Σοβαρές ανησυχίες για τον περιορισμό της πρόσβασης ασθενών σε κρίσιμες θεραπείες εκφράζει η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (Ε.Σ.Α.Ε.), με αφορμή την προτεινόμενη τροποποίηση του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ), όπως αυτή περιλαμβάνεται στο Άρθρο 12 του νομοσχεδίου του Υπουργείου Υγείας, που θα εισαχθεί προς συήτηση στη Βουλή.

Η Ε.Σ.Α.Ε., που αποτελεί την εθνική ομπρέλα 40 συλλόγων και εκπροσωπεί περισσότερους από 500.000 ασθενείς με σπάνια νοσήματα στη χώρα, τονίζει ότι, παρά τη θετική πρόθεση εκσυγχρονισμού του συστήματος υγείας, η συγκεκριμένη ρύθμιση ενδέχεται να έχει το αντίθετο αποτέλεσμα: να λειτουργήσει ως μηχανισμός αποκλεισμού αντί για εργαλείο διευκόλυνσης της πρόσβασης.

Ευάλωτοι ασθενείς και κίνδυνος αποκλεισμού

Στο επίκεντρο της κριτικής βρίσκεται το κριτήριο αποζημίωσης φαρμάκων σε πέντε από τα 11 κράτη μέλη της ΕΕ (ή τέσσερα από 11 για ορφανά φάρμακα), το οποίο –σύμφωνα με την Ε.Σ.Α.Ε.-δεν ανταποκρίνεται στη φύση των σπάνιων και υπερ-σπάνιων παθήσεων.

Οι ιδιαιτερότητες αυτών των νοσημάτων, όπως ο μικρός αριθμός ασθενών, η περιορισμένη διαθεσιμότητα δεδομένων και οι διαφορετικές πολιτικές αποζημίωσης μεταξύ των χωρών, καθιστούν το συγκεκριμένο κριτήριο δυσανάλογο και συχνά μη εφαρμόσιμο. Ως αποτέλεσμα, υπάρχει σοβαρός κίνδυνος να αποκλειστούν ασθενείς με άμεση και επείγουσα ανάγκη θεραπείας.

Ιδιαίτερα ευάλωτες ομάδες θεωρούνται:

• ασθενείς με ταχέως εξελισσόμενα ή απειλητικά για τη ζωή νοσήματα,
• παιδιά με σπάνιες παθήσεις,
• ασθενείς που βασίζονται σε πρώιμη πρόσβαση (early access ή compassionate use),
• περιπτώσεις χωρίς εναλλακτική θεραπεία.

Τεκμηρίωση και πιθανό «κενό προστασίας»

Η Ένωση επισημαίνει ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από μελέτες οικονομικού ή υγειονομικού αντικτύπου, ούτε από ανάλυση κόστους-αποτελεσματικότητας.

Παράλληλα, εκφράζεται προβληματισμός για την κατάργηση της δυνατότητας κατ’ εξαίρεση πρόσβασης σε φάρμακα που δεν έχουν ακόμη αξιολογηθεί, κάτι που –όπως τονίζεται– μπορεί να αφήσει ασθενείς χωρίς θεραπευτική επιλογή σε κρίσιμα στάδια.

Προειδοποίηση για τις καθυστερήσεις

Ιδιαίτερη ανησυχία προκαλεί και η πρόβλεψη «σιωπηρής απόρριψης» αιτημάτων λόγω καθυστέρησης στη διοικητική διαδικασία. Σύμφωνα με την Ε.Σ.Α.Ε., για ασθενείς με προοδευτικά ή απειλητικά νοσήματα, ακόμα και μικρές καθυστερήσεις μπορεί να οδηγήσουν σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση της υγείας ή απώλεια ζωής.

Οι προτάσεις της Ε.Σ.Α.Ε.

Η Ένωση καταθέτει σειρά προτάσεων για τη βελτίωση του πλαισίου, μεταξύ των οποίων:

• Η εξαίρεση ή ειδική διαδικασία για σπάνια και υπερ-σπάνια νοσήματα,
• Η καθιέρωση ταχείας διαδικασίας έγκρισης (fast-track) εντός 10 ημερών,
• Η δυνατότητα προσωρινής έγκρισης σε επείγουσες περιπτώσεις,
• Η διασφάλιση της συνέχισης θεραπείας χωρίς διακοπές,
• Η αναγνώριση επιστημονικών δεδομένων από διεθνείς πηγές και πραγματικά δεδομένα (real-world evidence) και
• Η ρητή πρόβλεψη για αποζημίωση τεκμηριωμένων off-label θεραπειών

Πρόσβαση και κριτήρια

Στο συμπέρασμά της, η Ε.Σ.Α.Ε. τονίζει ότι η πρόσβαση στη θεραπεία πρέπει να βασίζεται στην τεκμηριωμένη ιατρική ανάγκη και όχι σε εξωτερικά κριτήρια, όπως η αποζημίωση σε άλλες χώρες ή οι εμπορικές επιλογές των φαρμακευτικών εταιρειών.

«Για τους ασθενείς με σπάνια νοσήματα, η καθυστέρηση δεν είναι απλώς διοικητικό ζήτημα· μπορεί να σημαίνει απώλεια ζωής ή μη αναστρέψιμη αναπηρία», επισημαίνεται χαρακτηριστικά στην ανακοίνωση της ΕΣΑΕ.