Στο πλαίσιο του προγράμματος COMBINE, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή και τα κράτη μέλη της ΕΕ έχουν δρομολογήσει ένα πιλοτικό πρόγραμμα για τη δοκιμή ενός νέου, αποδοτικότερου τρόπου έγκρισης συνδυαστικων μελετών. Οι μελέτες αυτές περιλαμβάνουν τόσο κλινικές δοκιμές φαρμάκων όσο και μελέτες επιδόσεων ιατρικών συσκευών.
Το πιλοτικό πρόγραμμα έχει σχεδιαστεί ώστε να επιτρέπει στους χορηγούς συνδυαστικών μελετών να υποβάλλουν μία μόνο αίτηση, εξασφαλίζοντας πιο εναρμονισμένες αλληλεπιδράσεις με τα εμπλεκόμενα κράτη μέλη. Η προσέγγιση αυτή αναμένεται να μειώσει την γραφειοκρατία για τους χορηγούς και να προωθήσει τη διαφάνεια και τη συνέπεια στη διαδικασία αξιολόγησης.
Το COMBINE PILOT θα δεχθεί περιορισμένο αριθμό μελετών στις οποίες ο ίδιος χορηγός δοκιμάζει ταυτόχρονα ένα φάρμακο και ένα συνοδευτικό διαγνωστικό. Στόχος είναι να διαπιστωθεί η αποτελεσματικότητα της νέας διαδικασίας και να αντληθούν διδάγματα από την εμπειρία.
Ο Rainer Becker, Διευθυντής Ιατρικών Προϊόντων και Καινοτομίας της ΕΕ, μιλάει γι' αυτήν την πρωτοβουλία και για το διαδικτυακό σεμινάριο της 20ης Ιουνίου, όπου οι πιθανοί χορηγοί της μελέτης μπορούν να μάθουν περισσότερα για αυτή τη νέα «ολοκληρωμένη» διαδικασία.
Τι είναι το πιλοτικό πρόγραμμα COMBINE «όλα σε ένα» και ποιος είναι ο στόχος του;
Η διεξαγωγή συνδυαστικών κλινικών μελετών θέτει συγκεκριμένες προκλήσεις και έχει αποτελέσει αντικείμενο πολλών συζητήσεων. Ο κύριος στόχος του πιλοτικού προγράμματος COMBINE είναι να απλοποιήσει τη διαδικασία αξιολόγησης των πολυεθνικών κλινικών δοκιμών (φάρμακα) με ταυτόχρονη κλινική έρευνα/μελέτη επιδόσεων (συσκευές), συγχρονίζοντας τις αξιολογήσεις της αρμόδιας αρχής και της επιτροπής δεοντολογίας. Για να κατανοήσουμε πλήρως τους λόγους για τους οποίους τα κράτη μέλη και η Επιτροπή έκριναν απαραίτητη τη διεξαγωγή πιλοτικής εφαρμογής αυτής της διαδικασίας, ας θυμηθούμε τι είναι οι συνδυαστικές μελέτες και πώς είναι μέχρι σήμερα οι διαδικασίες έγκρισης για τη διεξαγωγή αυτού του είδους των μελετών.
Πρόκειται για κλινικές μελέτες που εξετάζουν πολλαπλά, συνδεδεμένα προϊόντα υγειονομικής περίθαλψης, όπως ένα φάρμακο σε συνδυασμό με μια συσκευή χορήγησης ή ένα συνοδευτικό διαγνωστικό. Στην ΕΕ, υπάρχουν διαφορετικοί κανονισμοί για τις επιμέρους διαδικασίες έγκρισης κλινικών δοκιμών για φάρμακα, αφενός, και για κλινικές έρευνες για ιατροτεχνολογικά προϊόντα ή μελέτες επιδόσεων για διαγνωστικά in vitro (IVD), αφετέρου. Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε γραφειοκρατία και προκλήσεις. Οι χορηγοί αυτών των μελετών πρέπει να συμπληρώνουν παράλληλα έγγραφα και να υποβάλλουν αιτήσεις για ξεχωριστές διαδικασίες αξιολόγησης, γεγονός που μπορεί να προκαλέσει περιττή αλληλεπικάλυψη.
Επιπλέον, οι διαφορετικές προσεγγίσεις των εθνικών αρμόδιων αρχών που εγκρίνουν τις μελέτες μπορούν να επιβραδύνουν τη διαδικασία. Αυτές οι επιπλοκές μπορούν να προκαλέσουν καθυστερήσεις στις μελέτες, οι οποίες με τη σειρά τους μπορεί να καθυστερήσουν την πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες.
Πώς θα συμβάλει το πιλοτικό πρόγραμμα στην απλούστευση των διαδικασιών;
Το πιλοτικό πρόγραμμα COMBINE «all-in-one» έχει ως στόχο να διερευνήσει τη δυνατότητα συγχρονισμού των αξιολογήσεων των εθνικών αρχών και των επιτροπών δεοντολογίας σε μία ενιαία διαδικασία για κάθε συνδυαστική μελέτη. Αυτό θα επιτευχθεί με τη διευκόλυνση της ταυτόχρονης υποβολής, επικύρωσης και αξιολόγησης, καθώς και με τον συντονισμό του χρονοδιαγράμματος των απαιτούμενων αδειών/αποφάσεων για πολυεθνικές συνδυασμένες μελέτες. Το ονομάζουμε «αξιολόγηση all-in-one».
Το COMBINE PILOT δημιουργήθηκε με βάση τον συντονισμό των δραστηριοτήτων μεταξύ των μερών που συμμετέχουν στην αξιολόγηση και την εξέταση των αιτήσεων για μελέτες, δηλαδή των πολλαπλών αρχών και των επιτροπών δεοντολογίας. Για να επιτευχθεί αυτός ο στόχος, πρέπει να συγκεντρωθεί και να διατεθεί σε ένα μόνο σημείο όλη η σχετική τεκμηρίωση και να εναρμονιστούν τα αντίστοιχα χρονοδιαγράμματα των διαφόρων κανονισμών.
Μέσω της πιλοτικής προσέγγισης, ένα κράτος μέλος, το «κράτος μέλος αναφοράς», αναλαμβάνει τον συντονισμό και συντονίζει τα αιτήματα παροχής πληροφοριών τόσο για τα φάρμακα όσο και για τα συνοδευτικά διαγνωστικά βοηθήματα εξ ονόματος όλων των συμμετεχόντων κρατών μελών. Ο ανάδοχος λαμβάνει ταυτόχρονα τα συντονισμένα αιτήματα παροχής πληροφοριών και παρέχει μία ενιαία απάντηση για τις ερωτήσεις που τέθηκαν τόσο για την κλινική δοκιμή όσο και για τη μελέτη απόδοσης. Με τον τρόπο αυτό, η διαδικασία καθίσταται πιο αποτελεσματική και απλοποιημένη, μειώνονται οι καθυστερήσεις και προωθείται η συνέπεια μεταξύ των κρατών μελών.
Ποιοι συμμετείχαν στην ανάπτυξη του έργου;
Η πρωτοβουλία COMBINE ξεκίνησε τον Ιούνιο του 2023, όταν η Ευρωπαϊκή Επιτροπή, οι εθνικές αρμόδιες αρχές για τις κλινικές δοκιμές και τα ιατροτεχνολογικά προϊόντα και οι επιτροπές δεοντολογίας συνήλθαν για να αντιμετωπίσουν τις προκλήσεις που αντιμετωπίζουν οι χορηγοί και οι ρυθμιστικές αρχές σε σχέση με τις συνδυασμένες μελέτες.
Ξεκινήσαμε αναλύοντας τις βασικές αιτίες αυτών των προκλήσεων και προσδιορίζοντας πιθανές λύσεις. Η συντονισμένη αξιολόγηση των αιτήσεων για μελέτες ήταν μία από τις βασικές ιδέες που προέκυψαν. Δύο χρόνια αργότερα, έχουμε πλέον δημοσιεύσει πρόσκληση εκδήλωσης ενδιαφέροντος για συμμετοχή στο πιλοτικό πρόγραμμα και τον πρώτο οδηγό για τους χορηγούς του πιλοτικού προγράμματος. Πρόκειται για μια πραγματική ομαδική προσπάθεια, στην οποία συμμετείχαν εθνικές ρυθμιστικές αρχές, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων, επιτροπές δεοντολογίας και ενδιαφερόμενοι φορείς, όπως χορηγοί, κλινικοί γιατροί και εκπρόσωποι ασθενών, με μια νέα προσέγγιση διαχείρισης του έργου.
Η έναρξη αυτού του πιλοτικού προγράμματος είναι μόνο η αρχή, καθώς το COMBINE είναι στην πραγματικότητα ένα ευρύτερο πρόγραμμα που αποτελείται από επτά διατομεακά έργα.
Η εκδήλωση στις 20 Ιουνίου 2025
Στις 20 Ιουνίου, από τις 14:00 έως τις 16:00 CEST, διοργανώνουμε ένα διαδικτυακό σεμινάριο που θα αποτελέσει μια εξαιρετική ευκαιρία για τους πιθανούς χορηγούς να ενημερωθούν σχετικά με αυτή την πιλοτική διαδικασία «όλα σε ένα». Το πιλοτικό πρόγραμμα επικεντρώνεται επί του παρόντος στην πιο κοινή μορφή συνδυασμένων μελετών: αυτή ενός φαρμάκου με μια παρεμβατική κλινική μελέτη απόδοσης ενός IVD. Οι πιθανοί χορηγοί θα ενημερωθούν για τους πόρους που έχουν στη διάθεσή τους για το πιλοτικό πρόγραμμα και για τον τρόπο ανταπόκρισης στην «πρόσκληση εκδήλωσης ενδιαφέροντος». Θα είμαστε μαζί με τους επικεφαλής των αρμόδιων αρχών του πιλοτικού προγράμματος και σκοπεύουμε να καλύψουμε πολλές χρήσιμες πληροφορίες. Όσοι ενδιαφέρονται είναι ευπρόσδεκτοι να συμμετάσχουν, χρησιμοποιώντας αυτόν τον σύνδεσμο.
