Μια ομάδα εμπειρογνωμόνων συμφώνησε ομόφωνα αν θα λάβει την παραδοσιακή έγκριση των αμερικανικών ρυθμιστικών αρχών για το νέο φάρμακο Leqembi της Eisai και της Biogen, για τη νόσο Αλτσχάιμερ.
Το Leqembi κέρδισε ταχεία έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) τον Ιανουάριο με βάση την ικανότητά του να απομακρύνει τις τοξικές πλάκες αμυλοειδούς από τον εγκέφαλο. Ο οργανισμός αναμένεται να λάβει την απόφασή του σχετικά με την παραδοσιακή έγκριση έως τις 6 Ιουλίου.
Οι επιθεωρητές του FDA εξετάζοντας μια μελέτη που δημοσιεύθηκε τον Νόεμβριο δήλωσαν ότι η δοκιμή της Eisai σε προχωρημένο στάδιο που έδειξε ότι το Leqembi επιβράδυνε τη γνωστική έκπτωση κατά 27% σε ασθενείς με πρώιμη νόσο Αλτσχάιμερ, αλλά συνδέθηκε επίσης και με ορισμένες σοβαρές παρενέργειες για ορισμένους ασθενείς, συμπεριλαμβανομένου του οιδήματος στον εγκέφαλο και της αιμορραγίας ή των μικροαιμορραγιών.
Αρκετοί αναλυτές της «Wall Street» το εξέλαβαν αυτό ως ένδειξη ότι η παραδοσιακή έγκριση ήταν πιθανή.
Ο αναλυτής της UBS Κόλιν Μπρίστοου δήλωσε ότι αναμένει ότι η συνεδρίαση της επιτροπής θα είναι ουσιαστικά μια τυπική διαδικασία που θα οδηγήσει στην έγκριση και θα διευρύνει την πρόσβαση στο φάρμακο.
«Πιστεύω ότι το όφελος έναντι του κινδύνου είναι ωφέλιμο, αποδεκτό και σύμφωνο με αυτήν την κατηγορία θεραπευτικών μεθόδων, ειδικά λαμβάνοντας υπόψη το βάρος της νόσου και την προοδευτική φύση της νόσου», δήλωσε το μέλος της επιτροπής Δρ. Tanya Simuni, καθηγήτρια νευρολογίας στο Πανεπιστήμιο Northwestern της Ιατρικής Σχολή Feinberg.
«Συνολικά, έδειξε ξεκάθαρα ότι αυτή είναι μια αποτελεσματική θεραπεία στον πληθυσμό όπως ορίστηκε», δήλωσε ο Δρ Ρόμπερτ Αλεξάντερ, πρόεδρος της επιτροπής και ειδικός για τη νόσο Αλτσχάιμερ στο Ινστιτούτο Banner Alzheimer.
Πρόσθεσε ότι πιστεύει ότι η μελέτη «αποδεικνύεται σαφώς κλινικό όφελος», χαρακτηρίζοντα τα αποτελέσματα «ισχυρά».
Η επιταχυνόμενη έγκριση περιόριζε την πληρωμή του φαρμάκου από το Medicare σε όσους συμμετείχαν σε κλινική δοκιμή, αλλά δεν υπάρχουν τέτοιες δοκιμές σε εξέλιξη για το Leqembi, με αποτέλεσμα να είναι αμελητέες οι πωλήσεις μέχρι στιγμής.
Οι περισσότεροι ασθενείς με Αλτσχάιμερ στις ΗΠΑ είναι δικαιούχοι του Medicare.
Η κανονική έγκριση θα καθιστούσε το Leqembi το πρώτο στην κατηγορία φαρμάκων που δρουν αφαιρώντας τις κολλώδεις πλάκες αμυλοειδούς από τον εγκέφαλο που θα πετύχαινε το ρυθμιστικό ορόσημο.
Οι αναλυτές προβλέπουν ότι οι πωλήσεις του Leqembi θα ξεπεράσουν το 1 δισ. δολάρια το 2026 και θα φθάσουν τα 5,7 δισ. δολάρια μέχρι το 2030.
Ο ομοσπονδιακός οργανισμός που διαχειρίζεται το Medicare έχει δηλώσει ότι θα πληρώσει για τη θεραπεία εάν οι γιατροί συμμετέχουν σε μια βάση δεδομένων του οργανισμού υγείας, γνωστή ως μητρώο, αλλά δεν έχει ακόμη δημοσιοποιήσει λεπτομέρειες του σχεδίου του.
Παρενέργειες
Ο FDA ζήτησε επίσης από την επιτροπή να εξετάσει τις παρενέργειες του Leqembi σε ορισμένους πληθυσμούς ασθενών.
Αυτοί περιελάμβαναν ασθενείς που έπαιρναν φάρμακα που αποτρέπουν τους θρόμβους αίματος, εκείνους που έχουν μια παραλλαγή γονιδίου που ονομάζεται APOE4 που αυξάνει τον κίνδυνο για Αλτσχάιμερ και εκείνους με μια σπάνια πάθηση που ονομάζεται εγκεφαλική αμυλοειδική αγγειοπάθεια (CAA), στην οποία συσσωρεύεται το αμυλοειδές πρωτεΐνης που στοχεύει το φάρμακο στα τοιχώματα των αρτηριών στον εγκέφαλο και μπορεί να προκαλέσει αιμορραγία.
Τα μέλη της επιτροπής γενικά είπαν ότι οι κίνδυνοι για όσους έχουν δύο αντίγραφα του γονιδίου APOE4 εξισορροπούνται από τα οφέλη του φαρμάκου.
Φόβοι και αντιρρήσεις
Οι ομάδες υπεράσπισης των ασθενών εξέφρασαν την αντίθεσή τους σε αυτό το σχέδιο, λέγοντας ότι η εξάρτηση της κάλυψης από το Medicare από τη συμμετοχή σε ένα μητρώο μπορεί να μειώσει την πρόσβαση στο φάρμακο.
Η επιτροπή εμπειρογνωμόνων κλήθηκε να ψηφίσει σχετικά με το κατά πόσον η κλινική δοκιμή του Leqembi σε προχωρημένο στάδιο επαληθεύει το όφελός του ως θεραπεία για τη νόσο Αλτσχάιμερ, μια θανατηφόρα, ψυχοφθόρο νόσο που πλήττει 6 εκατομμύρια Αμερικανούς, σύμφωνα με την Ένωση Αλτσχάιμερ.
Ο οργανισμός ζήτησε επίσης από τους εμπειρογνώμονες να συζητήσουν τους κινδύνους και τα οφέλη της θεραπείας, με έμφαση στα άτομα που φέρουν δύο αντίγραφα του γονιδίου κινδύνου της νόσου Αλτσχάιμερ που ονομάζεται APOE4, το οποίο μπορεί να αυξήσει τις παρενέργειες, όπως το πρήξιμο του εγκεφάλου.
Ο FDA θέλει επίσης να συνεισφέρει στη χρήση του φαρμάκου σε ασθενείς που λαμβάνουν αντιπηκτικά και σε εκείνους που πάσχουν από μια κατάσταση που ονομάζεται εγκεφαλική αγγειοπάθεια του αμυλοειδούς, κατά την οποία η πρωτεΐνη αμυλοειδές – την οποία στοχεύει το Leqembi – συσσωρεύεται στα τοιχώματα των αρτηριών και μπορεί να προκαλέσει αιμορραγία στον εγκέφαλο.
Οι αναλυτές, ωστόσο, δεν αναμένουν ότι το ζήτημα αυτό θα εμποδίσει την έγκριση.
Πηγή: fiercepharma, Reuters
