ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Εγκρίθηκε η πρώτη από στόματος θεραπεία για ασθενείς με νωτιαία μυϊκή ατροφία

Pharma News
PEXELS
Ο EMA συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση για την πρώτη θεραπεία που μπορεί να δοθεί από το στόμα σε ασθενείς με ορισμένους τύπους νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA), μια σπάνια και συχνά θανατηφόρα γενετική νόσο που προκαλεί μυϊκή αδυναμία και προοδευτική απώλεια κίνησης.
Πέμπτη, 04/03/2021 - 13:00
— Photo: PEXELS
Γιώργος Παπαϊωάννου Γιώργος Παπαϊωάννου

Η δραστική ουσία Risdiplam, ενδείκνυται για τη θεραπεία 5q SMA σε ασθενείς ηλικίας 2 μηνών και άνω, με κλινική διάγνωση τύπου 1, τύπου 2 ή τύπου 3 SMA ή με ένα έως τέσσερα αντίγραφα SMN2.

Η νωτιαία μυϊκή ατροφία είναι μια κληρονομική ασθένεια που συνήθως διαγιγνώσκεται κατά το πρώτο έτος της ζωής που επηρεάζει τους κινητικούς νευρώνες (νευρώνες από τον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό που ελέγχουν τις μυϊκές κινήσεις). Οι ασθενείς με τη νόσο στερούνται μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται «κινητικός νευρώνας επιβίωσης» (SMN), η οποία προκαλεί την επιδείνωση των κινητικών νευρώνων και τελικά το θάνατο. Πρόκειται για μια μακροχρόνια εξουθενωτική και απειλητική για τη ζωή ασθένεια, επειδή προκαλεί αναπνευστικά προβλήματα και σπατάλη μυών που επιδεινώνεται με την πάροδο του χρόνου.

Η πρωτεΐνη SMN μπορεί να γίνει από δύο γονίδια, SMN1 και SMN2. Οι ασθενείς με νωτιαία μυϊκή ατροφία δεν έχουν ένα λειτουργικό γονίδιο SMN1, αλλά έχουν τουλάχιστον ένα αντίγραφο του γονιδίου SMN2, το οποίο παράγει ως επί το πλείστον μια σύντομη πρωτεΐνη SMN που δεν λειτουργεί καθώς και μια πρωτεΐνη πλήρους μήκους.

Η λειτουργία της θεραπείας

To Risdiplam, έχει δείξει ότι μπορεί να επιτρέψει στο γονίδιο SMN2 να παράγει μια πλήρους μήκους πρωτεΐνη SMN, η οποία είναι σε θέση να λειτουργήσει κανονικά. Αυτό αναμένεται να αυξήσει την επιβίωση των κινητικών νευρώνων και να μειώσει τα συμπτώματα της νόσου.

Αν και μια σειρά από επιλογές θεραπείας έχουν γίνει διαθέσιμες τα τελευταία χρόνια, όλες απαιτούν συχνές επισκέψεις σε κλινικές ή επεμβατικές διαδικασίες. Κατά τη διάρκεια της πανδημίας COVID-19, οι θεραπείες αυτές έχουν γίνει πιο δυσπρόσιτες λόγω μέτρων για την προώθηση της σωματικής αποστασιοποίησης και των αλλαγών στις προτεραιότητες των νοσοκομείων που έχουν αναβάλει τις διαδικασίες επιλογής.

Απαιτούνται νέες θεραπείες με ευκολότερες οδούς χορήγησης για να βοηθήσουν τους ασθενείς με αυτή τη ισόβια χρόνια ασθένεια να τηρήσουν τη θεραπεία τους και να επωφεληθούν πλήρως από αυτήν.

Το Risdiplam έχει αναπτυχθεί ως μη επεμβατική από του στόματος θεραπεία που μπορεί να χρησιμοποιηθεί στο σπίτι. Έγινε δεκτό στο PRIME, ένα πρόγραμμα στήριξης που ανέπτυξε ο EMA για τα υποσχόμενα νέα φάρμακα που αντιμετωπίζουν μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. Ζητήθηκε επίσης η γνώμη εκπροσώπων των οργανώσεων ασθενών κατά την αξιολόγηση των οφελών και των κινδύνων της θεραπείας, ώστε να φέρουν τη μοναδική πραγματική τους προοπτική και να διασφαλίσουν ότι οι ανάγκες των ασθενών λαμβάνονται υπόψη κατά τη διαδικασία λήψης κανονιστικών αποφάσεων. Η επιτροπή φαρμάκων για τον άνθρωπο(CHMP)του EMA επανεξέτασε την αίτηση για άδεια κυκλοφορίας σύμφωνα με ένα επιταχυνόμενο χρονοδιάγραμμα για να επιτρέψει την ταχύτερη πρόσβαση των ασθενών σε αυτό το φάρμακο.

Η σύσταση του EMA βασίζεται σε δύο κλινικές μελέτες, η μία διερευνά τις επιδράσεις του Risdiplam σε ασθενείς με SMA βρεφικής έναρξης και η άλλη σε μεταγενέστερη έναρξη SMA.

Τελευταία τροποποίηση στις 04/03/2021 - 13:11
  • ΦΑΡΜΑΚΟ
  • ΘΕΡΑΠΕΙΑ
  • ΝΩΤΙΑΙΑ ΜΥΪΚΗ ΑΤΡΟΦΙΑ
  • ROCHE
  • EMA

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για το fedratinib
Έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για το fedratinib 04 Μαρτίου 2021
CureVac: Έπεσαν οι υπογραφές με τη Novartis για την παραγωγή του εμβολίου COVID 04 Μαρτίου 2021
CureVac: Έπεσαν οι υπογραφές με τη Novartis για την παραγωγή του εμβολίου COVID

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Νέο θεραπευτικό σχήμα για την αντιμετώπιση του προχωρημένου καρκίνου των ωοθηκών
Υγεία
16/06/2025 - 19:27

Νέο θεραπευτικό σχήμα για την αντιμετώπιση του προχωρημένου καρκίνου των ωοθηκών

Daiichi Sankyo: Ένας χρόνος παρουσίας στην Ελλάδα - Καινοτομία και συνεργασία στη θεραπεία του Καρκίνου
Pharma News
12/06/2025 - 15:56

Daiichi Sankyo: Ένας χρόνος παρουσίας στην Ελλάδα - Καινοτομία και συνεργασία στη θεραπεία του Καρκίνου

Καρκίνος μαστού: Μελέτες και θεραπευτικά σχήματα που ανακοινώθηκαν στο ASCO 2025
Health Talk
06/06/2025 - 09:00

Καρκίνος μαστού: Μελέτες και θεραπευτικά σχήματα που ανακοινώθηκαν στο ASCO 2025

Νέο θεραπευτικό σχήμα για την αντιμετώπιση του καρκίνου του στομάχου
Υγεία
05/06/2025 - 17:09

Νέο θεραπευτικό σχήμα για την αντιμετώπιση του καρκίνου του στομάχου

Διεθνής εκπαιδευτική συνάντηση για τη σύγχρονη διάγνωση και θεραπεία του καρκίνου του μαστού στο ΙΑΣΩ
Υπηρεσίες Υγείας
04/06/2025 - 18:24

Διεθνής εκπαιδευτική συνάντηση για τη σύγχρονη διάγνωση και θεραπεία του καρκίνου του μαστού στο ΙΑΣΩ

Πράσινο από την Κομισιόν σε επικουρική θεραπεία της Bristol Myers Squibb για καρκίνο του πνεύμονα
Pharma News
04/06/2025 - 17:57

Πράσινο από την Κομισιόν σε επικουρική θεραπεία της Bristol Myers Squibb για καρκίνο του πνεύμονα

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Νέες επικρίσεις για την επίσκεψη Γεωργιάδη στην ιδιωτική μονάδα ψυχικής υγείας στην Κηφισιά
Ψυχική Υγεία
18/06/2025 - 03:27
Ζήκας: «Μη λειτουργική η διαδικασία διανομής κατ' οίκων των φαρμάκων υψηλού κόστους»
Pharma Policy
18/06/2025 - 00:03
Νέα μελέτη για τα φάρμακα GLP-1: Πώς συνδέονται με οφθαλμικές βλάβες και παθήσεις
Υγεία
17/06/2025 - 17:51
Andrew Scott: «Δεν αρκεί να αυξάνεται το προσδόκιμο ζωής - Ζητούμενο το να παραμένουμε υγιείς περισσότερο»
Επικαιρότητα
17/06/2025 - 16:59
Τα αποτελέσματα της 9ης Έρευνας του Lung Cancer Europe για την Ελλάδα
Υγεία
17/06/2025 - 16:44
Δρακόντειοι κανόνες από το Ευρωκοινοβούλιο για την καταπολέμηση της σεξουαλικής κακοποίησης παιδιών
Ψυχική Υγεία
17/06/2025 - 16:26
Combine Pilot: Η συντονισμένη προσπάθεια της ΕΕ για την εξάλειψη της γραφειοκρατίας στις συνδυαστικές έρευνες
Πολιτική Υγείας
17/06/2025 - 16:11
Νέο υπερσύγχρονο διαγνωστικό κέντρο στη Γλυφάδα για την Affidea
Υπηρεσίες Υγείας
17/06/2025 - 15:47
Αντίθετος και ο ΦΣΘ με την κατ' οίκον διανομή των Φαρμάκων Υψηλού Κόστους
Pharma Policy
17/06/2025 - 15:34
Κοινή Διακήρυξη Ιατρικών Συλλόγων από Ελλάδα, Κύπρο και Ιταλία, για την υπογονιμότητα και το δημογραφικό
Health Talk
17/06/2025 - 15:19
H μπύρα χωρίς αλκοόλ αυξάνει τον κίνδυνο διαβήτη και παχυσαρκίας
Διατροφή
17/06/2025 - 15:00
Ολοκληρωμένη αντηλιακή προστασία με τα νέα προϊόντα της Version Dermocosmetics
Ομορφιά
17/06/2025 - 14:51
Συνεργασία ΕΕΣ-Αστεροσκοπείου για έγκαιρη ενημέρωση του κοινού σχετικά με τους καύσωνες
Επικαιρότητα
17/06/2025 - 14:32
Uniburn After Sun: Η «ασπίδα» της επιδερμίδας σου κατά των ηλιακών εγκαυμάτων
Ομορφιά
17/06/2025 - 14:32
Εντοπίστηκε νέος γονιδιακός θεραπευτικός στόχος για τον αυτισμό
Υγεία
17/06/2025 - 14:11
Γάζα: Οι Γιατροί Χωρίς Σύνορα καλούν την ΕΕ να ασκήσει περισσότερη πίεση στο Ισραήλ
Επικαιρότητα
17/06/2025 - 13:47
Πάτρα: Ολοκληρώθηκε με επιτυχία η λήψη των οργάνων από τον 12χρονο που πνίγηκε στον Άραχθο
Επικαιρότητα
17/06/2025 - 13:24
Ψεύτικες βλεφαρίδες: Κίνδυνοι ακόμα και για την όραση
Ομορφιά
17/06/2025 - 13:00
ΕΟΠΥΥ: Προσοχή σε παραπλανητικά μηνύματα που υπόσχονται επιστροφή χρημάτων
Πολιτική Υγείας
17/06/2025 - 12:51
Μύθοι και αλήθειες για τη μόνιμη αποκατάσταση της αιμορροϊδοπάθειας
Health Talk
17/06/2025 - 12:43
Ο χρόνος περπατήματος και όχι η ένταση παίζει ρόλο στην προστασία από τον πόνο της μέσης
Fitness
17/06/2025 - 12:00
Η άνοδος της θερμοκρασίας λόγω της κλιματικής αλλαγής συνδέεται με την υπνική άπνοια
Υγεία
17/06/2025 - 11:00
Δωρεάν συνεδρίες με διατροφολόγο για παιδιά από το Υπουργείο Υγείας και τη UNICEF- Η διαδικασία
Πολιτική Υγείας
17/06/2025 - 10:43
8 τρόφιμα που είναι ακόμα πιο υγιεινά όταν μπαίνουν στο ψυγείο
Διατροφή
17/06/2025 - 10:00
Θέλετε να ζήσετε περισσότερο; Πιείτε τον καφέ σας σκέτο!
Διατροφή
17/06/2025 - 09:00
Εργαζόμενοι ΟΚΑΝΑ: «Ο ΕΟΠΑΕ αντιμετωπίζει μια σειρά προβλημάτων και ο Υπουργός Υγείας χαριεντίζεται...»
Ψυχική Υγεία
16/06/2025 - 21:44
Βελτίωση της πρόσβασης στην υγειονομική περίθαλψη για τα άτομα με αναπηρία με online εργαστήρια
Πολιτική Υγείας
16/06/2025 - 21:11
Δαβάκης: «Οι ένστολοι δεν θα χάσουν την προτεραιότητα εξυπηρέτησής τους στα στρατιωτικά νοσοκομεία»
Πολιτική Υγείας
16/06/2025 - 20:57
Τεχνολογική υπεροχή στην Affidea Νέας Ερυθραίας: Νέα εποχή στη διαγνωστική απεικόνιση
Υπηρεσίες Υγείας
16/06/2025 - 20:17
Οι Οργανώσεις Ασθενών ζητούν να διατηρηθούν τα δικαιώματα ψήφου των εκπροσώπων τους στον ΕΜΑ
Patient Talk
16/06/2025 - 19:59

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Γεωργιάδης για κατ' οίκον παράδοση φαρμάκων από τον ΕΟΠΥΥ: Τέλος στις ουρές της ντροπής - Η διαδικασία
Πολιτική Υγείας
16/06/2025 - 07:49
Λευχαιμία: Ο συνδυασμός δύο στοχευμένων φαρμάκων πιο αποτελεσματικός και ανεκτός από τη χημειοθεραπεία
Pharma News
16/06/2025 - 10:00
Η Bayer Ελλάς συνεχίζει σταθερά το ταξίδι της δίπλα στην Ομάδα Αιγαίου
Pharma News
16/06/2025 - 19:17
Στο Ελληνικό η «Μεγάλη Γιορτή για Άσκηση και Διατροφή» από το Υπουργείο Υγείας και την UNICEF
Πολιτική Υγείας
16/06/2025 - 11:33
Γεωργιάδης: Πρεμιέρα για το «βραχιολάκι» και στο ογκολογικό νοσοκομείο «Άγιοι Ανάργυροι»
Πολιτική Υγείας
16/06/2025 - 13:02
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo