Πρωτοποριακή θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας θα μπορούσε να βοηθήσει τους ανθρώπους να μειώσουν τα επιβλαβή υψηλά επίπεδα χοληστερόλης στο μισό — μετά από μία μόνο θεραπεία.
Μια μικρής έκτασης μελέτη σε 15 άτομα με υψηλή χοληστερόλη, παρά τη λήψη συμβατικών, δια βίου φαρμάκων για τη μείωση της, έδειξε σημαντική μείωση σε δύο σημαντικούς παράγοντες κινδύνου για καρδιακές παθήσεις μετά τη λήψη μιας μόνο θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας στη μέγιστη δόση.
Το πειραματικό φάρμακο χρησιμοποιεί το CRISPR, ένα εργαλείο γονιδιακής επεξεργασίας που επιτρέπει στους επιστήμονες να κάνουν αλλαγές στο DNA. Σε αυτή την περίπτωση, το φάρμακο στόχευσε ένα γονίδιο στο ήπαρ που ονομάζεται ANGPTL3 για τη μείωση της LDL, ή της «κακής» χοληστερόλης και των τριγλυκεριδίων, τα οποία συνδέονται με τις καρδιακές παθήσεις.
«Ποτέ δεν είχαμε κάτι που να μπορεί να μειώσει τόσο την LDL όσο και τα τριγλυκερίδια κατά περίπου 50%», δήλωσε ο καρδιολόγος της Cleveland Clinic, Δρ Steven Nissen, επικεφαλής ερευνητής της πρώτης μελέτης της θεραπείας σε ανθρώπους.
Τα αποτελέσματα της μελέτης παρουσιάστηκαν το Σάββατο στην ετήσια συνάντηση της American Heart Association και δημοσιεύθηκαν στο The New England Journal of Medicine.
Τα επίπεδα χοληστερόλης και τριγλυκεριδίων στους συμμετέχοντες άρχισαν να μειώνονται εντός δύο εβδομάδων μετά τη λήψη της θεραπείας και τα αποτελέσματα διατηρήθηκαν για τουλάχιστον 60 ημέρες μετά, σύμφωνα με την έρευνα.
Αν και αυτή η μελέτη ήταν μικρής έκτασης, μελλοντικές επιτυχημένες δοκιμές θα μπορούσαν να αλλάξουν τη ζωή πολλών ανθρώπων, σύμφωνα με τους επιστήμονες που βρίσκονται πίσω από τη μελέτη.
«Αντί για ένα χάπι μία φορά την ημέρα ή μια μηνιαία ένεση, αυτή η θεραπεία θα μπορούσε ενδεχομένως να προσφέρει μια εφάπαξ έγχυση που είναι ασφαλής και διαρκής για τους ασθενείς με υψηλή χοληστερόλη», δήλωσε ο Δρ Luke Laffin της Cleveland Clinic, συν-επικεφαλής της μελέτης.
Τα υψηλά επίπεδα LDL, της «κακής» χοληστερόλης, μπορούν να προκαλέσουν συσσώρευση πλάκας στα τοιχώματα των αρτηριών, αυξάνοντας τον κίνδυνο καρδιακής προσβολής ή εγκεφαλικού επεισοδίου. Παράλληλα, τα υψηλά επίπεδα τριγλυκεριδίων, ενός άλλου λιπιδίου του αίματος, μπορούν επίσης να αυξήσουν αυτούς τους κινδύνους.
Οι 15 συμμετέχοντες στη δοκιμή προέρχονταν από την Αυστραλία, τη Νέα Ζηλανδία και το Ηνωμένο Βασίλειο και ήταν όλοι ηλικίας 50-60 ετών. Δεκατρείς από τους συμμετέχοντες ήταν άνδρες και όλοι είχαν ανεξέλεγκτα υψηλά επίπεδα χοληστερόλης, τριγλυκεριδίων ή και των δύο.
«Θα προσπαθήσουμε να αποδείξουμε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα αυτών των μονοδοσικών θεραπειών, επειδή πιστεύουμε ότι αυτές οι επιλογές είναι σημαντικές για τους ασθενείς», δήλωσε ο Nissen.
Τρεις συμμετέχοντες παρουσίασαν προσωρινές αντιδράσεις στη θεραπεία, όπως ναυτία και αυξημένα ηπατικά ένζυμα. Ωστόσο, οι αντιδράσεις αυτές υποχωρήσαν γρήγορα, σύμφωνα με τους επιστήμονες.
Πηγή: Independent
