Οι δοκιμές ενός νέου χαπιού για τη μείωση της χοληστερόλης έχουν δείξει ιδιαίτερα ενθαρρυντικά αποτελέσματα για άτομα με ετερόζυγο οικογενή υπερχοληστερολαιμία (HeFH), μια γενετική διαταραχή που οδηγεί σε υψηλά επίπεδα LDL χοληστερόλης.
Η HeFH είναι μια συχνή πάθηση που επηρεάζει περίπου 1 στα 250 άτομα και προκαλείται από μια μετάλλαξη σε ένα γονίδιο που επηρεάζει την ικανότητα του οργανισμού να απομακρύνει τη χοληστερόλη LDL (λιποπρωτεΐνη χαμηλής πυκνότητας) από την κυκλοφορία του αίματος. Αυτή η κληρονομική πάθηση αυξάνει τον κίνδυνο πρόωρης αθηροσκληρωτικής καρδιαγγειακής νόσου (ASCVD) — μια συσσώρευση λιπαρών αποθέσεων στις αρτηρίες, που οδηγεί σε στένωση των αγγείων και μπορεί να περιορίσει τη ροή του αίματος προς ζωτικά όργανα.
Το φάρμακο, πουαναπτύχθηκε από την Merck, είναι ένας νέος τύπος αναστολέα PCSK9. Δρα συνδέοντας την πρωτείνη PCSK9, μια πρωτεΐνη του αίματος που συνήθως αποικοδομεί τους υποδοχείς του ήπατος που απομακρύνουν τη χοληστερόλη LDL. Με την αναστολή του PCSK9, το φάρμακο προστατεύει αυτούς τους υποδοχείς και ενισχύει την ικανότητα του ήπατος να απομακρύνει τη χοληστερόλη LDL από την κυκλοφορία του αίματος, μειώνοντας τον κίνδυνο καρδιακών παθήσεων.
Τα ευρήματα δημοσιεύτηκαν στο περιοδικό JAMA.
Δοκιμή διάρκειας ενός έτους
Η δοκιμή ήταν μια τυχαιοποιημένη δοκιμή φάσης 3, διάρκειας 52 εβδομάδων, στην οποία συμμετείχαν 303 ενήλικες από 17 χώρες με HeFH που ήδη λάμβαναν στατίνες ή άλλες θεραπείες για τη μείωση των λιπιδίων. Οι συμμετέχοντες χωρίστηκαν τυχαία σε δύο ομάδες. Η μία ομάδα έλαβε το χάπι 20 mg μία φορά την ημέρα, ενώ η άλλη ομάδα έλαβε εικονικό φάρμακο. Ούτε οι ασθενείς ούτε οι γιατροί γνώριζαν ποιος έλαβε ποιο φάρμακο.
Μετά από 24 εβδομάδες, τα επίπεδα LDL χοληστερόλης μειώθηκαν κατά μέσο όρο 58,2% στους ασθενείς που έλαβαν το νέο φάρμακο, ενώ εκείνοι που έλαβαν εικονικό φάρμακο δεν παρουσίασαν σχεδόν καμία αλλαγή. Στο στάδιο των 52 εβδομάδων, στο τέλος της δοκιμής, οι ασθενείς της πρώτης ομάδας πέτυχαν μέση μείωση 55,3% στην LDL χοληστερόλη τους, ενώ η ομάδα του εικονικού φαρμάκου παρουσίασε αύξηση των επιπέδων της κατά 8,7%.
Αυτό το πιθανό νέο θεραπευτικό φάρμακο μείωσε επίσης τα επίπεδα άλλων σωματιδίων χοληστερόλης που συμβάλλουν στον κίνδυνο ASCVD. Τα επίπεδα απολιποπρωτεΐνης Β μειώθηκαν κατά 48,2% και τα επίπεδα λιποπρωτεΐνης (α) μειώθηκαν κατά 24,7%.
Ασφάλεια του φαρμάκου
Το φάρμακο ήταν επίσης καλά ανεκτό με λίγες παρενέργειες. Το ποσοστό των συμμετεχόντων που ανέφεραν τουλάχιστον μία ανεπιθύμητη ενέργεια ήταν παρόμοιο μεταξύ των ομάδων: 77,7% για το νέο φάρμακο και 76,2% για το εικονικό φάρμακο. Το ποσοστό των συμμετεχόντων που σταμάτησαν να λαμβάνουν το φάρμακο λόγω ανεπιθύμητης ενέργειας ήταν επίσης παρόμοιο, με 2% για τους πρώτους και 3% για τους δεύτερους.
" Σε ενήλικες με ετεροζυγωτική οικογενή υπερχοληστερολαιμία, το νέο σκεύασμα είναι μια αποτελεσματική και καλά ανεκτή θεραπεία για τη μείωση του επιπέδου της λιποπρωτείνης χαμηλής πυκνότητας», έγραψαν οι ερευνητές στη μελέτη τους.
