Σπάνιες και επιθετικές μορφές καρκίνου, Αλτσχάιμερ και σοβαρές ψυχικές διαταρραχές είναι μερικές από τις νόσους στις οποίες «στοχεύουν» τα νέα θεραπευτικά φάρμακα που αναμένεται να λάβουν έγκριση φέτος.
1. Lecanemab - Χρησιμοποιείται για τη νόσο του Αλτσχάιμερ
Το είναι Lecanemab βρίσκεται στην κορυφή της φετινής λίστας, δεδομένου ότι δεν εγκρίθηκε πέρυσι, αλλά εξακολουθεί να πυροδοτεί το πράσινο φως του FDA το 2023.
Η αξιολόγηση υπολόγισε πριν από ένα χρόνο ότι το Lecanemab θα είχε πωλήσεις το 2026 αξίας 6 δισεκατομμυρίων δολαρίων ωστόσο, τώρα ο αριθμός αυτός έχει μειωθεί σε μόλις 1,9 δισεκατομμύρια δολάρια μέχρι το 2028.
Όπως πολλά φάρμακα για το Αλτσχάιμερ όψιμου σταδίου, το Lecanemab δρα αφαιρώντας τα αμυλοειδή, μια πρωτεΐνη που συσσωρεύεται στον εγκέφαλο και -πιστεύεται από τους ερευνητές ότι είναι ο ένοχος πίσω από τη νόσο του Αλτσχάιμερ.
Η θεωρία είναι ότι εάν το φάρμακο εμποδίσει την συσσώρευση των αμυλοειδών, υπάρχει σημαντική περίπτωση μείωσης των συμπτωμάτων της εκφυλιστικής νόσου.
Τα πιο πρόσφατα κλινικά του δεδομένα, που κυκλοφόρησαν τον Σεπτέμβριο του περασμένου έτους, ήταν θετικά, με το Lecanemab να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου σε ασθενείς με ήπια νόσο Αλτσχάιμερ κατά 27% σε σύγκριση με ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Ωστόσο, αμέσως μετά τη δημοσίευση αυτών των δεδομένων, ορισμένοι ερευνητές και αναλυτές αμφισβήτησαν τη σημασία του ποσοστού επιτυχίας του φαρμάκου με μια μερίδα να ανησυχεί και για το ποσοστό ασφαλείας της εν λόγω ουσίας, καθώς κατά την κλινική δοκιμή υπήρξαν δύο θάνατοι ασθενών από εγκεφαλικό επεισόδιο και αιμορραγία.
2. SRP-9001 - Γονιδιακή θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne
Η μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) είναι μια καταστροφική ασθένεια που εμφανίζεται στην παιδική ηλικία, αποδυναμώνοντας αργά τους μύες συμπεριλαμβανομένης της καρδιάς.
Η ασθένεια, η οποία προσβάλλει μόνο άνδρες, αφήνει τα νεαρά αγόρια καθηλωμένα σε αναπηρικό καροτσάκι και, στατιστικά, είναι εξαιρετικά απίθανο να δουν την τέταρτη δεκαετία τους.
Οι επιλογές φαρμάκων για αυτήν την ασθένεια, είναι ελάχιστες, με τα κορτικοστεροειδή και τη φυσιοθεραπεία να γίνονται η καθιερωμένη θεραπεία τις τελευταίες δεκαετίες.
Τα τελευταία έξι χρόνια, υπήρξαν νεότερα, ειδικά φάρμακα για την πάθηση, με τρία να προέρχονται μόνο από την εταιρεία Sarepta Therapeutics (αν και κάποια εικάζεται ότι δεν θα έπρεπε να έχουν εγκριθεί ακόμα).
Το μεγαλύτερο γενικό ζήτημα είναι ότι τα φάρμακα της εν λόγω εταιρείας στοχεύουν σε μικρό αριθμό του συνολικού πληθυσμού ασθενών.
Ο απώτερος στόχος στη θεραπεία DMD είναι να υπάρχει μια γνήσια θεραπεία που να μπορεί να βοηθήσει περισσότερους ασθενείς.
Γι' αυτό και η Sarepta μαζί με την Roche, ελπίζει ότι το SRP-9001 μπορεί να βοηθήσει στην έναρξη αυτής της προσπάθειας ίασης ενός μεγαλύτερου μέρους του πληθυσμού των ασθενών που ταλαιπωρούνται από αυτή τη νόσο.
3. Ενδοϋαλοειδική pegcetacoplan- Αναστολέας συμπληρωματικού παράγοντα C3 για ατροφία οφθαλμού
Η εταιρεία Apellis ελπίζει ότι η προσαρμοσμένη εκδοχή της pegcetacoplan, το δραστικό συστατικό του φαρμάκου για σπάνιες ασθένειες, μπορεί να περάσει τη γραμμή τερματισμού του FDA φέτος και να γίνει το πρώτο νέο φάρμακο για τη γεωγραφική ατροφία της οφθαλμικής νόσου (GA).
Αυτή θα ήταν μια μεγάλη στιγμή, δεδομένου ότι δεν υπάρχουν εγκεκριμένες από τον FDA θεραπείες για την πάθηση, μια προηγμένη μορφή ηλικιακής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας που τελικά οδηγεί σε απώλεια όρασης και τύφλωση στους ηλικιωμένους.
4. Εμβόλιο για ηλικιωμένους ενήλικες για αναπνευστικό συγκυτιακό ιό
Ορισμένοι ιοί του κρυολογήματος μπορούν να χτυπήσουν πολύ πιο σκληρά τα ευάλωτα άτομα, οδηγώντας σε πνευμονία και νοσηλεία.
Πρόκειται για κρυολογήματα που προκαλούνται από τον ιό RSV, ο οποίος, σε ηλικιωμένους και σε παιδιά κάτω των 5 ετών, μπορεί να προκαλέσει σοβαρές επιπλοκές και μερικές φορές να αποβεί θανατηφόρα.
Τα Κέντρα Ελέγχου και Πρόληψης Νοσημάτων (CDC) υπολογίζουν ότι υπάρχουν έως και 120.000 νοσηλείες μεταξύ ενηλίκων 65 ετών και άνω με RSV στις ΗΠΑ κάθε χρόνο, και έως και 10.000 από αυτούς πεθαίνουν.
Μεταξύ των παιδιών κάτω των 5 ετών, το CDC αναφέρει ότι υπάρχουν περίπου 58.000 νοσηλείες ετησίως και 100 έως 300 θάνατοι.
Πολλές φαρμακευτικές εταιρείες λεχιυν ριχτεί στη «μάχη» για την διεκδίκηση της τελικής πιστοποίησης του FDA με την Moderna να βρίσκεται ένα βήμα πιο μπροστά μιας και τα πρόσφατα δεδομένα επιτυχίας της κλινικής δοκιμής Φάσης 3, «κέρδισαν» επάξια την πρώτη πλήρη έγκριση του FDA.
Διαβάστε σχετικά=> RSV: Πλήρη έγκριση για το εμβόλιο της Moderna έδωσε ο FDA
5. Epcoritamab - Υποτροπιάζον ή ανθεκτικό διάχυτο Λέμφωμα
Το διειδικό αντίσωμα CD3xCD20 φαίνεται έτοιμο να ανταγωνιστεί το glofitamab της Roche, το οποίο έχει ημερομηνία απόφασης του FDA την 1η Ιουλίου.
Οι θεραπείες λειτουργούν δεσμεύοντας το CD20 στα κακοήθη Β κύτταρα και το CD3 στα Τ κύτταρα για να σκοτώσουν τα καρκινικά κύτταρα, φέρνοντας αποτελεσματικότητα παρόμοια με το CAR-T χωρίς την πολυπλοκότητα των κυτταρικών θεραπειών.
Εάν εγκριθεί, το epcoritamab της Abb Vie μπορεί να ξεχωρίσει ως το πρώτο υποδόριο διειδικό αντίσωμα που έχει εγκριθεί στην αγορά λεμφώματος μεγάλων Β-κυττάρων.
Τον περασμένο Ιούνιο , οι συνεργάτες αποκάλυψαν πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα από μια δοκιμή φάσης 2 στο λέμφωμα.
Σε 157 ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό λέμφωμα μεγάλων Β-κυττάρων, το epcoritamab απέδειξε αντικειμενικό ποσοστό ανταπόκρισης 63% και ποσοστό πλήρους ανταπόκρισης 39%.
Η διάμεση διάρκεια ανταπόκρισης ήταν 12 μήνες.
Σχεδόν το 90% των ατόμων που ανταποκρίθηκαν πλήρως δεν είχαν υποτροπιάσει για εννέα μήνες, πράγμα που σημαίνει ότι η ομάδα δεν είχε φτάσει ακόμη τη διάμεση διάρκεια ανταπόκρισης.
Όσον αφορά την ασφάλεια, το 2,5% των συμμετεχόντων έπασχε από σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκίνης βαθμού 3 με διάμεση έναρξη 20 ωρών μετά την υποδόρια ένεση και διάμεσο χρόνο διάλυσης 48 ώρες.
Τώρα, οι εταιρείες δοκιμάζουν την υποδόρια επκοριταμάμπη σε διαφορετικούς τύπους λεμφώματος.
6. Ζουρανολόνη - Μείζονα καταθλιπτική διαταραχή, επιλόχειος κατάθλιψη
Η θεραπεία δύο εβδομάδων, μία φορά την ημέρα θα ήταν μια πρώτης τάξεως έγκριση.
Στοχεύοντας τον υποδοχέα GABA-A, το φάρμακο θα αλλάζει το παιχνίδι, αντιμετωπίζοντας ένα καταθλιπτικό επεισόδιο με μια σύντομη πορεία «όπως χρειάζεται».
Ενώ μια δοκιμή φάσης 3 της ζουρανολόνης σε MDD πέτυχε τον κύριο στόχο της βελτίωσης των συμπτωμάτων της κατάθλιψης έναντι του εικονικού φαρμάκου, έχασε κάποια δευτερεύοντα τελικά σημεία και τα αποτελέσματα του φαρμάκου άρχισαν να μειώνονται γύρω στην ημέρα 42.
Ωστόσο, το φάρμακο αναμφίβολα απέδειξε την αξία του σε PPD σε μια φάση 3 δοκιμή , που ξεπέρασε το εικονικό φάρμακο σε κλίμακα κατάθλιψης σε τέσσερα διαφορετικά χρονικά σημεία.
Η MDD (μείζονα κατάθλιψη) αποτελεί έναν τεράστιο πληθυσμό ασθενών που έχει αυξηθεί μόνο από την πανδημία COVID-19, με περίπου 17 εκατομμύρια Αμερικανούς να εμφανίζουν συμπτώματα κάθε χρόνο.
Η PPD (επιλόχειος κατάθληψη) , αν και δεν είναι τόσο μεγάλη σε αγορά, δεν είναι ούτε μικρό ψάρι—στις ΗΠΑ, εκτιμάται ότι 1 στις 8 μητέρες το βιώνουν κάθε χρόνο, αποτελώντας περίπου 500.000 περιπτώσεις ετησίως.
Η ζουρανολόνη, πιθανότατα θα εγκριθεί κοντά στο τέλος του έτους, εκτός εάν ο FDA χορηγήσει επανεξέταση κατά προτεραιότητα, η οποία θα μπορούσε να επιταχύνει την απόφαση κατά τέσσερις μήνες.
7. Mirikizumab - Ελκώδη κολίτιδα, νόσο του Crohn
Επειδή πολλοί ασθενείς χάνουν την ανταπόκρισή τους στα βιολογικά φάρμακα, ένα κενό θεραπείας που θα μπορούσε δυνητικά να καλύψει το mirikizumab θα ήταν βιώσιμη μακροπρόθεσμη ύφεση.
Ο εναλλακτικός μηχανισμός δράσης του θα μπορούσε να είναι η απάντηση για ασθενείς που παρουσιάζουν δυσανεξία ή ανθεκτικότητα σε αναστολείς TNF.
Το Mirikizumab απέδειξε την αποτελεσματικότητά του σε μια δοκιμή 1.281 ασθενών με μέτρια έως σοβαρή UC που δεν είχαν παρουσιάσει ύφεση με καμία προηγούμενη θεραπεία.
Την Εβδομάδα 12 στην ομάδα του mirikizumab, το 24% των ασθενών ήταν σε ύφεση έναντι 13% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.
Επιπλέον, ενώ το 7% των ασθενών με εικονικό φάρμακο αποσύρθηκαν από τη δοκιμή λόγω μιας ανεπιθύμητης ενέργειας, μόνο το 2% από αυτούς που έλαβαν Mirikizumab έκαναν το ίδιο.
Στη δεύτερη φάση της δοκιμής, στην οποία συμμετείχαν 544 ασθενείς που είχαν κλινική ανταπόκριση στο mirikizumab στη δοκιμή επαγωγής, το 50% αυτών που έλαβαν το φάρμακο ήταν σε ύφεση την Εβδομάδα 52 έναντι του 25% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Από τους 143 ασθενείς που είχαν ήδη φθάσει σε κλινική ύφεση την Εβδομάδα 12 στη μελέτη εισαγωγής, το 63% τη διατήρησε για την υπόλοιπη περίοδο της μελέτης.
8. Etrasimod - Ελκώδη κολίτιδα
Το υποψήφιο φάρμακο με Etrasimod για ελκώδη κολίτιδα (UC), έλαβε μέρος σε ένα ζευγάρι δοκιμών φάσης 3, υποδηλώνοντας ότι ο εκλεκτικός διαμορφωτής 1-φωσφορικής σφιγγοσίνης (S1P-1) έχει δυναμική επιτυχίας.
Οι μελέτες ELEVATE UC 12 και ELEVATE UC 52, έδειξαν ποσοστά κλινικής ύφεσης σε 25% και 32% στις 12 και 52 εβδομάδες, αντίστοιχα, σε ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή UC, σε σύγκριση με ποσοστά 15 % την Εβδομάδα 12 και 6,7% την Εβδομάδα 52 σε ασθενείς που λαμβάνουν εικονικό φάρμακο.
Επιπλέον, στη δοκιμή ELEVATE UC 52, στο σημείο των 12 εβδομάδων, το ποσοστό κλινικής ύφεσης για τους ασθενείς με ετρασιμόδη έφτασε στο 27% έναντι 7,4% για τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Η δοκιμή χρησιμοποίησε ένα σχέδιο θεραπείας που μιμείται στενά την κλινική πρακτική του πραγματικού κόσμου, είπε η Pfizer.
Στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις επιτεύχθηκαν σε δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, συμπεριλαμβανομένης της ενδοσκοπικής βελτίωσης, της συμπτωματικής ύφεσης και της επούλωσης του βλεννογόνου στις εβδομάδες 12 και 52, και ύφεση χωρίς κορτικοστεροειδή και παρατεταμένη κλινική ύφεση την Εβδομάδα 52.
9. Sotatercept - Πνευμονική αρτηριακή υπέρταση
Το Sotatercept είναι μια συμπληρωματική θεραπεία στην τυπική θεραπεία φροντίδας.
Με τον νέο μηχανισμό δράσης του, που στοχεύει τη σηματοδότηση BMPR-II, το sotatercept θα μπορούσε ενδεχομένως να αντιμετωπίσει την υποκείμενη αιτία της ΠΑΥ σε αντίθεση με τις τρέχουσες θεραπείες που στοχεύουν απλώς τα συμπτώματα διαστέλλοντας τα αιμοφόρα αγγεία.
Ενώ οι τρέχουσες θεραπείες προσφέρουν ανακούφιση, δεν είναι θεραπευτικές.
Επίσης, στην αξία του sotatercept είναι ότι ενίεται κάτω από το δέρμα.
10. Donanemab - Αντι-αμυλοειδές μονοκλωνικό αντίσωμα για τη νόσο του Alzheimer
Δεδομένα που δημοσιεύθηκαν τον Δεκέμβριο του περασμένου έτους από μια δοκιμή που συνέκρινε τις δύο θεραπείες με Donanemab και Aduhelm, έδειξαν ότι το Donanemab μείωσε τα επίπεδα της αμυλοειδούς πλάκας του εγκεφάλου κατά 65,2% σε έξι μήνες σε σύγκριση με την αρχική τιμή, ενώ το Aduhelm μείωσε τα επίπεδα κατά μόλις 17% για την ίδια περίοδο.
«Αν ανησυχούσατε για το χαμηλό για την αποτελεσματικότητα του Aduhelm, η Lilly έχει τώρα αποδείξεις ότι το φάρμακο της (Donanemab) είναι καλύτερο, αλλά όλοι θα πρέπει τώρα να περιμένουν να δουν αν αυτό μπορεί να λειτουργήσει στον πραγματικό κόσμο» αναφέρει σε ανακοίνωσή της, η εταιρεία η οποία υποστηρίζει ότι περιμένει έγκριση από τον FDA μέχρι τα μέσα του έτους.
ΠΗΓΗ: fiercepharma.com
