ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Ο FDA ενέκρινε την πρώτη θεραπεία για την Αταξία του Φρίντριχ

Pharma Policy
Ο FDA ενέκρινε την πρώτη θεραπεία για την Αταξία του Φρίντριχ
«Ελπίδα» σε ασθενείς με Aταξία του Φρίντριχ δίνει η νέα θεραπεία με ομαβελοξολόνη
Πέμπτη, 02/03/2023 - 12:32
— Photo: Photo by Kampus Production
Χριστίνα Παναγιώτα Βελαλή Χριστίνα Παναγιώτα Βελαλή

Η θεραπεία αυτή εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), την κατάλληλη στιγμή, καθώς στις 28 Φλεβάρη ήταν η Παγκόσμια Ημέρα Σπάνιων Παθήσεων. Συνεπώς θα μπορούσε να θεωρηθεί η θεραπεία αυτή και ως ένα δώρο προς τους ασθενείς που αντιμετωπίζουν αυτού του είδους την σπάνια πάθηση.

Το εν λόγω φάρμακο που έλαβε το «πράσινο φως» από τον FDA, ενδείκνυται για ενήλικες και εφήβους ηλικίας 16 ετών και άνω. Λαμβάνεται από το στόμα μία φορά την ημέρα σε συνιστώμενη δόση 150 mg.

Τι είναι η Αταξία του Φρίντριχ

Η Aταξία του Φρίντριχ είναι μια κληρονομική νευροεκφυλιστική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από προοδευτική αταξία βάδισης και άκρων, δυσαρθρία, δυσφαγία, οφθαλμοκινητική δυσλειτουργία, απώλεια αντανακλαστικών τενόντων, συμπτώματα από την πυραμιδική οδό, σκολίωση και σε ορισμένες περιπτώσεις καρδιομυοπάθεια, σακχαρώδη διαβήτη, απώλεια όρασης και προβλήματα ακοής.

Η εν λόγω σπάνια πάθηση επηρεάζει περίπου 5.000 διαγνωσμένους ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες, καθιστώντας την πιο κοινή μορφή κληρονομικής ασθένειας.

Η διαδικασία έγκρισης της θεραπείας

Η έγκριση για την ομαβελοξολόνη βασίστηκε σε δεδομένα από μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, μελέτη διάρκειας 48 εβδομάδων.

Η δοκιμή περιελάμβανε 103 συμμετέχοντες, 51 από τους οποίους έλαβαν το υπό έρευνα φάρμακο. Οι συμμετέχοντες ήταν 53% άνδρες και είχαν μέση ηλικία τα 24 έτη.

Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι οι συμμετέχοντες που έλαβαν ομαβελοξολόνη είχαν καλύτερες επιδόσεις από εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο στην τροποποιημένη κλίμακα αξιολόγησης αταξίας Φρίντριχ (mFARS), μια κλινική αξιολόγηση που μετρά την κατάποση, τον συντονισμό των άκρων και άλλους δείκτες εξέλιξης της νόσου.

Οι συμμετέχοντες είχαν βασικές βαθμολογίες mFARS μεταξύ 20 και 80, με μια διορθωμένη με εικονικό φάρμακο διαφορά μεταξύ των δύο ομάδων -2,41 βαθμών ( P =0,0138).

Επιπλέον, οι συμμετέχοντες που συνέχισαν να παίρνουν το φάρμακο στην ανοιχτή επέκταση για έως και τρία χρόνια είχαν χαμηλότερες (δηλαδή, βελτιωμένες) βαθμολογίες mFARS από ένα αντίστοιχο σύνολο ασθενών που δεν έλαβαν θεραπεία.

«Αυτές οι διερευνητικές αναλύσεις θα πρέπει να ερμηνεύονται προσεκτικά, λαμβάνοντας υπόψη τους περιορισμούς των δεδομένων που συλλέγονται εκτός μιας ελεγχόμενης μελέτης, οι οποίοι ενδέχεται να υπόκεινται σε σύγχυση», ανέφερε η Reata Pharmaceuticals σε επίσημη ανακοίνωση της.

«Η αταξία του Φρίντριχ είναι μια εξουθενωτική νευρομυϊκή νόσος που κλέβει προοδευτικά την κινητικότητα και την ανεξαρτησία τους», δήλωσε η Susan Perlman, MD, κλινική καθηγήτρια στο Τμήμα Νευρολογίας στην Ιατρική Σχολή David Geffen στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, στο Λος Άντζελες.

«Η έγκριση της Skyclarys αντιπροσωπεύει ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός στη θεραπεία της αταξίας του Φρίντριχ, παρέχοντας στους γιατρούς την πρώτη ειδική θεραπευτική επιλογή για ασθενείς που ζουν με αυτήν την εξαιρετικά σπάνια και προοδευτική ασθένεια», πρόσθεσε.

Παρενέργειες της θεραπείας

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες της ομαβελοξολόνης ήταν η αύξηση της αμινοτρανσφεράσης της αλανίνης και της ασπαρτικής αμινοτρανσφεράσης (37%), οι οποίες και οι δύο μπορεί να είναι σημεία ηπατικής βλάβης. Συνεπώς τα συμπτώματα που προκαλούνται συνήθως είναι τα εξής:

  • Πονοκέφαλος (37%)
  • Ναυτία (33%)
  • Κοιλιακό άλγος (29%)
  • Κόπωση (24%)
  • Διάρροια (20%)
  • Μυοσκελετικός πόνος (20%).

Εκτός από τα αυξημένα ηπατικά ένζυμα, οι εργαστηριακές ανωμαλίες περιελάμβαναν αυξημένο νατριουρητικό πεπτίδιο τύπου Β (BNP), το οποίο είναι δείκτης της καρδιακής λειτουργίας.

Σε κλινικές δοκιμές, το 14% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με ομαβελοξολόνη έναντι 4% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου είχαν αυξημένα επίπεδα BNP.

Η ομαβελοξολόνη συσχετίστηκε επίσης με λιπιδικές ανωμαλίες, συμπεριλαμβανομένης της αυξημένης λιποπρωτεϊνικής χοληστερόλης χαμηλής πυκνότητας (16% έναντι 8%) και της μειωμένης λιποπρωτεϊνικής χοληστερόλης υψηλής πυκνότητας (6% έναντι 4%).

Διαβάστε αναλυτικά την ανακοίνωση του FDA εδώ

Για περισσότερες πληροφορίες συνταγογράφησης διαβάστε εδώ.

Διαβάστε επίσης=> RSV: Πλήρη έγκριση για το εμβόλιο της Moderna έδωσε ο FDA

Τελευταία τροποποίηση στις 17/05/2023 - 18:20
  • FDA
  • ΠΡΩΤΟΠΟΡΙΑΚΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ
  • ΘΕΡΑΠΕΙΑ
  • ΑΤΑΞΙΑ ΤΟΥ ΦΡΙΝΤΡΙΧ
  • ΕΓΚΡΙΣΗ
  • ΣΠΑΝΙΑ ΠΑΘΗΣΗ
  • ΦΑΡΜΑΚΟ

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

RSV: Πλήρη έγκριση για το εμβόλιο της Moderna έδωσε ο FDA
RSV: Πλήρη έγκριση για το εμβόλιο της Moderna έδωσε ο FDA 31 Ιανουαρίου 2023
Έλληνες επιστήμονες ανέπτυξαν δύο καινοτόμες χημικές ουσίες για την προστασία από τον κορoνοϊό 25 Απριλίου 2023
Έλληνες επιστήμονες ανέπτυξαν δύο καινοτόμες χημικές ουσίες για την προστασία από τον κορoνοϊό

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Μούδιασμα, πόνος ή μυρμήγκιασμα στο χέρι; Όλα όσα πρέπει να γνωρίζετε για το Σύνδρομο Καρπιαίου Σωλήνα
Health Talk
12/09/2025 - 19:00

Μούδιασμα, πόνος ή μυρμήγκιασμα στο χέρι; Όλα όσα πρέπει να γνωρίζετε για το Σύνδρομο Καρπιαίου Σωλήνα

Προς μία «καθολική» θεραπεία κατά της εποχικής γρίπης; Κοκτέιλ αντισωμάτων στοχεύει στο αδύνατο σημείο του ιού
Υγεία
11/09/2025 - 11:00

Προς μία «καθολική» θεραπεία κατά της εποχικής γρίπης; Κοκτέιλ αντισωμάτων στοχεύει στο αδύνατο σημείο του ιού

Σύνδρομο Πολυκυστικών Ωοθηκών: Ο ρόλος της μυο-ινοσιτόλης στη ρύθμιση του κύκλου και την προστασία της γονιμότητας
Pharma News
10/09/2025 - 09:15

Σύνδρομο Πολυκυστικών Ωοθηκών: Ο ρόλος της μυο-ινοσιτόλης στη ρύθμιση του κύκλου και την προστασία της γονιμότητας

Ενθαρρυντικά τα αποτελέσματα έρευνας για την αντιμετώπιση της επιληψίας και τη μείωση του σχετιζόμενου αιφνίδιου θανάτου
Pharma News
05/09/2025 - 17:09

Ενθαρρυντικά τα αποτελέσματα έρευνας για την αντιμετώπιση της επιληψίας και τη μείωση του σχετιζόμενου αιφνίδιου θανάτου

Botox: Τι δεν πρέπει να κάνετε για να έχετε άρτιο αποτέλεσμα
Ομορφιά
04/09/2025 - 17:00

Botox: Τι δεν πρέπει να κάνετε για να έχετε άρτιο αποτέλεσμα

Το καλοκαίρι προκάλεσε έξαρση της ακμή σας; Αιτίες και θεραπεία
Health Talk
01/09/2025 - 16:00

Το καλοκαίρι προκάλεσε έξαρση της ακμή σας; Αιτίες και θεραπεία

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Πάνω από 7 στους 10 με καρδιακή ανεπάρκεια εμφανίζουν αγχώδεις διαταραχές
Υγεία
14/09/2025 - 08:32
Επίσκεψη Μητσοτάκη σε δικαιούχο το προγράμματος κατ' οίκον παράδοσης ΦΥΚ: Για εμένα ήταν θέμα αρχής
Πολιτική Υγείας
13/09/2025 - 11:01
Αυτισμός: Τα πρώτα σημάδια, η διάγνωση και οι δομές υποστήριξης
Health Talk
13/09/2025 - 10:00
Πρώτο πιλοτικό Δίκτυο Ολοκληρωμένης Αντιμετώπισης Γυναικολογικού Καρκίνου στο Νοσοκομείο «Αλεξάνδρα»
Υπηρεσίες Υγείας
12/09/2025 - 21:00
COVID-19: Οι μάσκες πιο αποτελεσματικές για τη δημόσια υγεία από το κλείσιμο των σχολείων
Πολιτική Υγείας
12/09/2025 - 20:00
Μούδιασμα, πόνος ή μυρμήγκιασμα στο χέρι; Όλα όσα πρέπει να γνωρίζετε για το Σύνδρομο Καρπιαίου Σωλήνα
Health Talk
12/09/2025 - 19:00
Αχρωματοψία: Εσείς πόσο σίγουροι είστε ότι βλέπετε τα χρώματα;
Υγεία
12/09/2025 - 18:00
Axios:Δυσοίωνη η εικόνα για το κόστος της ασφάλισης το 2026 για τους εργαζομένους στις ΗΠΑ
Υπηρεσίες Υγείας
12/09/2025 - 17:00
EFPIA: Στηρίζει το νέο Σχέδιο της ΕΕ για την Καρδιαγγειακή Υγεία - Οι προτάσεις της
Pharma Policy
12/09/2025 - 16:00
Η χρήση κάνναβης συνδέεται με ανωμαλίες στα ωάρια και μείωση της επιτυχίας των εξωσωματικών
Υγεία
12/09/2025 - 15:04
Χασάμπης (DeepMind): Η τεχνητή νοημοσύνη θα ανακαλύπτει νέα φάρμακα μέσα σε λίγους μήνες
Digital Health
12/09/2025 - 13:43
Ντέμης Χασάμπης (DeepMind): Η Ελλάδα έχει μια τεράστια ευκαιρία να βρεθεί στην πρώτη γραμμή της τεχνητής νοημοσύνης
Digital Health
12/09/2025 - 13:10
Η τρυφερή και συνεπής ανατροφή των παιδιών επιφέρει αλλαγές στη λειτουργία του εγκεφάλου και στον τρόπο μάθησης.
Ψυχική Υγεία
12/09/2025 - 13:00
Η αμερικανική φαρμακευτική εταιρεία Merck παγώνει επένδυση 1 δισ. λιρών στο Λονδίνο, καταργεί 125 θέσεις εργασίας
Pharma Policy
12/09/2025 - 11:37
Οι ιώσεις και οι ουρολοιμώξεις μπορεί να οδηγήσουν σε καρδιακή προσβολή
Υγεία
12/09/2025 - 11:00
Πώς η τοποθέτηση "παγίδας" στο έντερο μπορεί να αποτρέψει θανατηφόρα ηπατοπάθεια
Υγεία
12/09/2025 - 10:06
Σύλληψη άνδρα για απειλές κατά της ζωής του Άδωνι Γεωργιάδη και της οικογένειάς του
Επικαιρότητα
12/09/2025 - 09:28
Η αιμοδοσία μειώνει τον καρδιαγγειακό κίνδυνο - Το πρόβλημα της υπερμετάγγισης στην Ελλάδα
Επικαιρότητα
12/09/2025 - 08:39
ΔΕΘ: Καμπάνια ευαισθητοποίησης για την αποτροπή της χρήσης νικοτίνης από τους ανηλίκους
Επικαιρότητα
12/09/2025 - 08:32
Swixx: Η συνεργασία με την Lundbeck αναβαθμίζει τη θέσης της στη θεραπεία νοσημάτων του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος
Pharma News
11/09/2025 - 22:00
Η Πατρική Μορφή σε κρίση ή σε εξέλιξη;
Ψυχική Υγεία
11/09/2025 - 21:00
Διατροφικός περιορισμός στη μάχη κατά της νόσου Alzheimer: Τα οφέλη και οι δυσκολίες
Health Talk
11/09/2025 - 20:00
Σύλλογος Ασθενών με Ημικρανία-Κεφαλαλγία: Ώρα για ουσιαστικές παρεμβάσεις στην θεραπεία και την υποστήριξη των ασθενών
Patient Talk
11/09/2025 - 19:00
Νοσοκομειακό clawback: Επανάληψη του «δράματος» για τις φαρμακευτικές εταιρείες
Pharma Policy
11/09/2025 - 18:02
Προβλήματα με το στομάχι; Τα εύπεπτα τρόφιμα που μπορούν να βοηθήσουν
Διατροφή
11/09/2025 - 18:00
Κονδυλώματα και HPV: Έγκαιρη διάγνωση - Ασφαλής αντιμετώπιση
Health Talk
11/09/2025 - 17:00
Η τεχνητή νοημοσύνη παίζει κυριολεκτικά στα δάκτυλα την έγκαιρη διάγνωση του Πάρκινσον
Digital Health
11/09/2025 - 16:00
Τα κουνούπια προτιμούν όσους έχουν πιει μπύρα και έχουν κάνει σεξ
Υγεία
11/09/2025 - 14:50
Οι πέντε αλλαγές στον τρόπο ζωής που μειώνουν τον κίνδυνο δυσκοιλιότητας κατά 40%
Υγεία
11/09/2025 - 14:00
ECDC: Ραγδαία εξάπλωση ανθεκτικού στα φάρμακα μύκητα στα νοσοκομεία - Η Ελλάδα στις χώρες με τα περισσότερα κρούσματα
Πολιτική Υγείας
11/09/2025 - 13:00

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Τα κουνούπια προτιμούν όσους έχουν πιει μπύρα και έχουν κάνει σεξ
Υγεία
11/09/2025 - 14:50
Νοσοκομειακό clawback: Επανάληψη του «δράματος» για τις φαρμακευτικές εταιρείες
Pharma Policy
11/09/2025 - 18:02
Η τεχνητή νοημοσύνη παίζει κυριολεκτικά στα δάκτυλα την έγκαιρη διάγνωση του Πάρκινσον
Digital Health
11/09/2025 - 16:00
Ντέμης Χασάμπης (DeepMind): Η Ελλάδα έχει μια τεράστια ευκαιρία να βρεθεί στην πρώτη γραμμή της τεχνητής νοημοσύνης
Digital Health
12/09/2025 - 13:10
Η αιμοδοσία μειώνει τον καρδιαγγειακό κίνδυνο - Το πρόβλημα της υπερμετάγγισης στην Ελλάδα
Επικαιρότητα
12/09/2025 - 08:39
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo