ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Ο FDA ενέκρινε την πρώτη θεραπεία για την Αταξία του Φρίντριχ

Pharma Policy
Ο FDA ενέκρινε την πρώτη θεραπεία για την Αταξία του Φρίντριχ
«Ελπίδα» σε ασθενείς με Aταξία του Φρίντριχ δίνει η νέα θεραπεία με ομαβελοξολόνη
Πέμπτη, 02/03/2023 - 12:32
— Photo: Photo by Kampus Production
Χριστίνα Παναγιώτα Βελαλή Χριστίνα Παναγιώτα Βελαλή

Η θεραπεία αυτή εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), την κατάλληλη στιγμή, καθώς στις 28 Φλεβάρη ήταν η Παγκόσμια Ημέρα Σπάνιων Παθήσεων. Συνεπώς θα μπορούσε να θεωρηθεί η θεραπεία αυτή και ως ένα δώρο προς τους ασθενείς που αντιμετωπίζουν αυτού του είδους την σπάνια πάθηση.

Το εν λόγω φάρμακο που έλαβε το «πράσινο φως» από τον FDA, ενδείκνυται για ενήλικες και εφήβους ηλικίας 16 ετών και άνω. Λαμβάνεται από το στόμα μία φορά την ημέρα σε συνιστώμενη δόση 150 mg.

Τι είναι η Αταξία του Φρίντριχ

Η Aταξία του Φρίντριχ είναι μια κληρονομική νευροεκφυλιστική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από προοδευτική αταξία βάδισης και άκρων, δυσαρθρία, δυσφαγία, οφθαλμοκινητική δυσλειτουργία, απώλεια αντανακλαστικών τενόντων, συμπτώματα από την πυραμιδική οδό, σκολίωση και σε ορισμένες περιπτώσεις καρδιομυοπάθεια, σακχαρώδη διαβήτη, απώλεια όρασης και προβλήματα ακοής.

Η εν λόγω σπάνια πάθηση επηρεάζει περίπου 5.000 διαγνωσμένους ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες, καθιστώντας την πιο κοινή μορφή κληρονομικής ασθένειας.

Η διαδικασία έγκρισης της θεραπείας

Η έγκριση για την ομαβελοξολόνη βασίστηκε σε δεδομένα από μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, μελέτη διάρκειας 48 εβδομάδων.

Η δοκιμή περιελάμβανε 103 συμμετέχοντες, 51 από τους οποίους έλαβαν το υπό έρευνα φάρμακο. Οι συμμετέχοντες ήταν 53% άνδρες και είχαν μέση ηλικία τα 24 έτη.

Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι οι συμμετέχοντες που έλαβαν ομαβελοξολόνη είχαν καλύτερες επιδόσεις από εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο στην τροποποιημένη κλίμακα αξιολόγησης αταξίας Φρίντριχ (mFARS), μια κλινική αξιολόγηση που μετρά την κατάποση, τον συντονισμό των άκρων και άλλους δείκτες εξέλιξης της νόσου.

Οι συμμετέχοντες είχαν βασικές βαθμολογίες mFARS μεταξύ 20 και 80, με μια διορθωμένη με εικονικό φάρμακο διαφορά μεταξύ των δύο ομάδων -2,41 βαθμών ( P =0,0138).

Επιπλέον, οι συμμετέχοντες που συνέχισαν να παίρνουν το φάρμακο στην ανοιχτή επέκταση για έως και τρία χρόνια είχαν χαμηλότερες (δηλαδή, βελτιωμένες) βαθμολογίες mFARS από ένα αντίστοιχο σύνολο ασθενών που δεν έλαβαν θεραπεία.

«Αυτές οι διερευνητικές αναλύσεις θα πρέπει να ερμηνεύονται προσεκτικά, λαμβάνοντας υπόψη τους περιορισμούς των δεδομένων που συλλέγονται εκτός μιας ελεγχόμενης μελέτης, οι οποίοι ενδέχεται να υπόκεινται σε σύγχυση», ανέφερε η Reata Pharmaceuticals σε επίσημη ανακοίνωση της.

«Η αταξία του Φρίντριχ είναι μια εξουθενωτική νευρομυϊκή νόσος που κλέβει προοδευτικά την κινητικότητα και την ανεξαρτησία τους», δήλωσε η Susan Perlman, MD, κλινική καθηγήτρια στο Τμήμα Νευρολογίας στην Ιατρική Σχολή David Geffen στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, στο Λος Άντζελες.

«Η έγκριση της Skyclarys αντιπροσωπεύει ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός στη θεραπεία της αταξίας του Φρίντριχ, παρέχοντας στους γιατρούς την πρώτη ειδική θεραπευτική επιλογή για ασθενείς που ζουν με αυτήν την εξαιρετικά σπάνια και προοδευτική ασθένεια», πρόσθεσε.

Παρενέργειες της θεραπείας

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες της ομαβελοξολόνης ήταν η αύξηση της αμινοτρανσφεράσης της αλανίνης και της ασπαρτικής αμινοτρανσφεράσης (37%), οι οποίες και οι δύο μπορεί να είναι σημεία ηπατικής βλάβης. Συνεπώς τα συμπτώματα που προκαλούνται συνήθως είναι τα εξής:

  • Πονοκέφαλος (37%)
  • Ναυτία (33%)
  • Κοιλιακό άλγος (29%)
  • Κόπωση (24%)
  • Διάρροια (20%)
  • Μυοσκελετικός πόνος (20%).

Εκτός από τα αυξημένα ηπατικά ένζυμα, οι εργαστηριακές ανωμαλίες περιελάμβαναν αυξημένο νατριουρητικό πεπτίδιο τύπου Β (BNP), το οποίο είναι δείκτης της καρδιακής λειτουργίας.

Σε κλινικές δοκιμές, το 14% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με ομαβελοξολόνη έναντι 4% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου είχαν αυξημένα επίπεδα BNP.

Η ομαβελοξολόνη συσχετίστηκε επίσης με λιπιδικές ανωμαλίες, συμπεριλαμβανομένης της αυξημένης λιποπρωτεϊνικής χοληστερόλης χαμηλής πυκνότητας (16% έναντι 8%) και της μειωμένης λιποπρωτεϊνικής χοληστερόλης υψηλής πυκνότητας (6% έναντι 4%).

Διαβάστε αναλυτικά την ανακοίνωση του FDA εδώ

Για περισσότερες πληροφορίες συνταγογράφησης διαβάστε εδώ.

Διαβάστε επίσης=> RSV: Πλήρη έγκριση για το εμβόλιο της Moderna έδωσε ο FDA

Τελευταία τροποποίηση στις 17/05/2023 - 18:20
  • FDA
  • ΠΡΩΤΟΠΟΡΙΑΚΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ
  • ΘΕΡΑΠΕΙΑ
  • ΑΤΑΞΙΑ ΤΟΥ ΦΡΙΝΤΡΙΧ
  • ΕΓΚΡΙΣΗ
  • ΣΠΑΝΙΑ ΠΑΘΗΣΗ
  • ΦΑΡΜΑΚΟ

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

RSV: Πλήρη έγκριση για το εμβόλιο της Moderna έδωσε ο FDA
RSV: Πλήρη έγκριση για το εμβόλιο της Moderna έδωσε ο FDA 31 Ιανουαρίου 2023
Έλληνες επιστήμονες ανέπτυξαν δύο καινοτόμες χημικές ουσίες για την προστασία από τον κορoνοϊό 25 Απριλίου 2023
Έλληνες επιστήμονες ανέπτυξαν δύο καινοτόμες χημικές ουσίες για την προστασία από τον κορoνοϊό

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Οι τρεις πιο συχνές κήλες του κοιλιακού τοιχώματος: Διάγνωση, αντιμετώπιση θεραπεία
Health Talk
15/07/2025 - 20:17

Οι τρεις πιο συχνές κήλες του κοιλιακού τοιχώματος: Διάγνωση, αντιμετώπιση θεραπεία

Νέο φάρμακο προσφέρει ελπίδα σε ασθενείς με εγκεφαλικό
Υγεία
15/07/2025 - 10:30

Νέο φάρμακο προσφέρει ελπίδα σε ασθενείς με εγκεφαλικό

Τα αποτελέσματα ολόσωμων απεικονιστικών εξετάσεων σε 100.000 ανθρώπους μπορεί να αλλάξουν τη διάγνωση και τη θεραπεία των ασθενειών
Digital Health
15/07/2025 - 13:30

Τα αποτελέσματα ολόσωμων απεικονιστικών εξετάσεων σε 100.000 ανθρώπους μπορεί να αλλάξουν τη διάγνωση και τη θεραπεία των ασθενειών

«Γέφυρα Τεχνολογίας» από το ΕΚΠΑ και επτά ιδρύματα - Η χρήση της στην Ιατρική και το φάρμακο
Digital Health
14/07/2025 - 13:46

«Γέφυρα Τεχνολογίας» από το ΕΚΠΑ και επτά ιδρύματα - Η χρήση της στην Ιατρική και το φάρμακο

Αυτισμός: Μεγάλη έρευνα αποκαλύπτει βιολογικά διαφορετικούς υποτύπους, ανοίγοντας το δρόμο για ακριβή διάγνωση και φροντίδα
Υγεία
11/07/2025 - 12:00

Αυτισμός: Μεγάλη έρευνα αποκαλύπτει βιολογικά διαφορετικούς υποτύπους, ανοίγοντας το δρόμο για ακριβή διάγνωση και φροντίδα

Πολλαπλό μυέλωμα: Νέες κατευθυντήριες οδηγίες για διάγνωση και θεραπεία
Health Talk
10/07/2025 - 14:00

Πολλαπλό μυέλωμα: Νέες κατευθυντήριες οδηγίες για διάγνωση και θεραπεία

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Οι τρεις πιο συχνές κήλες του κοιλιακού τοιχώματος: Διάγνωση, αντιμετώπιση θεραπεία
Health Talk
15/07/2025 - 20:17
Βόμβα Φλωρίδη για την ιατροδικαστική υπηρεσία Πάτρας - Υπό επανεξέταση πιστοποιητικά θανάτου
Επικαιρότητα
15/07/2025 - 19:41
Ανάρτηση Μητσοτάκη για τον νέο 24ωρο τηλεφωνικό αριθμό που καλύπτει όλο τον κλάδο της Υγείας
Πολιτική Υγείας
15/07/2025 - 19:23
Ο ΠΟΥ συνιστά την ενέσιμη χορήγηση της δραστικής ουσίας LEN για την πρόληψη του HIV
Πολιτική Υγείας
15/07/2025 - 18:57
Τα φυτά παράγουν ήχους και τα έντομα τους ακούν - Το παράδειγμα της ντοματιάς
Επικαιρότητα
15/07/2025 - 18:28
Δημοφιλές παυσίπονο αυξάνει τον κίνδυνο άνοιας - Τι έδειξαν τα ευρήματα μελέτης
Υγεία
15/07/2025 - 18:07
Η Περιφέρεια Κεντρικής Μακεδονίας χρηματοδοτεί τρεις νέες ΤΟΜΥ στη Θεσσαλονίκη
Πολιτική Υγείας
15/07/2025 - 17:41
Η ΕΙΝΑΠ καταδικάζει τις συλλήψεις εφημερευόντων ψυχιάτρων στο Δαφνί
Επικαιρότητα
15/07/2025 - 17:24
Η ΔΟΘ κυκλοφόρησε τη δεύτερη έκδοση του οδηγού «Γνώρισε τα Δικαιώματά σου»
Patient Talk
15/07/2025 - 17:08
Νέα μελέτη: Τα φρούτα και τα λαχανικά μπορούν να βελτιώσουν την ποιότητα του ύπνου
Διατροφή
15/07/2025 - 16:49
Πώς τα ψάρια ζέβρα ρίχνουν φως στο μηχανισμό αποκατάστασης της ανθρώπινης ακοής
Υγεία
15/07/2025 - 16:30
Το Τεκτονικό Ίδρυμα δώρισε στο «Ελπίδα» νέο υπερσύγχρονο αναισθησιολογικό μηχάνημα
Επικαιρότητα
15/07/2025 - 16:04
ΕΛΛΟΚ: Αναβαθμίζοντας τη θεσμική παρουσία των ασθενών στον ευρωπαϊκό χάρτη
Patient Talk
15/07/2025 - 15:48
Μία δόση, επτά ημέρες: Το μακράς δράσης τζελ λεβοντόπας καταπολεμά το τρέμουλο του Πάρκινσον
Pharma News
15/07/2025 - 15:30
Έχετε πονοκεφάλους; Μπορεί να φταίει η σεξουαλική ζωή των Νεάτερνταλ!
Υγεία
15/07/2025 - 14:30
Τα αποτελέσματα ολόσωμων απεικονιστικών εξετάσεων σε 100.000 ανθρώπους μπορεί να αλλάξουν τη διάγνωση και τη θεραπεία των ασθενειών
Digital Health
15/07/2025 - 13:30
Πέθανε ο Γεράσιμος Μιχελής, ο κακός με τα μαύρα από το «Πάρα Πέντε» - Πάλεψε δυο χρόνια με τη νόσο ALS
Επικαιρότητα
15/07/2025 - 13:04
Γυμναστική με αντιστάσεις δύο φορές την εβδομάδα μειώνει τον πόνο της αρθρίτιδας σε λιγότερο από δύο μήνες
Fitness
15/07/2025 - 12:30
Πόσο συχνά θέλουν πλύσιμο τα κλινοσκεπάσματα και το κόλπο για να απαλλαγείτε από τα ακάρεα στα μαξιλάρια
Υγεία
15/07/2025 - 11:30
Νέο φάρμακο προσφέρει ελπίδα σε ασθενείς με εγκεφαλικό
Υγεία
15/07/2025 - 10:30
Γεωργιάδης: Όλες οι γραμμές του 1566 κατειλημμένες από τα πρώτα λεπτά λειτουργίας
Πολιτική Υγείας
15/07/2025 - 09:29
Νέα Γενική Γραμματέας Δημόσιας Υγείας η Χριστίνα-Μαρία Κράββαρη
Πολιτική Υγείας
15/07/2025 - 08:28
Τι είναι η κατάθλιψη υψηλής λειτουργικότητας και πως αντιμετωπίζεται!
Ψυχική Υγεία
14/07/2025 - 20:11
Συμβουλές για άμεση ανακούφιση και ασφαλή έκθεση στον ήλιο του καλοκαιριού
Health Talk
14/07/2025 - 18:52
Καραγκούνης: Ενίσχυση του πλαισίου προστασίας της υγείας και ασφάλειας των εργαζομένων
Πολιτική Υγείας
14/07/2025 - 18:34
ΚΚΕ: «Ακόμα μια επικοινωνιακή απάτη της κυβέρνησης το 1566»
Πολιτική Υγείας
14/07/2025 - 18:09
Καμπανάκι για συμπλήρωμα διατροφής βιταμίνης Β6 - Πως μπορεί να βλάψει το νευρικό σύστημα
Υγεία
14/07/2025 - 17:44
Επιστολή ΙΣΑ στον ΕΟΠΥΥ για τις άδειες και τις συμβάσεις των προσωπικών γιατρών
Πολιτική Υγείας
14/07/2025 - 17:17
Κίτρινο καρπούζι Μεσσηνίας: Η ουσία που περιέχει κατά της στυτικής δυσλειτουργίας
Διατροφή
14/07/2025 - 16:39
ΠΟΝ: Κραυγή αγωνίας για τη Μονάδα Μεταμόσχευσης του «Ευαγγελισμού»
Patient Talk
14/07/2025 - 15:57

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Ο Όμιλος Affidea δίπλα στους πυροσβέστες για τέταρτη συνεχή χρονιά
Υπηρεσίες Υγείας
14/07/2025 - 13:03
Η Tikun Olam Ελλάδος διευρύνει την πρόσβαση των ασθενών σε νέα τελικά προϊόντα φαρμακευτικής κάνναβης
Pharma News
14/07/2025 - 14:43
Κίτρινο καρπούζι Μεσσηνίας: Η ουσία που περιέχει κατά της στυτικής δυσλειτουργίας
Διατροφή
14/07/2025 - 16:39
1566: Όλη η τηλεφωνική εξυπηρέτηση για την υγεία σε ένα αριθμό
Πολιτική Υγείας
14/07/2025 - 12:16
Πρόληψη και φροντίδα της καρδιάς στο επίκεντρο της Επιτροπής Κοινωνικών Υποθέσεων
Πολιτική Υγείας
14/07/2025 - 11:46
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo