Η Επιτροπή φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση (CHMP) του του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) συνέστησε την επέκταση της θεραπευτικής ένδειξης του inebilizumab ώστε να περιλαμβάνει τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ενεργή νόσο σχετιζόμενη με την ανοσοσφαιρίνη G4 (IgG4-RD).
Πρακτικά, αυτή η οδηγία καθιστά την ενεργή ουσία την πρώτη θεραπεία για τη σπάνια, χρόνια, αυτοάνοση νόσο.
Η IgG4-RD προκαλείται από το αμυντικό σύστημα του οργανισμού, το οποίο επιτίθεται σε φυσιολογικό ιστό που μπορεί να προκαλέσει ίνωση (ουλές στους ιστούς) και φλεγμονές σε ένα ή περισσότερα όργανα. Οι ασθενείς με IgG4-RD παρουσιάζουν νέα ή επιδεινούμενα σημεία και συμπτώματα σε ένα ή περισσότερα όργανα. Οι συνέπειες της φλεγμονής εκδηλώνονται σταδιακά ή με οξεία εξέλιξη και μπορούν να οδηγήσουν σε μη αναστρέψιμη βλάβη και δυσλειτουργία των οργάνων. Η IgG4-RD προσβάλλει συνήθως άτομα ηλικίας μεταξύ 40 και 60 ετών.
Επί του παρόντος, δεν υπάρχουν εγκεκριμένα φάρμακα στην ΕΕ για τη θεραπεία ενηλίκων με IgG4-RD και οι ασθενείς αντιμετωπίζονται συνήθως με γλυκοκορτικοειδή και άλλα ανοσορυθμιστικά φάρμακα. Ορισμένοι ασθενείς παρουσιάζουν σημαντική μείωση του μεγέθους των βλαβών και βελτίωση των αποτελεσμάτων των εργαστηριακών εξετάσεων, αλλά άλλοι δεν επιτυγχάνουν πλήρη ύφεση ή υποτροπιάζουν εντός ενός έτους.
Επιπλέον, οι παρενέργειες που σχετίζονται με τη χρήση γλυκοκορτικοειδών, όπως υψηλή αρτηριακή πίεση, υψηλό σάκχαρο αίματος, οστεοπόρωση (αραίωση των οστών), εξασθένιση του ανοσοποιητικού συστήματος και μυϊκή αδυναμία, είναι πιο πιθανό να εμφανιστούν σε ηλικιωμένους ασθενείς. Επομένως, υπάρχει μεγάλη ιατρική ανάγκη για θεραπείες που δεν περιλαμβάνουν στεροειδή σε ασθενείς με IgG4-RD.
Τα αποτελέσματα του νέου φαρμάκου
Το inebilizumab είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα (ένας τύπος πρωτεΐνης) που προσκολλάται στα ανοσοκύτταρα που ονομάζονται Β κύτταρα και τα καταστρέφει και είχε ήδη εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών με διαταραχές του φάσματος της οπτικής νευρομυελίτιδας (NMOSD).
Η CHMP βασίστηκε στην αξιολόγηση των δεδομένων αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, κλινική δοκιμή φάσης 3, διάρκειας 52 εβδομάδων, σε 135 ενήλικες ασθενείς με ενεργό IgG4-RD, οι οποίοι έλαβαν είτε ενδοφλέβια Uplizna είτε αντίστοιχο εικονικό φάρμακο την 1η ημέρα, την 15η ημέρα και την 26η εβδομάδα. Ο μέσος χρόνος έως την πρώτη έξαρση IgG4-RD που υποβλήθηκε σε θεραπεία ήταν σημαντικά μεγαλύτερος στους ασθενείς που έλαβαν το νεογκριθέν σκεύασμα.
Ομοίως, από τους 68 ασθενείς που έλαβαν nebilizumab, μόνο επτά έλαβαν θεραπεία για εξάρσεις IgG4 RD, σε σύγκριση με 40 από τους 67 ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Επιπλέον, το 58,8 % των ασθενών που έλαβαν nebilizumab πέτυχαν πλήρη ύφεση χωρίς κορτικοστεροειδή και χωρίς εξάρσεις (περίοδος χωρίς συμπτώματα της νόσου μετά τη θεραπεία) την εβδομάδα 52, σε σύγκριση με το 22,4 % των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Το προφίλ ασφάλειας του nebilizumab σε ασθενείς με IgG4 RD ή σε ασθενείς με NMOSD ήταν γενικά συνεπές. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν λοιμώξεις (συμπεριλαμβανομένων λοιμώξεων του ουροποιητικού συστήματος, ρινοφαρυγγίτιδας και λοιμώξεων του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος), πόνος στις αρθρώσεις, πόνος στην πλάτη και χαμηλά επίπεδα λεμφοκυττάρων, ενός τύπου λευκών αιμοσφαιρίων.
Η γνώμη που υιοθέτησε η CHMP αποτελεί ένα ενδιάμεσο βήμα μέχρι να φτάσει το φάρμακο στα χέρια των ασθενών. Η γνώμη της επιτροπής θα σταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την υιοθέτηση απόφασης σχετικά με την επέκταση της θεραπευτικής ένδειξης σε ολόκληρη την ΕΕ. Μόλις εγκριθεί η επέκταση, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση θα ληφθούν σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο ή τη χρήση αυτών των φαρμάκων στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας της εκάστοτε χώρας.
