Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους στην Ευρωπαϊκή Ένωση για το Zemcelpro (dorocubicel / μη διογκωμένα κύτταρα ομφάλιου λώρου) για τη θεραπεία ενηλίκων με αιματολογικές κακοήθειες.
Το Zemcelpro μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε ασθενείς που χρειάζονται μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων (σ.σ.: allo-HSCT, μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων από δότη) μετά από μυελοαφανιστική προετοιμασία, δηλαδή χημειοθεραπεία ή/και ακτινοθεραπεία, για τους οποίους δεν είναι διαθέσιμος άλλος τύπος κατάλληλων κυττάρων δότη.
Συχνά διαγνωσμένοι καρκίνοι
Οι αιματολογικές κακοήθειες είναι καρκίνοι των κυττάρων του αίματος που κατηγοριοποιούνται ανάλογα με τον τόπο όπου εντοπίζονται για πρώτη φορά και περιλαμβάνουν τις λευχαιμίες (αίμα), τα λεμφώματα (λεμφαδένες), το μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο και τα μυελώματα (μυελός των οστών). Πρόκειται για συχνά διαγνωσμένους καρκίνους και η μόνη δυνητικά θεραπευτική θεραπευτική επιλογή για αρκετούς από αυτούς τους καρκίνους είναι η αλλο-HSCT. Αυτός ο τύπος μεταμόσχευσης περιλαμβάνει τη χρήση δωρηθέντων βλαστικών κυττάρων για την αντικατάσταση των κυττάρων του μυελού των οστών του λήπτη ώστε να σχηματιστεί νέος μυελός των οστών που παράγει υγιή κύτταρα αίματος.
Τα βλαστικά κύτταρα που χρησιμοποιούνται για μεταμόσχευση προέρχονται κατά προτίμηση από συμβατό δότη, συμπεριλαμβανομένου ενός συμβατού αδελφού ή ενός συμβατού μη συγγενικού δότη. Τα κύτταρα ομφαλοπλακουντιακού αίματος μπορούν να χρησιμοποιηθούν σε ασθενείς που δεν έχουν πρόσβαση σε κανέναν τύπο κατάλληλου δότη. Ωστόσο, ο αριθμός των βλαστικών κυττάρων στο αίμα του ομφάλιου λώρου είναι συχνά χαμηλός και μπορεί να καθυστερήσει την εμφύτευση, την επιτυχή εγκατάσταση και τον πολλαπλασιασμό των βλαστικών κυττάρων του δότη στο μυελό των οστών του λήπτη.
Από αίμα ομφάλιου λώρου
Το Zemcelpro είναι μια κυτταρική θεραπεία που περιέχει βλαστικά κύτταρα από το αίμα του ομφάλιου λώρου ενός δότη, ορισμένα από τα οποία έχουν αναπτυχθεί και πολλαπλασιαστεί (δοροκυτταρικό κύτταρο). Αυξάνοντας τον αριθμό των κυττάρων, το Zemcelpro καθιστά τα βλαστικά κύτταρα από μια μικρή μονάδα ομφαλοπλακουντιακού αίματος πιο αποτελεσματικά.
Το Zemcelpro υποστηρίχθηκε μέσω του προγράμματος PRIority MEdicines (PRIME) του EMA, το οποίο παρέχει έγκαιρη και ενισχυμένη επιστημονική και κανονιστική υποστήριξη σε φάρμακα που έχουν ιδιαίτερες δυνατότητες να αντιμετωπίσουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες των ασθενών.
Η σύσταση βασίζεται σε μεγάλο βαθμό σε μια συγκεντρωτική ανάλυση δύο μονόκλωνων, ανοικτών μελετών που περιελάμβαναν 25 ασθενείς. Συνολικά, 21/25 (84%) ασθενείς πέτυχαν εμφύτευση ουδετερόφιλων (όταν τα βλαστικά κύτταρα του δότη εγκαθίστανται επιτυχώς στο μυελό των οστών του λήπτη και παράγουν ουδετερόφιλα, έναν τύπο λευκών αιμοσφαιρίων) σε διάμεσο χρόνο 20 ημερών και 17 (68%) ασθενείς πέτυχαν εμφύτευση αιμοπεταλίων σε διάμεσο χρόνο 40 ημερών.
Παρενέργειες
Οι πιο συχνές παρενέργειες που παρατηρήθηκαν σε μια ευρύτερη ομάδα 116 ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Zemcelpro περιλαμβάνουν χαμηλά επίπεδα διαφόρων τύπων κυττάρων αίματος και αντισωμάτων που βοηθούν στην καταπολέμηση των λοιμώξεων, υψηλή αρτηριακή πίεση, λοιμώξεις και σύνδρομο εμφύτευσης, μια φλεγμονώδη κατάσταση που μπορεί να εμφανιστεί μετά από HSCT. Η οξεία νόσος μοσχεύματος κατά του ξενιστή (GvHD), όταν τα κύτταρα του δότη/μεταμοσχευμένα κύτταρα επιτίθενται στον οργανισμό λίγο μετά τη μεταμόσχευση) έως και 100 ημέρες μετά τη μεταμόσχευση αναφέρθηκε στο 60% των ασθενών και η χρόνια GvHD που εμφανίζεται έως και ένα έτος μετά τη μεταμόσχευση αναφέρθηκε στο 13% των ασθενών. Οι στρατηγικές παρακολούθησης και μετριασμού αυτών των ανεπιθύμητων ενεργειών περιγράφονται στις πληροφορίες του προϊόντος και στο σχέδιο διαχείρισης κινδύνου.
Στη συνολική της αξιολόγηση των διαθέσιμων δεδομένων, η Επιτροπή Προηγμένων Θεραπειών (CAT), η επιτροπή εμπειρογνωμόνων του EMA για τα φάρμακα που βασίζονται σε κύτταρα και γονίδια, διαπίστωσε ότι τα οφέλη του Zemcelpro υπερτερούν των πιθανών κινδύνων σε ασθενείς με αιματολογικές κακοήθειες που απαιτούν αλλο-ΗΜΜΘ και για τους οποίους δεν υπάρχουν διαθέσιμα κύτταρα συμβατού δότη. Η CHMP, η επιτροπή φαρμάκων για τον άνθρωπο του EMA, συμφώνησε με την αξιολόγηση και τη θετική γνώμη της CAT και συνέστησε την έγκριση του εν λόγω φαρμάκου.
Τι ζητήθηκε από την εταιρεία
Προκειμένου να επιβεβαιωθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Zemcelpro, ζητήθηκε από την εταιρεία να υποβάλει μακροπρόθεσμα αποτελέσματα παρακολούθησης των μελετών ενός σκέλους, να διεξάγει μια τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη μελέτη και μια μελέτη που βασίζεται σε μητρώο ασθενών.
Η γνώμη που εξέδωσε η CHMP αποτελεί ένα ενδιάμεσο βήμα στην πορεία του Zemcelpro προς την πρόσβαση των ασθενών. Η γνωμοδότηση θα αποσταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας σε ολόκληρη την ΕΕ. Μόλις χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση θα ληφθούν σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον δυνητικό ρόλο ή τη χρήση αυτού του φαρμάκου στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας της εν λόγω χώρας.
