ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

ΕΜΑ: Εγκρίθηκε η πρώτη θεραπεία για παιδιά με σπάνια σύνδρομα πρόωρης γήρανσης

Pharma News
ΕΜΑ: Εγκρίθηκε η πρώτη θεραπεία για παιδιά με σπάνια σύνδρομα πρόωρης γήρανσης
Ο EMA συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) υπό εξαιρετικές περιπτώσεις για το lonafarnib, μια θεραπεία για ασθενείς με γενετικά επιβεβαιωμένη διάγνωση του συνδρόμου Hutchinson-Gilford Progeria ή προγεροειδών ελαιοπαθειών. Το φάρμακο ενδείκνυται για χρήση σε παιδιά ηλικίας ενός έτους και άνω.
Κυριακή, 22/05/2022 - 11:00
Γιώργος Παπαϊωάννου Γιώργος Παπαϊωάννου

Το σύνδρομο Hutchinson-Gilford Progeria είναι μια εξαιρετικά σπάνια πολυσυστηματική ασθένεια «πρόωρης γήρανσης». Μπορεί να διαγνωστεί με γενετικές εξετάσεις αλλά και με βάση ένα σταθερό πρότυπο κλινικών χαρακτηριστικών, συμπεριλαμβανομένης της περιορισμένης ανάπτυξης, των χαρακτηριστικών χαρακτηριστικών του προσώπου όπως το πηγούνι που υποχωρεί και μια στενή, μυτερή μύτη, απώλεια μαλλιών και σωματικού λίπους, συνωστισμένα δόντια, μικρά και εύθραυστα οστά και ακαμψία των αρθρώσεων. Τα περισσότερα παιδιά πεθαίνουν στην αρχή της εφηβείας τους λόγω σοβαρών καρδιαγγειακών επιπλοκών σε μέση ηλικία 14,5 ετών.

Το σύνδρομο Hutchinson-Gilford Progeria είναι εξαιρετικά σπάνιο. Η συχνότητα εμφάνισης είναι περίπου 1 στις 4 εκατομμύρια γεννήσεις με επιπολασμό 1 στα 20 εκατομμύρια ζωντανά άτομα. Οι προγεροειδείς λαμινοπάθειες είναι ακόμη πιο σπάνιες γενετικές ασθένειες που σχετίζονται με το Σύνδρομο Προγηρίας Hutchinson-Gilford και έχουν κλινικά χαρακτηριστικά χαρακτηριστικά της φυσιολογικής γήρανσης, όπως απώλεια μαλλιών, χαμηλό ανάστημα, καρδιαγγειακές παθήσεις και οστεοπόρωση.

Δεν υπάρχουν εγκεκριμένα φάρμακα για τη θεραπεία παιδιών με σύνδρομο Hutchinson-Gilford Progeria ή με προγεροειδείς ελαιοπάθειες. Στους ασθενείς παρέχεται το καλύτερο επίπεδο φροντίδας για τη θεραπεία των σημείων και συμπτωμάτων.

Τα αποτελέσματα της μελέτης

Το φάρμακο χορηγείται σε ασθενείς σε σκληρές κάψουλες δύο φορές την ημέρα. Το Lonafarnib είναι ένας ειδικός αναστολέας της φαρνεσυλτρανσφεράσης (FTI). Αποδείχθηκε ότι η λοναφαρνίμπη εμποδίζει τον σχηματισμό ανώμαλης προγερίνης και πρωτεϊνών που μοιάζουν με προγερίνη στα κύτταρα, προάγοντας έτσι τη διατήρηση της ακεραιότητας και της λειτουργίας των κυττάρων. Επιπλέον, τα επίπεδα προγερίνης μειώθηκαν υπό τη συνέχιση της θεραπείας με lonafarnib. Αυτό σημαίνει ότι οι ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία επιβιώνουν περισσότερο, κατά μέσο όρο περίπου μισό χρόνο.

Η επιτροπή ανθρώπινων φαρμάκων του EMA ( CHMP ) στήριξε τη σύστασή της για άδεια κυκλοφορίας σε θετικά αποτελέσματα, συμπεριλαμβανομένης της αύξησης της διάρκειας ζωής των ασθενών που έλαβαν θεραπεία σε σύγκριση με τους ιστορικούς ασθενείς που δεν έλαβαν θεραπεία, από δύο ξεχωριστές κοόρτες ενός σκέλους στο όφελος επιβίωσης. Το μέγεθος του δείγματος σε αυτές τις κοόρτες είναι πολύ περιορισμένο δεδομένης της σπάνιας φύσης της πάθησης.

Οι περισσότεροι από τους ασθενείς στις κλινικές μελέτες παρουσίασαν μέτριες ή σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες κατά τους πρώτους 4 – 6 μήνες της θεραπείας. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν ήταν έμετος, ναυτία, διάρροια, κόπωση, λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, μειωμένη όρεξη και πονοκέφαλος.

Η άδεια κυκλοφορίας για το φάρμακο συστήθηκε υπό εξαιρετικές περιπτώσεις. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η άδεια μπορεί να χορηγηθεί με την επιφύλαξη ορισμένων ειδικών υποχρεώσεων , οι οποίες θα επανεξετάζονται ετησίως. Αυτό συμβαίνει όταν ο αιτών μπορεί να αποδείξει ότι δεν είναι σε θέση να παράσχει ολοκληρωμένα δεδομένα για την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του φαρμακευτικού προϊόντος , είτε λόγω της σπανιότητας της πάθησης για την οποία προορίζεται, είτε λόγω περιορισμένης επιστημονικής γνώσης στον σχετικό τομέα είτε λόγω ηθικών κριτηρίων στη συλλογή τέτοιων δεδομένων.

Η γνώμη που ενέκρινε η CHMP είναι ένα ενδιάμεσο βήμα στην πορεία της θεραπείας για την πρόσβαση των ασθενών. Η γνώμη θα σταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΚ) για την έκδοση απόφασης σχετικά με άδεια κυκλοφορίας σε όλη την ΕΕ. Μετά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση θα λαμβάνονται σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο ή τη χρήση αυτού του φαρμάκου στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας αυτής της χώρας.

Τελευταία τροποποίηση στις 20/05/2022 - 19:17
  • EMA
  • ΠΑΙΔΙΑ
  • ΓΗΡΑΝΣΗ

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

ΕΜΑ: Πράσινο φως για εννιά νέα φάρμακα
ΕΜΑ: Πράσινο φως για εννιά νέα φάρμακα 20 Μαϊος 2022
EMA: Έγκριση θεραπείας σπάνιας διαταραχής του γενετικού νευρικού συστήματος 21 Μαϊος 2022
EMA: Έγκριση θεραπείας σπάνιας διαταραχής του γενετικού νευρικού συστήματος

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Η φλεγμονή μπορεί να μην είναι βασικός παράγοντας στη γήρανση - Ο παράγοντας του τρόπου ζωής
Υγεία
02/07/2025 - 10:06

Η φλεγμονή μπορεί να μην είναι βασικός παράγοντας στη γήρανση - Ο παράγοντας του τρόπου ζωής

«Μαμά ζαλίζομαι»: Πώς μπορούμε να αντιμετωπίσουμε τη ναυτία κίνησης στα παιδιά
Υγεία
01/07/2025 - 17:09

«Μαμά ζαλίζομαι»: Πώς μπορούμε να αντιμετωπίσουμε τη ναυτία κίνησης στα παιδιά

Καλοκαίρι με τα παιδιά μας στις διακοπές ή την παραλία: Τι πρέπει να προσέχουμε
Υγεία
30/06/2025 - 20:03

Καλοκαίρι με τα παιδιά μας στις διακοπές ή την παραλία: Τι πρέπει να προσέχουμε

Χωλότητα και παθολογικό βάδισμα παιδιών: Διάγνωση, πιθανές αιτίες και κοινές παγίδες!
Health Talk
30/06/2025 - 18:23

Χωλότητα και παθολογικό βάδισμα παιδιών: Διάγνωση, πιθανές αιτίες και κοινές παγίδες!

WSJ: Ο Τραμπ κόβει τη χρηματοδότηση σε νοσοκομεία που παρέχουν θεραπείες αλλαγής φύλλου σε παιδιά και εφήβους
Επικαιρότητα
30/06/2025 - 16:49

WSJ: Ο Τραμπ κόβει τη χρηματοδότηση σε νοσοκομεία που παρέχουν θεραπείες αλλαγής φύλλου σε παιδιά και εφήβους

Τα παιδιά αγαπούν το τραμπολίνο και ξέρουν πολύ καλά το γιατί...
Fitness
23/06/2025 - 19:04

Τα παιδιά αγαπούν το τραμπολίνο και ξέρουν πολύ καλά το γιατί...

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Η SkinCeuticals παρουσιάζει καινότομο προϊόν για επαναστατική ανόρθωση και σύσφιξη
Pharma News
05/07/2025 - 06:52
ΟΕΝΓΕ: «Η αστυνομία σε ρόλο γιατρού κάνει ιατρικές γνωματεύσεις»
Επικαιρότητα
05/07/2025 - 03:24
ΕΕΣ και ΣΦΕΕ υποστηρίζουν ευάλωτους συνανθρώπους μας στη Μυτιλήνη
Επικαιρότητα
05/07/2025 - 00:04
UCB: Δεδομένα τριετίας για φάρμακο κατά της ψωριασικής αρθρίτιδας και της αξονικής σπονδυλαρθρίτιδας
Pharma News
04/07/2025 - 17:54
Επίσκεψη εργασίας κλιμακίου εμπειρογνωμόνων του ECDC στην Ελλάδα
Πολιτική Υγείας
04/07/2025 - 17:36
Θεσσαλονίκη: Η ατμοσφαιρική ρύπανση δεύτερη σημαντικότερη αιτία καρκίνου του πνεύμονα παγκοσμίως
Υγεία
04/07/2025 - 17:02
Επτά απλά κόλπα για να πίνουμε -μικροί και μεγάλοι- όσο νερό χρειαζόμαστε καθημερινά
Διατροφή
04/07/2025 - 15:51
Γάζα: Ο ΟΗΕ έχει καταγράψει 613 φόνους Παλαιστίνιων σε σημεία διανομής ανθρωπιστικής βοήθειας
Επικαιρότητα
04/07/2025 - 15:27
Εμμηνόπαυση και υγεία των οστών - Οι πέντε δραματικές αλλαγές στη ζωή κάθε γυναίκας
Health Talk
04/07/2025 - 15:04
Διάρροια: Οδηγίες άμεσης δράσης για να την αντιμετωπίσουμε στο σπίτι
Υγεία
04/07/2025 - 14:31
Διαμαρτυρία στου Ζωγράφου για τη δωρεάν δημόσια Πρωτοβάθμια Φροντίδα Υγείας
Πολιτική Υγείας
04/07/2025 - 13:58
Επιπλέον ενίσχυση του νοσοκομείου ΑΧΕΠΑ Θεσσαλονίκης με ιατροτεχνολογικό εξοπλισμό
Πολιτική Υγείας
04/07/2025 - 13:23
Lavipharm A.E.: Νέα πρόεδρος διοικητικού συμβουλίου και διανομή μερίσματος έπειτα από 18 χρόνια
Pharma News
04/07/2025 - 13:09
Σοβαρό τροχαίο στη Βούλα με σύγκρουση λεωφορείων του ΟΑΣΑ και 47 τραυματίες - Εικόνες από το σημείο
Επικαιρότητα
04/07/2025 - 12:47
Μοχλός ανάπτυξης και αυτονομίας σε εθνικό και ευρωπαϊκό πλαίσιο η Ελληνική Φαρμακοβιομηχανία
Pharma Policy
04/07/2025 - 12:22
Τι είναι το φαινόμενο του θερμικού θόλου που φέρνει θερμοκρασίες... Σαχάρας τις επόμενες μέρες!
Επικαιρότητα
04/07/2025 - 11:57
EFPIA: Ευπρόσδεκτο βήμα προς τα εμπρός η στρατηγική της ΕΕ για τις βιοεπιστήμες
Pharma News
04/07/2025 - 11:24
Νόσος του Κολυμβητή: Όταν το καλοκαίρι γίνεται επώδυνο για τα αυτιά μας
Health Talk
04/07/2025 - 10:57
Ανακαλύφθηκαν 473 γονίδια-διακόπτες που «φωτίζουν» σοβαρές ασθένειες προτού εκδηλωθούν
Υγεία
04/07/2025 - 10:34
Ψηφίστηκε ο νόμος-μέγγενη για την πώληση καπνού και αλκοόλ σε ανηλίκους
Πολιτική Υγείας
04/07/2025 - 10:09
Τμήμα στρατοπέδου παραχωρείται στο Ογκολογικό Νοσοκομείο Παίδων «Μαριάννα Β. Βαρδινογιάννη - Ελπίδα»
Πολιτική Υγείας
03/07/2025 - 21:36
Τετράμηνη παράταση στους ιδιοκτήτες ζώων συντροφιάς για την αποστολή DNA ή στείρωση
Pet
03/07/2025 - 21:14
ECONOMIST IMPACT-Θεμιστοκλέους: Σημαντική πρόοδος στις κλινικές μελέτες από το 201
Πολιτική Υγείας
03/07/2025 - 20:58
Η Ελλάδα στην εποχή του EHDS: Διάλογος για την καινοτομία στην ογκολογική φροντίδα
Patient Talk
03/07/2025 - 19:32
Την ανώτατη διάκριση DIAMOND του Εθνικού Δείκτη Εταιρικής Ευθύνης-CR Index απέσπασε η GENESIS Pharma
Pharma News
03/07/2025 - 19:11
Σε λειτουργία η γραμμή 1135 του ΕΟΔΥ για τη συμβουλευτική υποστήριξη των καπνιστών
Πολιτική Υγείας
03/07/2025 - 18:52
ΕΟΔΥ: Ένας θάνατος από covid-19 και 107 εισαγωγές την εβδομάδα 23-29 Ιουνίου
Υγεία
03/07/2025 - 18:34
H μουσική κατά την οδήγηση μειώνει το άγχος του οδηγού
Ψυχική Υγεία
03/07/2025 - 18:18
Λεμόνι: Ένα ελιξίριο της φύσης στην κουζίνα μας - Οι βοήθειες που δίνει στον οργανισμό
Διατροφή
03/07/2025 - 17:51
Έντονη διαμαρτυρία της ΕΨΕ για τη σύλληψη ψυχιάτρων που δεν ενέκριναν εισαγωγή ασθενούς στο ΨΝΑ
Ψυχική Υγεία
03/07/2025 - 17:24

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

ΕΙΝΑΠ: «Όχι» στις διακομιδές ασθενών από ιδιώτες - Να ενισχυθεί ουσιαστικά το ΕΚΑΒ
Πολιτική Υγείας
03/07/2025 - 06:53
Λεμόνι: Ένα ελιξίριο της φύσης στην κουζίνα μας - Οι βοήθειες που δίνει στον οργανισμό
Διατροφή
03/07/2025 - 17:51
Επίσκεψη Γεωργιάδη-. Κεραμέως στον «Ευαγγελισμό» για την πρόσληψη 500 τραυματιοφορέων μέσω ΔΥΠΑ
Πολιτική Υγείας
03/07/2025 - 12:32
H ουσία με οσμή πικραμύγδαλου που σταματά την εξάπλωση του καρκίνου στο πάγκρεας
Pharma News
03/07/2025 - 15:02
Ο ΠΟΥ προωθεί σχέδιο αύξησης τιμών κατά 50% στη ζάχαρη, το αλκοόλ και τον καπνό
Πολιτική Υγείας
03/07/2025 - 14:18
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo