ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

ΕΜΑ: Εγκρίθηκε η πρώτη θεραπεία για παιδιά με σπάνια σύνδρομα πρόωρης γήρανσης

Pharma News
ΕΜΑ: Εγκρίθηκε η πρώτη θεραπεία για παιδιά με σπάνια σύνδρομα πρόωρης γήρανσης
Ο EMA συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) υπό εξαιρετικές περιπτώσεις για το lonafarnib, μια θεραπεία για ασθενείς με γενετικά επιβεβαιωμένη διάγνωση του συνδρόμου Hutchinson-Gilford Progeria ή προγεροειδών ελαιοπαθειών. Το φάρμακο ενδείκνυται για χρήση σε παιδιά ηλικίας ενός έτους και άνω.
Κυριακή, 22/05/2022 - 11:00
Γιώργος Παπαϊωάννου Γιώργος Παπαϊωάννου

Το σύνδρομο Hutchinson-Gilford Progeria είναι μια εξαιρετικά σπάνια πολυσυστηματική ασθένεια «πρόωρης γήρανσης». Μπορεί να διαγνωστεί με γενετικές εξετάσεις αλλά και με βάση ένα σταθερό πρότυπο κλινικών χαρακτηριστικών, συμπεριλαμβανομένης της περιορισμένης ανάπτυξης, των χαρακτηριστικών χαρακτηριστικών του προσώπου όπως το πηγούνι που υποχωρεί και μια στενή, μυτερή μύτη, απώλεια μαλλιών και σωματικού λίπους, συνωστισμένα δόντια, μικρά και εύθραυστα οστά και ακαμψία των αρθρώσεων. Τα περισσότερα παιδιά πεθαίνουν στην αρχή της εφηβείας τους λόγω σοβαρών καρδιαγγειακών επιπλοκών σε μέση ηλικία 14,5 ετών.

Το σύνδρομο Hutchinson-Gilford Progeria είναι εξαιρετικά σπάνιο. Η συχνότητα εμφάνισης είναι περίπου 1 στις 4 εκατομμύρια γεννήσεις με επιπολασμό 1 στα 20 εκατομμύρια ζωντανά άτομα. Οι προγεροειδείς λαμινοπάθειες είναι ακόμη πιο σπάνιες γενετικές ασθένειες που σχετίζονται με το Σύνδρομο Προγηρίας Hutchinson-Gilford και έχουν κλινικά χαρακτηριστικά χαρακτηριστικά της φυσιολογικής γήρανσης, όπως απώλεια μαλλιών, χαμηλό ανάστημα, καρδιαγγειακές παθήσεις και οστεοπόρωση.

Δεν υπάρχουν εγκεκριμένα φάρμακα για τη θεραπεία παιδιών με σύνδρομο Hutchinson-Gilford Progeria ή με προγεροειδείς ελαιοπάθειες. Στους ασθενείς παρέχεται το καλύτερο επίπεδο φροντίδας για τη θεραπεία των σημείων και συμπτωμάτων.

Τα αποτελέσματα της μελέτης

Το φάρμακο χορηγείται σε ασθενείς σε σκληρές κάψουλες δύο φορές την ημέρα. Το Lonafarnib είναι ένας ειδικός αναστολέας της φαρνεσυλτρανσφεράσης (FTI). Αποδείχθηκε ότι η λοναφαρνίμπη εμποδίζει τον σχηματισμό ανώμαλης προγερίνης και πρωτεϊνών που μοιάζουν με προγερίνη στα κύτταρα, προάγοντας έτσι τη διατήρηση της ακεραιότητας και της λειτουργίας των κυττάρων. Επιπλέον, τα επίπεδα προγερίνης μειώθηκαν υπό τη συνέχιση της θεραπείας με lonafarnib. Αυτό σημαίνει ότι οι ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία επιβιώνουν περισσότερο, κατά μέσο όρο περίπου μισό χρόνο.

Η επιτροπή ανθρώπινων φαρμάκων του EMA ( CHMP ) στήριξε τη σύστασή της για άδεια κυκλοφορίας σε θετικά αποτελέσματα, συμπεριλαμβανομένης της αύξησης της διάρκειας ζωής των ασθενών που έλαβαν θεραπεία σε σύγκριση με τους ιστορικούς ασθενείς που δεν έλαβαν θεραπεία, από δύο ξεχωριστές κοόρτες ενός σκέλους στο όφελος επιβίωσης. Το μέγεθος του δείγματος σε αυτές τις κοόρτες είναι πολύ περιορισμένο δεδομένης της σπάνιας φύσης της πάθησης.

Οι περισσότεροι από τους ασθενείς στις κλινικές μελέτες παρουσίασαν μέτριες ή σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες κατά τους πρώτους 4 – 6 μήνες της θεραπείας. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν ήταν έμετος, ναυτία, διάρροια, κόπωση, λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, μειωμένη όρεξη και πονοκέφαλος.

Η άδεια κυκλοφορίας για το φάρμακο συστήθηκε υπό εξαιρετικές περιπτώσεις. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η άδεια μπορεί να χορηγηθεί με την επιφύλαξη ορισμένων ειδικών υποχρεώσεων , οι οποίες θα επανεξετάζονται ετησίως. Αυτό συμβαίνει όταν ο αιτών μπορεί να αποδείξει ότι δεν είναι σε θέση να παράσχει ολοκληρωμένα δεδομένα για την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του φαρμακευτικού προϊόντος , είτε λόγω της σπανιότητας της πάθησης για την οποία προορίζεται, είτε λόγω περιορισμένης επιστημονικής γνώσης στον σχετικό τομέα είτε λόγω ηθικών κριτηρίων στη συλλογή τέτοιων δεδομένων.

Η γνώμη που ενέκρινε η CHMP είναι ένα ενδιάμεσο βήμα στην πορεία της θεραπείας για την πρόσβαση των ασθενών. Η γνώμη θα σταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΚ) για την έκδοση απόφασης σχετικά με άδεια κυκλοφορίας σε όλη την ΕΕ. Μετά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση θα λαμβάνονται σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο ή τη χρήση αυτού του φαρμάκου στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας αυτής της χώρας.

Τελευταία τροποποίηση στις 20/05/2022 - 19:17
  • EMA
  • ΠΑΙΔΙΑ
  • ΓΗΡΑΝΣΗ

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

ΕΜΑ: Πράσινο φως για εννιά νέα φάρμακα
ΕΜΑ: Πράσινο φως για εννιά νέα φάρμακα 20 Μαϊος 2022
EMA: Έγκριση θεραπείας σπάνιας διαταραχής του γενετικού νευρικού συστήματος 21 Μαϊος 2022
EMA: Έγκριση θεραπείας σπάνιας διαταραχής του γενετικού νευρικού συστήματος

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

«Παγώνοντας» τον χρόνο: Πώς τα «μαγικά μανιτάρια» μπορούν να καθυστερήσουν το γήρας
Υγεία
17/07/2025 - 18:57

«Παγώνοντας» τον χρόνο: Πώς τα «μαγικά μανιτάρια» μπορούν να καθυστερήσουν το γήρας

Σήμα κινδύνου από τον ΟΗΕ για τους εμβολιασμούς των παιδιών
Πολιτική Υγείας
16/07/2025 - 03:23

Σήμα κινδύνου από τον ΟΗΕ για τους εμβολιασμούς των παιδιών

Η ορθοδοντική παρακολούθηση των παιδιών είναι σημαντική για τη συνολική τους υγεία
Health Talk
08/07/2025 - 17:00

Η ορθοδοντική παρακολούθηση των παιδιών είναι σημαντική για τη συνολική τους υγεία

Η φλεγμονή μπορεί να μην είναι βασικός παράγοντας στη γήρανση - Ο παράγοντας του τρόπου ζωής
Υγεία
02/07/2025 - 10:06

Η φλεγμονή μπορεί να μην είναι βασικός παράγοντας στη γήρανση - Ο παράγοντας του τρόπου ζωής

«Μαμά ζαλίζομαι»: Πώς μπορούμε να αντιμετωπίσουμε τη ναυτία κίνησης στα παιδιά
Υγεία
01/07/2025 - 17:09

«Μαμά ζαλίζομαι»: Πώς μπορούμε να αντιμετωπίσουμε τη ναυτία κίνησης στα παιδιά

Καλοκαίρι με τα παιδιά μας στις διακοπές ή την παραλία: Τι πρέπει να προσέχουμε
Υγεία
30/06/2025 - 20:03

Καλοκαίρι με τα παιδιά μας στις διακοπές ή την παραλία: Τι πρέπει να προσέχουμε

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Εξέταση στα μάτια μπορεί να προβλέψει τις πιθανότητες καρδιακής προσβολής ή εγκεφαλικού επεισοδίου μέσα στα επόμενα 10 χρόνια
Υγεία
18/07/2025 - 10:00
Ένας καφές αρκεί για να αλλάξει τη δομή του ύπνου
Υγεία
18/07/2025 - 09:00
Τι είναι η χρόνια φλεβική ανεπάρκεια με την οποία διαγνώστηκε ο Ντόναλντ Τραμπ
Επικαιρότητα
18/07/2025 - 08:03
Η Chiesi Hellas βραβεύθηκε για πρωτοβουλίες που προασπίζουν την ισότητα και την καινοτομία
Pharma News
18/07/2025 - 06:54
Γνωστή δικηγορική εταιρεία δώρισε βιβλία σε θεραπευτική κοινότητα του ΕΟΠΑΕ
Ψυχική Υγεία
18/07/2025 - 03:27
Ο ΠΟΥ ζητεί να υποδεχθούν και άλλες χώρες ασθενείς από τη Γάζα για νοσηλεία
Επικαιρότητα
18/07/2025 - 00:03
Ο John Nason διαδέχεται τον Δημήτρη Καδή στη θέση του Διευθύνοντος Συμβούλου του Ομίλου Pharmathen
Pharma News
17/07/2025 - 19:19
«Παγώνοντας» τον χρόνο: Πώς τα «μαγικά μανιτάρια» μπορούν να καθυστερήσουν το γήρας
Υγεία
17/07/2025 - 18:57
EIFO και Novo Nordisk επενδύουν 80 εκατ. ευρώ στον ισχυρότερο κβαντικό υπολογιστή παγκοσμίως
Pharma News
17/07/2025 - 17:17
Πάρκινσον: Τα σκυλιά ανιχνεύουν την νόσο χρόνια πριν εμφανιστούν τα συμπτώματα με ακρίβεια 98%
Υγεία
17/07/2025 - 16:49
Θεσσαλονίκη: Τα δύο κλειδιά για την προστασία των ζώων από την ευλογιά των προβάτων
Επικαιρότητα
17/07/2025 - 16:38
Mediterraneo Hospital: Παγκόσμια πρωτιά στην ενδοσκοπική μαστεκτομή με το ρομποτικό σύστημα HandX
Υπηρεσίες Υγείας
17/07/2025 - 16:21
Ξεκινάει ο ψηφιακός μετασχηματισμός των ιδιωτικών κλινικών - Τι αλλάζει στη φροντίδα των ασθενών
Υπηρεσίες Υγείας
17/07/2025 - 15:47
Διαθέσιμη παντού η Ναλοξόνη για την αντιμετώπιση της θνησιμότητας από υπερβολική δόση οπιοειδών
Πολιτική Υγείας
17/07/2025 - 15:22
Τα 30 ινομυώματα που αφαιρέθηκαν από Οσκαρική ηθοποιό και η δύσκολη καθημερινότητα εκατομμυρίων γυναικών
Υγεία
17/07/2025 - 15:03
Ακούστε την καρδιά σας: Τι προκαλεί τις αρρυθμίες και πως προλαμβάνονται
Health Talk
17/07/2025 - 14:41
Θαλάσσια σπορ και τραυματισμοί: Πώς μπορείτε να προστατευθείτε
Fitness
17/07/2025 - 14:17
Η υπερβολική κατανάλωση κρέατος σε μια μέρα μπορεί να έχει σοβαρές επιπτώσεις στην καρδιά
Διατροφή
17/07/2025 - 13:58
Δύο νέες δομές για την αντιμετώπιση των εξαρτήσεων στην Κρήτη
Ψυχική Υγεία
17/07/2025 - 13:38
Επαναλειτουργεί στις 21 Ιουλίου η Ιατροδικαστική Υπηρεσία της Πάτρας με νέους ιατροδικαστές
Επικαιρότητα
17/07/2025 - 13:21
Το να παίζεις ένα μουσικό όργανο μπορεί να βοηθήσει στην προστασία του εγκεφάλου από τη γήρανση
Υγεία
17/07/2025 - 13:04
ΕΙΝΑΠ: «Εργαλείο συγκάλυψης και εκφοβισμού το μέτρο της αξιολόγησης από τους πολίτες»
Πολιτική Υγείας
17/07/2025 - 12:36
Μύκητες ποδιών και νυχιών: 11+1 συμβουλές για να τους αποφύγετε το καλοκαίρι
Health Talk
17/07/2025 - 12:00
Ασβεστοποιός Τενοντίτιδα: Αιτίες και διάγνωση
Health Talk
17/07/2025 - 11:42
Γεωργιάδης: Η αρχή της Πλειοψηφίας δεν μπορεί να είναι μαγκιά
Επικαιρότητα
17/07/2025 - 11:13
Ελαιόλαδο: Έλληνες και Τούρκοι επιστήμονες εντόπισαν συστατικό που προστατεύει την καρδιά μέσω εντερικού μικροβιώματος
Διατροφή
17/07/2025 - 10:00
Επιστήμονες βρήκαν την άκρη του νήματος για σπάνια ασθένεια που προκαλεί παράλυση μετά από γρίπη
Υγεία
17/07/2025 - 09:12
Οκτώ μωρά που ήρθαν στον κόσμο με εξωσωματική και DNA τριών διαφορετικών ανθρώπων είναι απολύτως υγιή
Υγεία
17/07/2025 - 07:54
Γαλανόπουλος: «Πρόκληση και εμπαιγμός η αξιολόγηση των υπηρεσιών υγεία μέσω SMS»
Πολιτική Υγείας
17/07/2025 - 06:52
«Όχι» της ΕΙΝΑΠ στην εφαρμογή των DRGs - «Αποτελεί μέτρο εμπορευματοποίησης των νοσοκομείων»
Πολιτική Υγείας
17/07/2025 - 03:24

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Νέα μελέτη: Τα φρούτα και τα λαχανικά μπορούν να βελτιώσουν την ποιότητα του ύπνου
Διατροφή
15/07/2025 - 16:49
Μία δόση, επτά ημέρες: Το μακράς δράσης τζελ λεβοντόπας καταπολεμά το τρέμουλο του Πάρκινσον
Pharma News
15/07/2025 - 15:30
Ανάρτηση Μητσοτάκη για τον νέο 24ωρο τηλεφωνικό αριθμό που καλύπτει όλο τον κλάδο της Υγείας
Πολιτική Υγείας
15/07/2025 - 19:23
Η Περιφέρεια Κεντρικής Μακεδονίας χρηματοδοτεί τρεις νέες ΤΟΜΥ στη Θεσσαλονίκη
Πολιτική Υγείας
15/07/2025 - 17:41
Το ΥΓΕΙΑ γίνεται ο μεγαλύτερος ιδιωτικός όμιλος νοσοκομείων στην Κύπρο μετά την εξαγορά του Eden
Υπηρεσίες Υγείας
16/07/2025 - 00:04
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo