Θετική γνωμοδότηση για τον συνδυασμό pembrolizumab με enfortumabvedotin-ejfv, ως νεοεπικουρική θεραπεία και στη συνέχεια ως επικουρική θεραπείαμετά από ριζική κυστεκτομή, για ενήλικες με εξαιρέσιμο μυοδιηθητικό καρκίνο της ουροδόχου κύστης, που δεν είναι κατάλληλοι για χημειοθεραπεία που περιλαμβάνει σισπλατίνη, εξέδωσε η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Εάν εγκριθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή (αναμένεται η τελική απόφαση το τρίτο τρίμηνο του 2026) αυτός ο συνδυασμός θα γίνει το πρώτο και μοναδικό θεραπευτικό σχήμα αναστολέα PD-1 σε συνδυασμό με συζευγμένο αντίσωμα-φάρμακο (ADC) για τον συγκεκριμένο πληθυσμό ασθενών στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Και θα περιλαμβάνει και την υποδόρια μορφή του pembrolizumab.

Η υποδόρια χρήση προσφέρει ταχύτερη χορήγηση (λιγότερο από 2 λεπτά) σε σύγκριση με την ενδοφλέβια έγχυση (πάνω από μια ώρα) και περισσότερες επιλογές ως προς το πού μπορούν να λάβουν οι ασθενείς τη θεραπεία τους, αφού μπορεί να χορηγηθεί από επαγγελματίες υγείας σε διάφορα περιβάλλοντα, από ένα νοσοκομειακό περιβάλλον μέχρι ένα εξωτερικό ιατρείο. Για ασθενείς που δεν χρειάζονται port ή των οποίων οι φλέβες είναι δύσκολο να προσπελαστούν, η υποδόρια χορήγηση μπορεί να απλοποιήσει τη διαδικασία χορήγησης της θεραπείας.

Η μελέτη KEYNOTE-905

Η θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση του ΕΜΑβασίζεται σε αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 3 KEYNOTE-905. Στη μελέτη, το pembrolizumabσε συνδυασμό με το enfortumabvedotin-ejfv, ως περιεγχειρητική θεραπεία, έδειξε στατιστικά σημαντικές και κλινικά ουσιαστικές βελτιώσεις στην επιβίωση χωρίς συμβάντα (EFS), στη συνολική επιβίωση (OS) και στο ποσοστό πλήρους παθολογικής ανταπόκρισης (pCR) σε σύγκριση με τη χειρουργική επέμβαση μόνο σε ασθενείς με εξαιρέσιμο μυοδιηθητικό καρκίνο της ουροδόχου κύστηςπου δεν ήταν κατάλληλοι ή αρνήθηκαν χημειοθεραπεία με βάση τη σισπλατίνη.

Συγκεκριμένα, το θεραπευτικό σχήμα μείωσε τον κίνδυνο συμβάντων EFS κατά 60% σε σύγκριση με τη χειρουργική επέμβαση μόνο. Επίσης, μείωσε τον κίνδυνο θανάτου κατά 50%, σε σύγκριση με τη χειρουργική επέμβαση μόνο. Ενώ, η μελέτη έδειξε στατιστικά σημαντική διαφορά στο ποσοστό pCR (57.1% έναντι 8.6%).

Τα αποτελέσματα της μελέτης KEYNOTE-905 είχαν παρουσιαστεί στο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Ογκολογίας (ESMO) 2025 και έχουν δημοσιευθεί στο New England Journal of Medicine.

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA), έχει εγκρίνει από τον Νοέμβριο του 2025 τον συνδυασμό pembrolizumab - enfortumabvedotin-ejfv ως νεοεπικουρική θεραπεία και στη συνέχεια ως επικουρική θεραπεία μετά από κυστεκτομή, για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με εξαιρέσιμο μυοδιηθητικό καρκίνο της ουροδόχου κύστηςπου δεν είναι κατάλληλοι για χημειοθεραπεία με βάση τη σισπλατίνη.

Το 2022, ο καρκίνος της ουροδόχου κύστης επηρέασε τη ζωή περισσότερων από 600.000 ανθρώπων, παγκοσμίως. Στην Ευρώπη, εκτιμάται ότι περίπου 224.700 ασθενείς διαγνώστηκαν με καρκίνο της ουροδόχου κύστης και περισσότεροι από 70.300 θάνατοι προκλήθηκαν από τη νόσο το 2022. Περίπου το 25% των νέων διαγνώσεων καρκίνου της ουροδόχου κύστης αφορούν τον εξαιρέσιμο μυοδιηθητικό τύπο.

Σύμφωνα με το καθιερωμένο πρότυπο φροντίδας των ασθενών με εξαιρέσιμο μυοδιηθητικό καρκίνο της ουροδόχου κύστης είναι η νεοεπικουρική χημειοθεραπεία με βάση τη σισπλατίνη ακολουθούμενη από χειρουργική επέμβαση, η οποία έχει αποδειχθεί ότι παρατείνει την επιβίωση. Ωστόσο, έως και οι μισοί ασθενείς με εξαιρέσιμο μυοδιηθητικό καρκίνο της ουροδόχου κύστης δεν είναι κατάλληλοι να λάβουν σισπλατίνη και αντιμετωπίζουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές, και συνήθως υποβάλλονται σε χειρουργική επέμβαση μόνο.