Το φάρμακο Voxzogo (εμπορική ονομασία) προορίζεται για χρήση σε ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω των οποίων οι επιφύσεις (πλάκες ανάπτυξης των οστών) δεν έχουν κλείσει ακόμη. Η πάθηση πρέπει να επιβεβαιωθεί με γενετικούς ελέγχους προτού οι ασθενείς μπορούν να ξεκινήσουν τη θεραπεία.

Τα άτομα με αχονδροπλασία συνήθως έχουν μικρό ανάστημα. Μερικοί μπορεί επίσης να παρουσιάσουν σοβαρές επιπλοκές στην υγεία, όπως συμπίεση του νωτιαίου μυελού, κυρτά πόδια, λοιμώξεις του αυτιού ή καρδιακά προβλήματα, τα οποία μπορεί να αυξήσουν τον κίνδυνο των ανθρώπων να πεθάνουν πρόωρα.

Οι επιλογές για όσους επηρεάζονται από την πάθηση περιορίζονται σε υποστηρικτική φροντίδα και χειρουργικές επεμβάσεις για την επέκταση του μήκους των άκρων, τη σωστή συμπίεση της σπονδυλικής στήλης ή τα κεκλιμένα πόδια. Οι περισσότεροι ασθενείς διαγιγνώσκονται νωρίς ή κατά τη γέννηση. Εκτιμάται ότι 350 παιδιά γεννιούνται με αχονδροπλασία κάθε χρόνο στην ΕΕ.

Σε ασθενείς με αχονδροπλασία, το γονίδιο υποδοχέα αυξητικού παράγοντα ινοβλαστών 3 (FGFR3) ενεργοποιείται μόνιμα, εμποδίζοντας τη φυσιολογική ανάπτυξη των οστών. Το Vosoritide, η δραστική ουσία του Voxzogo, λειτουργεί προσκολλώντας έναν υποδοχέα που ονομάζεται νατριουρητικός πεπτιδικός υποδοχέας τύπου Β (NPR-B) στην επιφάνεια των κυττάρων. Η ενεργοποίηση αυτού του υποδοχέα θα μειώσει τη δραστικότητα του FGFR3 και έτσι θα διεγείρει την κανονική ανάπτυξη των οστών και θα βελτιώσει τα συμπτώματα της νόσου.

Το Voxzogo διατίθεται ως σκόνη και διαλύτης για ενέσιμο διάλυμα.

Το φάρμακο πρόσθεσε 1,5 cm ύψος

Η γνώμη της επιτροπής για τα ανθρώπινα φάρμακα του EMA (CHMP) βασίζεται κυρίως σε μια μελέτη που αξιολόγησε 121 ασθενείς με αχονδροπλασία ηλικίας μεταξύ 5 και 18 ετών. Κατά τη διάρκεια της μελέτης, παρατηρήθηκε στατιστικά σημαντική βελτίωση στην ανάπτυξη σε ασθενείς που έλαβαν vosoritide σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, προσθέτοντας κατά μέσο όρο 1,57 cm ύψος μετά από ένα χρόνο θεραπείας. Η παρατηρούμενη αύξηση στην ανάπτυξη σημειώθηκε αναλογικά τόσο στη σπονδυλική στήλη όσο και στα κάτω άκρα. Τα μακροπρόθεσμα δεδομένα σε αριθμό ασθενών υποδηλώνουν ότι διατηρείται η βελτιωμένη ανάπτυξη. Μια ξεχωριστή συνεχιζόμενη μελέτη που περιλαμβάνει άτομα ηλικίας 2 έως 5 ετών προτείνει επίσης συνεπή βελτίωση στην ανάπτυξη.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν σε κλινικές δοκιμές ήταν υπόταση (χαμηλή αρτηριακή πίεση), αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης και έμετος.

Η γνώμη που υιοθέτησε η CHMP είναι ένα ενδιάμεσο βήμα για να φτάσει το Voxzogo στα χέρια των ασθενών. Η γνώμη θα αποσταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με την άδεια κυκλοφορίας σε επίπεδο ΕΕ. Μόλις χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την απόδοση θα λαμβάνονται σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο / χρήση αυτού του φαρμάκου στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας της εν λόγω χώρας.