Εκατομμύρια παιδιά στην Ευρώπη που κινδυνεύουν από διαβήτη τύπου 1 θα μπορούσαν δυνητικά να ωφεληθούν από την πρώτη θεραπεία που καθυστερεί τα συμπτώματα της νόσου, ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που μόλις έλαβε το πράσινο φως του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA).
Η ενεργή ουσία teplizumab έχει εγκριθεί από τον Νοέμβριο του 2022 στις ΗΠΑ για ασθενείς στο στάδιο 2 της ασθένειας, στο οποίο συνήθως δεν εκδηλώνονται συμπτώματα. Το φάρμακο καθυστερεί τη μετάβαση στο στάδιο 3, οπότε οι ασθενείς χρειάζονται ενέσεις ινσουλίνης για τον έλεγχο του σακχάρου.
Ο διαβήτης τύπου 1 είναι μια χρόνια αυτοάνοση ασθένεια στην οποία το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού καταστρέφει τα β-κύτταρα του παγκρέατος που παράγουν ινσουλίνη, μια ορμόνη που ρυθμίζει τη γλυκόζη στο αίμα, επιτρέποντάς της να μεταφερθεί στα κύτταρα για την παραγωγή ενέργειας.
Ως αποτέλεσμα, η γλυκόζη συσσωρεύεται στο αίμα και προκαλεί πολλαπλά συμπτώματα, όπως δίψα, πείνα, συχνή ούρηση, απώλεια βάρους και κόπωση. Με την πάροδο του χρόνου, μπορεί να επηρεάσει σημαντικά όργανα του σώματος, όπως την καρδιά, τα αιμοφόρα αγγεία, τα νεύρα, τα μάτια και τα νεφρά. Οι ασθενείς χρειάζονται καθημερινές ενέσεις ινσουλίνης για τον έλεγχο των επιπέδων γλυκόζης τους.
Ο διαβήτης τύπου 1 συχνά ξεκινά στην παιδική ηλικία, αλλά μπορεί να εμφανιστεί σε οποιαδήποτε ηλικία. Η νόσος εξελίσσεται σε τρία στάδια και τα συμπτώματα εμφανίζονται συνήθως στο στάδιο 3, όταν απαιτούνται καθημερινές ενέσεις ινσουλίνης για τη ρύθμιση των επιπέδων γλυκόζης στο αίμα. Αυτό αποτελεί σημαντικό βάρος για τους ασθενείς, ιδίως τα παιδιά και τους φροντιστές τους. Η καθυστέρηση της έναρξης του σταδίου 3, ιδίως στα παιδιά, είναι ευεργετική για τη φροντίδα των διαβητικών.
Εκτιμάται ότι 2,2 εκατομμύρια άτομα στην ΕΕ ζουν με διαβήτη τύπου 1. Επί του παρόντος, δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για την καθυστέρηση ή τη θεραπεία της νόσου.
To teplizumab είναι ένα αντίσωμα που καθυστερεί την εξέλιξη της νόσου μειώνοντας τον ρυθμό αυτοκαταστροφής των β-κυττάρων του παγκρέατος του ασθενούς. Χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση μία φορά την ημέρα για 14 συνεχόμενες ημέρες.
Τι έδειξε έρευνα
Η σύσταση του ΕΜΑ βασίζεται στα αποτελέσματα μιας τυχαιοποιημένης, διπλά τυφλής, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο κλινικής δοκιμής σε 76 ασθενείς με διαβήτη τύπου 1 σταδίου 2. Ο μέσος χρόνος ανάπτυξης διαβήτη τύπου 1 σταδίου 3 ήταν 50 μήνες σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με το σκεύασμα και 25 μήνες σε ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Είκοσι (45%) από τους 44 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία ανέπτυξαν διαβήτη τύπου 1, σε σύγκριση με 23 (72%) από τους 32 ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο κατά τη διάρκεια της μελέτης (μέση διάρκεια παρακολούθησης 51 μήνες). Επιπλέον, τα αποτελέσματα από αρκετές άλλες μελέτες δείχνουν ότι η θεραπεία διατήρησε σημαντικά τη λειτουργία των β-κυττάρων του παγκρέατος σε σύγκριση με τη θεραπεία με εικονικό φάρμακο.
Παρενέργειες
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν με το teplizumab ήταν χαμηλά επίπεδα διαφόρων τύπων λευκών αιμοσφαιρίων (λεμφοκύτταρα, λευκοκύτταρα και ουδετερόφιλα), εξάνθημα και χαμηλά επίπεδα διττανθρακικού άλατος στο αίμα, τα οποία μπορούν να προκαλέσουν μεταβολική οξέωση (μία κατάσταση κατά την οποία μειώνεται το pH του σώματος). Η συχνότερη σοβαρή ανεπιθύμητη ενέργεια που αναφέρθηκε στο 2 % των ασθενών ήταν το σύνδρομο απελευθέρωσης κυτταροκινών, μια σοβαρή κατάσταση που προκαλεί πυρετό, έμετο, δύσπνοια, πονοκέφαλο και χαμηλή αρτηριακή πίεση.
