Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) ενέκρινε την η άδεια κυκλοφορίας επαναστατικής θεραπείας, ενός τριπλού συνδυασμού (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor), ο οποίος σε συνδυασμό με ivacaftor (kalydeco) αποτελεί θεραπεία ατόμων με Κυστική Ίνωση. Για πρώτη φορά έως 10.000 άτομα στην Ευρώπη θα μπορούν να έχουν πρόσφαση σε ένα φάρμακοπου αντιμετωπίζει την υποκείμενη αιτία της νόσου, ενώ έρχεται να προστεθει στις ήδη διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές για ασθενείς άνω των 12 ετών με Κυστική Ίνωση.
Ειδικότερα, όπως εξηγεί ο Πανελλήνιος Σύλλογος ατόμων με Κυστική Ίνωση, «η συνδυαστική θεραπεία [η οποία στις ΗΠΑ είναι γνωστή ως Trikafta] αφορά ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας ή δύο μεταλλάξεις F508del στο γονίδιο ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας της κυστικής ίνωσης (CFTR). Για πρώτη φορά έως 10.000 άτομα στην Ευρώπη ηλικίας 12 ετών και άνω με ΚΙ, που έχουν μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας, θα είναι επιλέξιμα για φάρμακο διαμορφωτή (modulator) CFTR που αντιμετωπίζει την υποκείμενη αιτία της νόσου. Η έγκριση του τριπλού συνδυασμού επεκτείνει επίσης τον αριθμό των επιλογών θεραπείας που διατίθενται σε άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω με ΚΙ που έχουν δύο αντίγραφα της μετάλλαξης F508del, την πιο κοινή μετάλλαξη που προκαλεί την ΚΙ παγκοσμίως».
Με την έγκριση αναμένεται η έναρξη και επιτυχή έκβαση των διαπραγματεύσεων μεταξύ κρατών και φαρμακευτικής εταιρείας Vertex για τη συμφωνία αποζημίωσης του τριπλού συνδυασμού, καθώς πρόκειται για θεραπεία υψηλού κόστους. Ειδικότερα, όπως αναφέρει ο Σύλλογος, η τιμή καταλόγου για το αντίστοιχο φάρμακο στην Αμερική ανέρχεται σε 300.000 δολάρια/ ασθενή. Μέχρι σήμερα έχει επιτευχθεί συμφωνία αποζημίωσης του από την Αγγλία, τη Δανία και την Ιρλανδία, ενώ προβλέπεται η επίτευξη συμφωνίας αποζημίωσης του και με την Γερμανία.
Μάλιστα, οι ασθενείς στην Ελλάδα φαίνεται να είναι σε πλεονεκτική θέση, καθώς αν όλα εξελιχθούν ομαλώς ίσως αποκτήσουν συνολικά συντομότερα πρόσβαση στο φάρμακο, δεδομένου ότι οι διαπραγματεύσεις με την φαρμακευτική εταιρεία έχουν ξεκινήσει από τον περασμένο Νοέμβριο. Θυμίζουμε ότι, οι συζητήσεις μεταξύ της Πολιτείας και της εταιρείας ξεκίνησαν όταν ο Υπουργός Υγείας, Β. Κικίλιας ανταποκρίθηκε στην κίνηση ευαισθητοποίησης του επίτιμου Προέδρου του Συλλόγου και ασθενή, Δημήτρη Κοντοπίδη, να αρνηθεί τη μεταμόσχευση για να πιέσει για την άμεση έλευση του φαρμάκου στην χώρα μας.
Πρόσφατα η συμφωνία πρώιμης πρόσβασης επετεύχθη και οι πρώτοι ασθενείς έλαβαν το φάρμακο, όπως μπορείτε να διαβάσετε εδώ.
«Πλέον τα μάτια όλων των ασθενών στην Ελλάδα, είναι στραμμένα στην πορεία διαπραγμάτευσης της χώρας μας με την εταιρεία. Ο υπεύθυνος διαπραγμάτευσης εκ μέρους της χώρας μας είναι ο Πρόεδρος του ΕΟΦ αλλά και πρόεδρος της επιτροπής διαπραγμάτευσης καινοτόμων φαρμάκων κ. Φιλίππου Δημήτρης. Το πρώτο και απαραίτητο βήμα είναι η ολοκλήρωση του Εθνικού Μητρώου Ασθενών με Κυστική Ίνωση, καθώς είναι απαραίτητη προϋπόθεση για τις διαπραγματεύσεις και το παρακολουθούμε από τον Φεβρουάριο όπου έχει ξεκινήσει η λειτουργία της σχετικής επιτροπής στην οποία συμμετέχω. Ταυτόχρονα είναι σημαντικό ότι η διαπραγμάτευση για το «Kaftrio» θα πρέπει να είναι διαπραγμάτευση αποζημίωσης μέσω ΕΟΠΥΥ για όλα τα αντίστοιχα σκευάσματα υψηλού κόστους της εταιρείας (Kalydeco, Orkambi, Symkevi, Kaftrio) στα πλαίσια ολικής συμφωνίας τύπου «portfolio agreement» καθώς το Kaftrio θα πρέπει να χορηγείται σε συνδυασμό με το Kalydeco, το οποίο χορηγείται σήμερα δωρεάν μέσω ατομικής συνταγής μέσω ΙΦΕΤ. Ως εκπρόσωποι των ασθενών είμαστε σε επαφή από τον περασμένο Αύγουστο τόσο με τα εμπλεκόμενα μέρη (ΕΟΦ, φαρμακευτική εταιρεία, γιατρούς) όσο και με τους εκπροσώπους ασθενών από κάθε χώρα της Ευρώπης ώστε να συμβάλουμε στην επίτευξη συμφωνίας αποζημίωσής του το συντομότερο δυνατό και να φτάσει στα χέρια του κάθε ασθενή με Κυστική Ίνωση, ώστε να ζήσουν όλοι το θαύμα που περιμέναμε από την στιγμή που γεννηθήκαμε», δήλωσε ο κ. Κοντοπίδης.
