ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Εγκρίθηκε η πρώτη από στόματος θεραπεία για ασθενείς με νωτιαία μυϊκή ατροφία

Pharma News
PEXELS
Ο EMA συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση για την πρώτη θεραπεία που μπορεί να δοθεί από το στόμα σε ασθενείς με ορισμένους τύπους νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA), μια σπάνια και συχνά θανατηφόρα γενετική νόσο που προκαλεί μυϊκή αδυναμία και προοδευτική απώλεια κίνησης.
Πέμπτη, 04/03/2021 - 13:00
— Photo: PEXELS
Γιώργος Παπαϊωάννου Γιώργος Παπαϊωάννου

Η δραστική ουσία Risdiplam, ενδείκνυται για τη θεραπεία 5q SMA σε ασθενείς ηλικίας 2 μηνών και άνω, με κλινική διάγνωση τύπου 1, τύπου 2 ή τύπου 3 SMA ή με ένα έως τέσσερα αντίγραφα SMN2.

Η νωτιαία μυϊκή ατροφία είναι μια κληρονομική ασθένεια που συνήθως διαγιγνώσκεται κατά το πρώτο έτος της ζωής που επηρεάζει τους κινητικούς νευρώνες (νευρώνες από τον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό που ελέγχουν τις μυϊκές κινήσεις). Οι ασθενείς με τη νόσο στερούνται μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται «κινητικός νευρώνας επιβίωσης» (SMN), η οποία προκαλεί την επιδείνωση των κινητικών νευρώνων και τελικά το θάνατο. Πρόκειται για μια μακροχρόνια εξουθενωτική και απειλητική για τη ζωή ασθένεια, επειδή προκαλεί αναπνευστικά προβλήματα και σπατάλη μυών που επιδεινώνεται με την πάροδο του χρόνου.

Η πρωτεΐνη SMN μπορεί να γίνει από δύο γονίδια, SMN1 και SMN2. Οι ασθενείς με νωτιαία μυϊκή ατροφία δεν έχουν ένα λειτουργικό γονίδιο SMN1, αλλά έχουν τουλάχιστον ένα αντίγραφο του γονιδίου SMN2, το οποίο παράγει ως επί το πλείστον μια σύντομη πρωτεΐνη SMN που δεν λειτουργεί καθώς και μια πρωτεΐνη πλήρους μήκους.

Η λειτουργία της θεραπείας

To Risdiplam, έχει δείξει ότι μπορεί να επιτρέψει στο γονίδιο SMN2 να παράγει μια πλήρους μήκους πρωτεΐνη SMN, η οποία είναι σε θέση να λειτουργήσει κανονικά. Αυτό αναμένεται να αυξήσει την επιβίωση των κινητικών νευρώνων και να μειώσει τα συμπτώματα της νόσου.

Αν και μια σειρά από επιλογές θεραπείας έχουν γίνει διαθέσιμες τα τελευταία χρόνια, όλες απαιτούν συχνές επισκέψεις σε κλινικές ή επεμβατικές διαδικασίες. Κατά τη διάρκεια της πανδημίας COVID-19, οι θεραπείες αυτές έχουν γίνει πιο δυσπρόσιτες λόγω μέτρων για την προώθηση της σωματικής αποστασιοποίησης και των αλλαγών στις προτεραιότητες των νοσοκομείων που έχουν αναβάλει τις διαδικασίες επιλογής.

Απαιτούνται νέες θεραπείες με ευκολότερες οδούς χορήγησης για να βοηθήσουν τους ασθενείς με αυτή τη ισόβια χρόνια ασθένεια να τηρήσουν τη θεραπεία τους και να επωφεληθούν πλήρως από αυτήν.

Το Risdiplam έχει αναπτυχθεί ως μη επεμβατική από του στόματος θεραπεία που μπορεί να χρησιμοποιηθεί στο σπίτι. Έγινε δεκτό στο PRIME, ένα πρόγραμμα στήριξης που ανέπτυξε ο EMA για τα υποσχόμενα νέα φάρμακα που αντιμετωπίζουν μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. Ζητήθηκε επίσης η γνώμη εκπροσώπων των οργανώσεων ασθενών κατά την αξιολόγηση των οφελών και των κινδύνων της θεραπείας, ώστε να φέρουν τη μοναδική πραγματική τους προοπτική και να διασφαλίσουν ότι οι ανάγκες των ασθενών λαμβάνονται υπόψη κατά τη διαδικασία λήψης κανονιστικών αποφάσεων. Η επιτροπή φαρμάκων για τον άνθρωπο(CHMP)του EMA επανεξέτασε την αίτηση για άδεια κυκλοφορίας σύμφωνα με ένα επιταχυνόμενο χρονοδιάγραμμα για να επιτρέψει την ταχύτερη πρόσβαση των ασθενών σε αυτό το φάρμακο.

Η σύσταση του EMA βασίζεται σε δύο κλινικές μελέτες, η μία διερευνά τις επιδράσεις του Risdiplam σε ασθενείς με SMA βρεφικής έναρξης και η άλλη σε μεταγενέστερη έναρξη SMA.

Τελευταία τροποποίηση στις 04/03/2021 - 13:11
  • ΦΑΡΜΑΚΟ
  • ΘΕΡΑΠΕΙΑ
  • ΝΩΤΙΑΙΑ ΜΥΪΚΗ ΑΤΡΟΦΙΑ
  • ROCHE
  • EMA

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για το fedratinib
Έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για το fedratinib 04 Μαρτίου 2021
CureVac: Έπεσαν οι υπογραφές με τη Novartis για την παραγωγή του εμβολίου COVID 04 Μαρτίου 2021
CureVac: Έπεσαν οι υπογραφές με τη Novartis για την παραγωγή του εμβολίου COVID

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Στην τελευταία φάση δοκιμών νέο αντιβιοτικό κατά των «υπερμικροβίων» που προκαλούν σηψαιμία και πνευμονία
Pharma News
28/05/2025 - 12:00

Στην τελευταία φάση δοκιμών νέο αντιβιοτικό κατά των «υπερμικροβίων» που προκαλούν σηψαιμία και πνευμονία

Επιστημονική Ημερίδα: «Λοιμώξεις στον Παθολογικό Τομέα – Βασικές αρχές διάγνωσης και θεραπείας»
Health Talk
23/05/2025 - 15:54

Επιστημονική Ημερίδα: «Λοιμώξεις στον Παθολογικό Τομέα – Βασικές αρχές διάγνωσης και θεραπείας»

InnoHealth Forum: Oι νέες προκλήσεις που διαμορφώνουν το μέλλον της Υγείας και του φαρμάκου
Επικαιρότητα
22/05/2025 - 21:37

InnoHealth Forum: Oι νέες προκλήσεις που διαμορφώνουν το μέλλον της Υγείας και του φαρμάκου

Γιατροί στις ΗΠΑ «ξαναέγραψαν» το DNA βρέφους με σπάνια γενετική διαταραχή και του έσωσαν τη ζωή
Υγεία
16/05/2025 - 09:15

Γιατροί στις ΗΠΑ «ξαναέγραψαν» το DNA βρέφους με σπάνια γενετική διαταραχή και του έσωσαν τη ζωή

Η Roche επενδύει 550 εκατ. δολάρια σε κέντρο παραγωγής διαγνωστικών εργαλείων για τον διαβήτη
Pharma News
14/05/2025 - 18:28

Η Roche επενδύει 550 εκατ. δολάρια σε κέντρο παραγωγής διαγνωστικών εργαλείων για τον διαβήτη

Οι αποφάσεις της Επιτροπής Φαρμακοεπαγρύπνησης του EMA για δύο σκευάσματα
Pharma Policy
08/05/2025 - 20:27

Οι αποφάσεις της Επιτροπής Φαρμακοεπαγρύπνησης του EMA για δύο σκευάσματα

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Απαγόρευση σε καπνικά προϊόντα- αλκοόλ σε ανήλικους: Μέχρι τις 16 Ιουνίου η δημόσια διαβούλευση
Πολιτική Υγείας
01/06/2025 - 09:06
Επίσημη πρεμιέρα για τον Προσωπικό Αριθμό την Τρίτη - Τι θα γίνει με τον ΑΜΚΑ
Πολιτική Υγείας
01/06/2025 - 08:49
«Δώρο ζωής»: Νέα ανοσοθεραπεία χαρίζει πέντε χρόνια ζωής σε ασθενείς με προχωρημένο στάδιο καρκίνου λαιμού -κεφαλιού
Pharma News
31/05/2025 - 09:33
Πώς συνδέεται το κάπνισμα με τον καρκίνο της ουροδόχου κύστης
Health Talk
31/05/2025 - 08:22
Σκληρή ανακοίνωση από το Ενωτικό Κίνημα για την Ανατροπή για τα χειρουργεία παιδιών σε ιδιωτικές κλινικές!
Πολιτική Υγείας
31/05/2025 - 06:47
Στο διεθνές προσκήνιο το νερό Δίρφυς μέσα από ιατρική έρευνα
Επικαιρότητα
31/05/2025 - 03:29
Σε θετική κατεύθυνση η ανανέωση της άδειας λειτουργίας της μονάδας Μεταμόσχευσης στον «Ευαγγελισμό»
Patient Talk
31/05/2025 - 00:03
#LegsFirst: Εκστρατεία ευαισθητοποίησης και ενημέρωσης για τη Χρόνια Φλεβική Νόσο
Pharma News
30/05/2025 - 23:04
Φωταγωγήθηκε το κτήριο της Βουλής για την Παγκόσμια Ημέρα Σκλήρυνσης Κατά Πλάκας
Επικαιρότητα
30/05/2025 - 22:48
Παγκόσμια Ημέρα κατά του Καπνίσματος: Ο ΠΙΣ χαρακτηρίζει ανενεργά τα μέτρα του αντικαπνιστικού νόμου
Health Talk
30/05/2025 - 22:18
Σταθερά πρώτα στην προτίμηση των Ελλήνων τα συμπληρώματα διατροφής EVIOL
Pharma News
30/05/2025 - 21:21
ΠΟΜΕΠ: Σοβαρές ενστάσεις για τον καθολικό προληπτικό γονιδιωματικό έλεγχο στα νεογνά
Health Talk
30/05/2025 - 20:03
Ημέρα Καριέρας της ELPEN στην Κερατέα - Επένδυση στο ανθρώπινο δυναμικό της τοπικής κοινωνίας
Pharma News
30/05/2025 - 19:46
ΕΛΙΚΑΡ: Το 24,8% του πληθυσμού καπνίζει καθημερινά στη χώρα
Health Talk
30/05/2025 - 19:24
Παγκόσμια Ημέρα Κατά του Καπνίσματος: Οι κρυφοί κίνδυνοι από τα νέα προϊόντα καπνού
Υγεία
30/05/2025 - 19:19
Ημερίδα της ΕΛΛΟΚ: Kαινοτόμες θεραπευτικές προσεγγίσεις για τον καρκίνο των ωοθηκών στην Ελλάδα
Patient Talk
30/05/2025 - 18:46
Η διατροφή της... επιτυχίας στις Πανελλήνιες - Τι τρώμε κατά την διάρκεια των εξετάσεων
Διατροφή
30/05/2025 - 18:13
Deal μεταξύ GRIN Therapeutics και Angelini Pharma για το radiprodil
Pharma News
30/05/2025 - 17:01
ΠΟΝ: «Να ακυρωθεί ο πλειστηριασμός πρώτης κατοικίας συνταξιούχου αιμοκαθαιρόμενου»
Patient Talk
30/05/2025 - 16:37
ΕΣΑμεΑ: Έρευνα της Eurostat επιβεβαιώνει ότι τα άτομα με αναπηρία βρίσκονται εκτός εργατικού δυναμικού
Patient Talk
30/05/2025 - 16:19
Αύξηση των θανάτων από καρκίνο λόγω αλκοόλ στις ΗΠΑ - Ο παράγοντας της άγνοιας κινδύνου
Υγεία
30/05/2025 - 16:02
Novo Nordisk Hellas: «Γίνε δωρητής βάρους – Δώσε βάρος στην υγεία σου»
Pharma News
30/05/2025 - 15:44
Θεμιστοκλέους: «Στηρίζουμε τη διακοπή καπνίσματος με 52 εξειδικευμένα ιατρεία σε όλη τη χώρα»
Πολιτική Υγείας
30/05/2025 - 15:28
«Hλεκτρονικά τατουάζ» για την καταγραφή του ψυχικού φορτίου σε επαγγέλματα υψηλής ευθύνης
Digital Health
30/05/2025 - 15:14
Σημαντικές ανακοινώσεις με αποτελέσματα μελετών και δοκιμών για την ογκολογία στο ASCO 2025
Health Talk
30/05/2025 - 14:56
ΠΙΣ: «Στη Γάζα εξελίσσεται μία πρωτοφανής ανθρωπιστική καταστροφή»
Health Talk
30/05/2025 - 14:41
ΕΛΣΤΑΤ: Αύξηση των τροχαίων και των νεκρών τον Μάρτιο
Επικαιρότητα
30/05/2025 - 14:24
Στυτική δυσλειτουργία: O ρόλος των τραυματισμών κατά τη σεξουαλική επαφή
Health Talk
30/05/2025 - 14:11
Ιουλία Τσέτη: Καθοριστική η συμβολή της AI στις βιοεπιστήμες, υπό την καθοδήγηση του ανθρώπου
Pharma News
30/05/2025 - 13:53
Παγκόσμια Ημέρα κατά του Καπνίσματος: Η επιβάρυνση του τσιγάρου και του ατμίσματος στα μάτια
Health Talk
30/05/2025 - 13:00

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Η διατροφή της... επιτυχίας στις Πανελλήνιες - Τι τρώμε κατά την διάρκεια των εξετάσεων
Διατροφή
30/05/2025 - 18:13
Οι έξι τροφές που μπορούν να επιβραδύνουν τη γήρανση στους άνδρες
Διατροφή
30/05/2025 - 10:00
ΗΠΑ: "Άδειασμα" ερευνητών στην κυβέρνηση Τραμπ για την έκθεση για την υγεία των παιδιών
Πολιτική Υγείας
30/05/2025 - 09:30
www.tonousou.info: Ένας πολύτιμος ‘σύμμαχος’ ενημέρωσης για τη γνωσιακή επιβάρυνση από την πολλαπλή σκλήρυνση
Pharma News
30/05/2025 - 10:30
Θεμιστοκλέους: «Στηρίζουμε τη διακοπή καπνίσματος με 52 εξειδικευμένα ιατρεία σε όλη τη χώρα»
Πολιτική Υγείας
30/05/2025 - 15:28
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo