Το πιλοτικό πρόγραμμα είναι ανοιχτό σε ακαδημαϊκούς χορηγούς και μη κερδοσκοπικούς οργανισμούς που αναπτύσσουν φαρμακευτικά προϊόντα προηγμένης θεραπείας (ATMP). Αυτά τα φάρμακα για ανθρώπινη χρήση βασίζονται σε γονίδια, ιστούς ή κύτταρα και ενδέχεται να προσφέρουν πρωτοποριακές θεραπευτικές επιλογές στους ασθενείς.
Το πιλοτικό πρόγραμμα θα επικεντρωθεί στις ανάγκες των μη κερδοσκοπικών ακαδημαϊκών προγραμματιστών. Συνεισφέρουν σημαντικά στην ανάπτυξη ATMP και συσκευών διάγνωσης και παράδοσης, αλλά η εμπειρία έχει δείξει ότι η πλοήγηση στις κανονιστικές απαιτήσεις μπορεί να είναι δύσκολη.
Κατά τη διάρκεια του πιλοτικού προγράμματος, ο EMA θα παρέχει ενισχυμένη ρυθμιστική υποστήριξη για έως και πέντε επιλεγμένα ATMP που καλύπτουν ανεκπλήρωτες κλινικές ανάγκες και αναπτύσσονται αποκλειστικά από ακαδημαϊκούς και μη κερδοσκοπικούς προγραμματιστές στην Ευρώπη. Ο EMA θα καθοδηγήσει τους συμμετέχοντες στη ρυθμιστική διαδικασία με στόχο τη βελτιστοποίηση της ανάπτυξης των ATMP, ξεκινώντας από τις αρχές βέλτιστης πρακτικής για την κατασκευή έως τον σχεδιασμό κλινικής ανάπτυξης που πληροί τα ρυθμιστικά πρότυπα.
Ο πρώτος συμμετέχων του πιλότου έχει ήδη επιλεγεί. Αυτό το ATMP είναι το ARI-0001, ένα προϊόν χιμαιρικού υποδοχέα αντιγόνου (CAR) που βασίζεται στα Τ-κύτταρα των ίδιων των ασθενών, που έχει αναπτυχθεί από τη Νοσοκομειακή Κλινική της Βαρκελώνης. Τον Δεκέμβριο του 2021, το προϊόν αναγνωρίστηκε στο PRIME , το πρόγραμμα του EMA για την υποστήριξη της ανάπτυξης φαρμάκων που στοχεύουν σε μια ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη.
Είναι σημαντικό ότι κανένα νέο ρυθμιστικό εργαλείο δεν θα εισαχθεί ως μέρος αυτού του πιλοτικού προγράμματος. Ωστόσο, ο στόχος είναι να αξιολογηθεί ποια περαιτέρω υποστήριξη ή ρυθμιστικό εργαλείο μπορεί να παρασχεθεί για την ενίσχυση του αριθμού των ATMP που φθάνουν σε ασθενείς στον ΕΟΧ. Στη διαδικασία, ο EMA θέλει να μάθει πώς να αλληλεπιδρά καλύτερα με τους ακαδημαϊκούς προγραμματιστές και να υποστηρίζει.
Οι πιλοτικοί συμμετέχοντες θα επωφεληθούν από όλες τις διαθέσιμες ρυθμιστικές ευελιξίες και μέτρα αναπτυξιακής υποστήριξης, όπως μειώσεις τελών και παραιτήσεις. Η πρόοδος θα παρακολουθείται στενά και τα πρώτα αποτελέσματα του πιλοτικού αναμένεται να είναι διαθέσιμα σε 3-4 χρόνια. Μετά την ολοκλήρωση, θα δημοσιευθεί μια έκθεση και μπορεί να οργανωθεί ένα εργαστήριο με τα σχετικά ενδιαφερόμενα μέρη για να συζητηθούν τα διδάγματα.
Οι πιθανοί υποψήφιοι προγραμματιστές μπορούν να επικοινωνήσουν με την αρμόδια εθνική αρχή ή τον EMA μέσω του Αυτή η διεύθυνση ηλεκτρονικού ταχυδρομείου προστατεύεται από τους αυτοματισμούς αποστολέων ανεπιθύμητων μηνυμάτων. Χρειάζεται να ενεργοποιήσετε τη JavaScript για να μπορέσετε να τη δείτε. για να εκφράσουν το ενδιαφέρον τους να συμμετάσχουν στο πιλοτικό πρόγραμμα ή για να λάβουν περισσότερες πληροφορίες.
