Η κοκκιωμάτωση με πολυαγγειίτιδα και η μικροσκοπική πολυαγγειίτιδα είναι μορφές της αυτοάνοσης κατάστασης που ονομάζεται αγγειίτιδα που σχετίζεται με αντι-ουδετερόφιλα κυτταροπλασματικά αυτοαντίσωμα (ANCA), στην οποία το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται σε μικρά έως μεσαίου μεγέθους αιμοφόρα αγγεία του σώματος. Το Tavneos πρόκειται να χρησιμοποιηθεί σε συνδυασμό με rituximab ή cyclophosphamide - δύο φάρμακα που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία ορισμένων αυτοάνοσων ασθενειών και τύπων καρκίνου.
Η αγγειίτιδα που σχετίζεται με το ANCA μπορεί να εμφανιστεί σε όλο το σώμα, αλλά οι ασθενείς έχουν συχνότερα συμπτώματα στην αναπνευστική οδό και στα νεφρά. Η σύσταση για έγκριση του Tavneos θα παρέχει στους ασθενείς μια πρόσθετη θεραπεία για σοβαρές, ενεργές μορφές ασθένειας που έχει λίγες επιλογές θεραπείας.
Η επιτροπή ανθρώπινων φαρμάκων του EMA (CHMP) στήριξε τη σύστασή της για έγκριση σε δεδομένα από μια κλινική δοκιμή Φάσης 3. Η μελέτη διερεύνησε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του Tavneos σε συνολικά 331 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία για ένα χρόνο. Το Avacopan χρησιμοποιήθηκε ως συνδυαστική θεραπεία με κυκλοφωσφαμίδη, ακολουθούμενη από συνδυασμό αβακοπάνης με αζαθειοπρίνη ή μυκοφαινολάτη ή σε συνδυασμό με ριτουξιμάμπη, ακολουθούμενη από μονοθεραπεία με αβακοπάνη και με γλυκοκορτικοειδή ανάλογα με τις ανάγκες. Η μελέτη έδειξε υψηλότερο ποσοστό παρατεταμένης ύφεσης μετά από 52 εβδομάδες σε σύγκριση με την ομάδα ελέγχου.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που καταγράφηκαν με το Tavneos σε κλινικές δοκιμές περιελάμβαναν μόλυνση των ανώτερων αεραγωγών, πονόλαιμο και φλεγμονή στο λαιμό και τη μύτη, πονοκέφαλο, ναυτία και διάρροια.
Η γνώμη που ενέκρινε η CHMP είναι ένα ενδιάμεσο βήμα στην πορεία του Tavneos προς την πρόσβαση ασθενών. Η γνώμη θα σταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με άδεια κυκλοφορίας σε επίπεδο ΕΕ. Μετά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση θα λαμβάνονται σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο/χρήση αυτού του φαρμάκου στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας αυτής της χώρας.
