Η άνοια αποτελεί ένα σημαντικό πρόβλημα υγείας, για το οποίο δεν υπάρχουν ασφαλείς και οικονομικά προσιτές θεραπείες που να επιβραδύνουν την εξέλιξή της.
Ερευνητές του Lawson Research Institute (Lawson), του ερευνητικού τμήματος του St. Joseph's Health Care London, διερευνούν εάν ένα φάρμακο για τον βήχα που χρησιμοποιείται με ασφάλεια εδώ και δεκαετίες στην Ευρώπη, μπορεί να επιβραδύνει την άνοια σε άτομα με νόσο του Πάρκινσον.
Η κλινική δοκιμή, που δημοσιεύθηκε στο έγκριτο περιοδικό JAMA Neurology, διήρκεσε 12 μήνες και σε αυτήν συμμετείχαν 55 άτομα με άνοια της νόσου Πάρκινσον (PDD). Κατά τη διάρκεια της δοκιμής, παρακολουθήθηκαν η μνήμη, τα ψυχιατρικά συμπτώματα και η GFAP, ένας δείκτης στο αίμα που συνδέεται με εγκεφαλική βλάβη. Η άνοια λόγωΠάρκινσον προκαλεί απώλεια μνήμης, σύγχυση, παραισθήσεις και αλλαγές στη διάθεση. Περίπου οι μισοί από τους διαγνωσμένους με νόσο του Πάρκινσον αναπτύσσουν άνοια εντός 10 ετών, επηρεάζοντας βαθιά τους ασθενείς, τις οικογένειές τους και το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης.
Υπό την ηγεσία του γνωστικού νευρολόγου Δρ Stephen Pasternak, η μελέτη χορήγησε σε μία ομάδα αμβροξόλη καθημερινά, ενώ η άλλη ομάδα έλαβε ψευδοφάρμακο. «Στόχος μας ήταν να αλλάξουμε την πορεία της άνοιας του Πάρκινσον», λέει ο Pasternak. «Αυτή η πρώιμη δοκιμή προσφέρει ελπίδα και παρέχει μια ισχυρή βάση για μεγαλύτερες μελέτες».
Τα βασικά ευρήματα της κλινικής δοκιμής περιλαμβάνουν:
- Η αμβροξόλη ήταν ασφαλής, καλά ανεκτή και έφτασε σε θεραπευτικά επίπεδα στον εγκέφαλο.
- Τα ψυχιατρικά συμπτώματα επιδεινώθηκαν στην ομάδα του ψευδοφαρμάκου, αλλά παρέμειναν σταθερά σε όσους έλαβαν αμβροξόλη.
- Οι συμμετέχοντες με παραλλαγές του γονιδίου GBA1 υψηλού κινδύνου έδειξαν βελτίωση της γνωστικής απόδοσης με την αμβροξόλη.
- Ένας δείκτης βλάβης των εγκεφαλικών κυττάρων (GFAP) αυξήθηκε στην ομάδα που έλαβε εικονικό φάρμακο, αλλά παρέμεινε σταθερός με την αμβροξόλη, υποδηλώνοντας πιθανή προστασία του εγκεφάλου.
Αν και η αμβροξόλη έχει εγκριθεί στην Ευρώπη για τη θεραπεία αναπνευστικών παθήσεων και έχει μακρά ιστορία ασφάλειας, συμπεριλαμβανομένης της χρήσης σε υψηλές δόσεις και κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης, δεν έχει εγκριθεί για καμία χρήση στον Καναδά ή στις Ηνωμένες Πολιτείες.
«Οι τρέχουσες θεραπείες για τη νόσο του Πάρκινσον και την άνοια αντιμετωπίζουν τα συμπτώματα, αλλά δεν σταματούν την υποκείμενη νόσο», εξηγεί ο Pasternak. «Αυτά τα ευρήματα υποδηλώνουν ότι το αμβροξόλη μπορεί να προστατεύει τη λειτουργία του εγκεφάλου, ειδικά σε άτομα που είναι γενετικά ευάλωτα. Προσφέρει μια πολλά υποσχόμενη νέα θεραπευτική οδό, όπου σήμερα υπάρχουν λίγες».
Η αμβροξόλη υποστηρίζει ένα βασικό ένζυμο που ονομάζεται γλυκοκερεβροσιδάση (GCase), το οποίο παράγεται από το γονίδιο GBA1. Στα άτομα με νόσο του Πάρκινσον, τα επίπεδα της GCase είναι συχνά χαμηλά. Όταν αυτό το ένζυμο δεν λειτουργεί σωστά, τα απόβλητα συσσωρεύονται στα εγκεφαλικά κύτταρα, προκαλώντας βλάβη. Ο Pasternak έμαθε για την αμβροξόλη κατά τη διάρκεια μιας υποτροφίας στο The Hospital for Sick Children (SickKids) στο Τορόντο, όπου αναγνωρίστηκε ως θεραπεία για τη νόσο Gaucher, μια σπάνια γενετική διαταραχή στα παιδιά που προκαλείται από ανεπάρκεια της GCase.
Τώρα εφαρμόζει αυτή την έρευνα για να διερευνήσει εάν η ενίσχυση της GCase με αμβροξόλη θα μπορούσε να βοηθήσει στην προστασία του εγκεφάλου σε ασθένειες που σχετίζονται με το Πάρκινσον. «Αυτή η έρευνα είναι ζωτικής σημασίας, επειδή η άνοια του Πάρκινσον επηρεάζει βαθιά τους ασθενείς και τις οικογένειές τους», λέει ο Pasternak. «Εάν ένα φάρμακο για τον βήχα μπορεί να βοηθήσει, θα μπορούσε να προσφέρει πραγματική ελπίδα και να βελτιώσει τη ζωή των ασθενών».
