαν να έχουν επηρεάσει την απόφαση» ανέφερε ο Steven Joffe, καθηγητής της ιατρικής δεοντολογίας και της πολιτικής για την υγεία στην Perelman School of Medicine. «Μοιάζει με μια ανεξάρτητη έρευνα, την οποία θα μπορούσε να κάνει ο OIG. Θα ήταν καλή για το κοινό και τους ενδιαφερόμενους προκειμένου να κατανοήσουν το ιστορικό της απόφασης».
Το ιστορικό μίας αμφιλεγόμενης έγκρισης
Ο FDA ενέκρινε το Aduhelm στις 7 Ιουνίου, σε μια αμφιλεγόμενη κίνηση. Η συμβουλευτική επιτροπή για τα φάρμακα του περιφερειακού και του κεντρικού νευρικού συστήματος ψήφισε κατά της σύστασης της θεραπείας τον Νοέμβριο του 2020. Ο οργανισμός διαβεβαίωσε επίσης την επιτροπή ότι δεν σχεδίαζε να εξετάσει μια έγκριση με τη διαδικασία της ταχείας αξιολόγησης, η οποία θα εξέταζε υποκατάστατα τελικά σημεία αντί για το κλινικό όφελος του φαρμάκου. Ωστόσο, όταν έλαβε χώρα η έγκριση, ήταν μέσω μιας επιταχυνόμενης οδού έγκρισης και χρησιμοποίησε την εκκαθάριση του βήτα-αμυλοειδούς ως υποκατάστατο τελικό σημείο αντί για οποιοδήποτε κλινικό όφελος. Η έγκριση ζητά από τη Biogen να πραγματοποιήσει μία μελέτη 9 ετών για να αποδείξει την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου.
Τρία μέλη της συμβουλευτικής επιτροπής παραιτήθηκαν ως ένδειξη διαμαρτυρίας για την έγκριση. Η Biogen είχε δηλώσει ότι θα υπάρχει μία 56.000 $ ανά ασθενή ετησίως στο φάρμακο. Πρόκειται γία μία πολύ ακριβή διατίμηση καθώς κοστίζει πολύ περισσότερο από το πιο ακριβό φάρμακο στην αγορά. Ωστόσο, με τον αριθμό των ασθενών με Αλτσχάιμερ στις ΗΠΑ να φτάνει περίπου τους 3 εκατ., ακόμη και αν περίπου το ένα τρίτο από αυτούς λάμβαναν το φάρμακο, η Medicare θα ξόδευε περισσότερα μόνο για ένα φάρμακο από τον προϋπολογισμό ολόκληρου του έτους για φάρμακα Medicare Part B μαζί.
Στις 25 Ιουνίου, η Κοινοβουλευτική Επιτροπή Παρακολούθησης και Μεταρρύθμισης ανακοίνωσε σχέδια για τη διερεύνηση της έγκρισης και της τιμολόγησης του Aduhelm. «Έχουμε σοβαρές ανησυχίες για την τιμή του νέου φαρμάκου κατά του Alzheimer της Biogen και τη διαδικασία που οδήγησε στην έγκρισή του παρά τα ερωτηματικά σχετικά με το κλινικό όφελος του φαρμάκου», έγραψε η αντιπρόεδρος της επιτροπής Carolyn Maloney (D-NY), και η Rep Frank Pallone, Jr. (D-NJ), πρόεδρος της Επιτροπής Ενέργειας και Εμπορίου.
Σε μια ακόμη αιφνιδιαστική κίνηση, η Biogen και ο FDA άλλαξαν στις 8 Ιουλίου την ετικέτα για το Aduhelm, υποδεικνύοντας ότι θα πρέπει να χορηγείται μόνο σε ασθενείς με ήπια γνωστική εξασθένηση ή ήπια άνοια. Η τροποποιημένη ετικέτα υποδεικνύει ότι δεν έχουν μελετηθεί δεδομένα ασφάλειας ή αποτελεσματικότητας για την έναρξη της θεραπείας σε προηγούμενα ή μεταγενέστερα στάδια της νόσου.
Ο Alfred Sandrock, Jr., επικεφαλής Έρευνας και Ανάπτυξης της Biogen, ισχυρίστηκε ότι η εταιρεία είχε υποβάλει την τροποποιημένη ετικέτα στο πρακτορείο με την ελπίδα να διευκρινίσει τον πληθυσμό των ασθενών που συμπεριλήφθηκε σε κλινικές δοκιμές που υποστήριξαν την έγκριση. Είπε επίσης ότι βασίζονταν σε συνεχιζόμενες συζητήσεις με ιατρούς συνταγογράφους, υποστηρικτές ασθενών και τον FDA.
