«Ελπίδα» σε ασθενείς με Aταξία του Φρίντριχ δίνει η νέα θεραπεία με ομαβελοξολόνη
Η θεραπεία αυτή εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), την κατάλληλη στιγμή, καθώς στις 28 Φλεβάρη ήταν η Παγκόσμια Ημέρα Σπάνιων Παθήσεων. Συνεπώς θα μπορούσε να θεωρηθεί η θεραπεία αυτή και ως ένα δώρο προς τους ασθενείς που αντιμετωπίζουν αυτού του είδους την σπάνια πάθηση.
Το εν λόγω φάρμακο που έλαβε το «πράσινο φως» από τον FDA, ενδείκνυται για ενήλικες και εφήβους ηλικίας 16 ετών και άνω. Λαμβάνεται από το στόμα μία φορά την ημέρα σε συνιστώμενη δόση 150 mg.
Τι είναι η Αταξία του Φρίντριχ
Η Aταξία του Φρίντριχ είναι μια κληρονομική νευροεκφυλιστική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από προοδευτική αταξία βάδισης και άκρων, δυσαρθρία, δυσφαγία, οφθαλμοκινητική δυσλειτουργία, απώλεια αντανακλαστικών τενόντων, συμπτώματα από την πυραμιδική οδό, σκολίωση και σε ορισμένες περιπτώσεις καρδιομυοπάθεια, σακχαρώδη διαβήτη, απώλεια όρασης και προβλήματα ακοής.
Η εν λόγω σπάνια πάθηση επηρεάζει περίπου 5.000 διαγνωσμένους ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες, καθιστώντας την πιο κοινή μορφή κληρονομικής ασθένειας.
Η διαδικασία έγκρισης της θεραπείας
Η έγκριση για την ομαβελοξολόνη βασίστηκε σε δεδομένα από μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, μελέτη διάρκειας 48 εβδομάδων.
Η δοκιμή περιελάμβανε 103 συμμετέχοντες, 51 από τους οποίους έλαβαν το υπό έρευνα φάρμακο. Οι συμμετέχοντες ήταν 53% άνδρες και είχαν μέση ηλικία τα 24 έτη.
Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι οι συμμετέχοντες που έλαβαν ομαβελοξολόνη είχαν καλύτερες επιδόσεις από εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο στην τροποποιημένη κλίμακα αξιολόγησης αταξίας Φρίντριχ (mFARS), μια κλινική αξιολόγηση που μετρά την κατάποση, τον συντονισμό των άκρων και άλλους δείκτες εξέλιξης της νόσου.
Οι συμμετέχοντες είχαν βασικές βαθμολογίες mFARS μεταξύ 20 και 80, με μια διορθωμένη με εικονικό φάρμακο διαφορά μεταξύ των δύο ομάδων -2,41 βαθμών ( P =0,0138).
Επιπλέον, οι συμμετέχοντες που συνέχισαν να παίρνουν το φάρμακο στην ανοιχτή επέκταση για έως και τρία χρόνια είχαν χαμηλότερες (δηλαδή, βελτιωμένες) βαθμολογίες mFARS από ένα αντίστοιχο σύνολο ασθενών που δεν έλαβαν θεραπεία.
«Αυτές οι διερευνητικές αναλύσεις θα πρέπει να ερμηνεύονται προσεκτικά, λαμβάνοντας υπόψη τους περιορισμούς των δεδομένων που συλλέγονται εκτός μιας ελεγχόμενης μελέτης, οι οποίοι ενδέχεται να υπόκεινται σε σύγχυση», ανέφερε η Reata Pharmaceuticals σε επίσημη ανακοίνωση της.
«Η αταξία του Φρίντριχ είναι μια εξουθενωτική νευρομυϊκή νόσος που κλέβει προοδευτικά την κινητικότητα και την ανεξαρτησία τους», δήλωσε η Susan Perlman, MD, κλινική καθηγήτρια στο Τμήμα Νευρολογίας στην Ιατρική Σχολή David Geffen στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, στο Λος Άντζελες.
«Η έγκριση της Skyclarys αντιπροσωπεύει ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός στη θεραπεία της αταξίας του Φρίντριχ, παρέχοντας στους γιατρούς την πρώτη ειδική θεραπευτική επιλογή για ασθενείς που ζουν με αυτήν την εξαιρετικά σπάνια και προοδευτική ασθένεια», πρόσθεσε.
Παρενέργειες της θεραπείας
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες της ομαβελοξολόνης ήταν η αύξηση της αμινοτρανσφεράσης της αλανίνης και της ασπαρτικής αμινοτρανσφεράσης (37%), οι οποίες και οι δύο μπορεί να είναι σημεία ηπατικής βλάβης. Συνεπώς τα συμπτώματα που προκαλούνται συνήθως είναι τα εξής:
- Πονοκέφαλος (37%)
- Ναυτία (33%)
- Κοιλιακό άλγος (29%)
- Κόπωση (24%)
- Διάρροια (20%)
- Μυοσκελετικός πόνος (20%).
Εκτός από τα αυξημένα ηπατικά ένζυμα, οι εργαστηριακές ανωμαλίες περιελάμβαναν αυξημένο νατριουρητικό πεπτίδιο τύπου Β (BNP), το οποίο είναι δείκτης της καρδιακής λειτουργίας.
Σε κλινικές δοκιμές, το 14% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με ομαβελοξολόνη έναντι 4% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου είχαν αυξημένα επίπεδα BNP.
Η ομαβελοξολόνη συσχετίστηκε επίσης με λιπιδικές ανωμαλίες, συμπεριλαμβανομένης της αυξημένης λιποπρωτεϊνικής χοληστερόλης χαμηλής πυκνότητας (16% έναντι 8%) και της μειωμένης λιποπρωτεϊνικής χοληστερόλης υψηλής πυκνότητας (6% έναντι 4%).
Διαβάστε αναλυτικά την ανακοίνωση του FDA εδώ
Για περισσότερες πληροφορίες συνταγογράφησης διαβάστε εδώ.
