Νέα δεδομένα για το nusinersen ενισχύουν τη διατηρούμενη αποτελεσματικότητα και τη μακροχρόνια ασφάλεια του φαρμάκου σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA)

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) χορήγησε υπό όρους έγκριση για την onasemnogene abeparvovec-xioi, για τη θεραπεία ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SΜΑ) που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q, με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 και κλινική διάγνωση Τύπου 1 της νόσου, και για τους ασθενείς με SΜΑ που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 με έως και τρία αντίγραφα του γονιδίου SMN2.

Ο μόλις 10 μηνών Ηλίας – Στυλιανός από την ημέρα που γεννήθηκε δίνει μια μεγάλη μάχη για τη ζωή του. Πάσχει από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία. Έχει την ίδια ασθένεια με τον μικρό Παναγιώτη - Ραφαήλ και οι γονείς του κάνουν έκκληση στο Υπουργείο υγείας ώστε να κινήσει όλες τις διαδικασίες για να μπορέσει να λάβει τη γονιδιακή θεραπεία που χρειάζεται. Τι λένε πηγές του Υπουργείου Υγείας για την περίπτωση του μικρού.