Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) πρότεινε τη Δευτέρα ένα νέο πλαίσιο για την επιτάχυνση των εγκρίσεων εξατομικευμένων θεραπειών για σπάνιες και απειλητικές για τη ζωή γενετικές ασθένειες, επιτρέποντας στους κατασκευαστές φαρμάκων να βασίζονται σε μικρές, καλά ελεγχόμενες μελέτες όταν οι παραδοσιακές δοκιμές δεν είναι δυνατές.

Ο στόχος του σχεδίου είναι να επικαιροποιήσει τα πρότυπα έγκρισης για εξατομικευμένα γενετικά φάρμακα, δημιουργώντας μια διέξοδο για θεραπείες που απευθύνονται σε ομάδες ασθενών που είναι πολύ μικρές για παραδοσιακές δοκιμές.

Θα μπορούσε να παρέχει στους ασθενείς πιο έγκαιρη πρόσβαση σε θεραπείες που διαφορετικά θα καθυστερούσαν λόγω της περιορισμένης συλλογής δεδομένων, με την ασφάλεια της στενής παρακολούθησης μετά την έγκριση.

Η πρόταση προσφέρει στους φαρμακευτικούς κατασκευαστές σαφέστερους κανόνες για την ανάπτυξη φαρμάκων που βασίζονται στην επεξεργασία γονιδιώματος και στο RNA, ενώ επιβάλλει την απαίτηση να τεκμηριώνουν γιατί οι τυχαιοποιημένες δοκιμές δεν είναι εφικτές, να συλλέξουν πραγματικά στοιχεία μετά την έγκριση και να διεξάγουν επιβεβαιωτικές μελέτες για ταχεία έγκριση. Ο οργανισμός προειδοποίησε ότι θα μπορούσε να αποσύρει προϊόντα εάν αυτές οι μελέτες αποτύχουν ή δεν ολοκληρωθούν.

Ο οργανισμός προέτρεψε την έγκαιρη συλλογή δεδομένων αναφοράς ενώ για θεραπείες που στοχεύουν σε πολλαπλές μεταλλάξεις εντός του ίδιου γονιδίου, συνέστησε παρατηρητικές μελέτες και σχέδια «κύριου πρωτοκόλλου» για να επιτρέψει την ανταλλαγή στοιχείων μεταξύ σχετικών προϊόντων.

«Αναμένουμε ότι θα λάβουμε πληθώρα αιτήσεων για θεραπείες σπάνιων ασθενειών», δήλωσε στους δημοσιογράφους ανώτερος αξιωματούχος της FDA.

Τα πρότυπα κατασκευής θα παραμείνουν αμετάβλητα, αν και οι εταιρείες μπορούν να αξιοποιήσουν προηγούμενη εμπειρία και επικυρωμένες μεθόδους για να προχωρήσουν ταχύτερα.

Πηγή: Reuters