Οι ασθένειες αποτελούσαν ανέκαθεν μια μεγάλη πρόκληση για την αντιμετώπισή τους, με την Ευρωπαϊκή φαρμακοβιομηχανία να έχει ριχτεί στη μάχη και μάλιστα με εντυπωσιακά μέχρι σήμερα αποτελέσματα.

Με τη βοήθεια των νέων τεχνολογιών και των καινοτόμων φαρμάκων, η Ευρώπη έχει κάνει μεγάλα άλματα όσον αφορά στην ανακάλυψη σκευασμάτων που βοηθούν στην επιβράδυνση αλλά και στην αντιμετώπιση σοβαρών και ενίοτε σπάνιων ασθενειών.

Έτσι, δίνεται η δυνατότητα στους ασθενείς να απολαμβάνουν μιας πιο αποτελεσματικής και προσαρμοσμένης θεραπείας η οποία βελτιώνει την ποιότητα ζωής αλλά και τα επίπεδα πρόγνωσης της ασθένειας τους.

Αδιαμφισβήτητα, η Ευρώπη κατέχει εκτός από καταξιωμένους επιστήμονες, προηγμένες ερευνητικές εγκαταστάσεις αλλά και κανονισμούς οι οποίοι συνθέτουν ένα ιδανικό περιβάλλον για επιτυχία στη βιοτεχνολογία.

Κόμβος καινοτομίας για σπάνιες ασθένειες

Τις τελευταίες δυο δεκαετίες, στην Ευρώπη έχουν αναπτυχθεί πάνω από 230 ορφανά φάρμακα (OMP), δηλαδή σκευάσματα που σχεδιάζονται για την αντομετώπιση σπάνιων νόσων.

Καθοριστικό ρόλο στην πρόοδο της Ευρωπαϊκής βιοτεχνολογίας έχουν παίξει οι γονιαδιακές θεραπείες καθώς και τα εργαλεία που χρειάζονται για την επεξεργασία τους, οι θεραπείες που βασίζονται στο RNA, αλλά και εκείνες για αντικατάσταση ενζύμων και μονοκλωνικών αντισωμάτων.

Όπως αναφέρει σε έρευνά του το European Pharmaceutical Review η μεγαλύτερη χρήση θεραπειών βασίζεται στις ομαδοποιημένες, τακτικά διακεκομμένες, σύντομες παλινδρομικές επαναλήψεις (clustered regularly interspaced short palindromic repeats CRISPR). Αυτή η μέθοδος αναμένεται να οδηγήσει σε περαιτέρω πρόοδο της ιατρικής ακριβείας.

Ωστόσο, το γεγονός ότι εμφανίζονται ολοένα και περισσότερες σπάνιες παθήσεις που η αντιμετώπισή τους χρειάζεται εξειδικευμένη θεραπεία θέτει τον πήχη πολύ ψηλά. Αναδεικνύεται έτσι η ανάγκη να ενισχυθεί το οικοσύστεμα των επιστημων υγείας για να επιβραβεύσει την καινοτομία που δημιουργείται από τις ευρωπαϊκές χώρες και να παρέχει λύσεις για όλους τους ασθενείς.

Σε αυτό συμμετέχουν μεγάλες και μικρές ευρωπαϊκές φαρμακευτικές εταιρείες γεγονός που αποτελεί σημαντικό κόμβο καινοτομίας για θεραπείες σπάνιων ασθενειών.

Εν μέσω παγκόσμιου ανταγωνισμού, η Ευρώπη πρέπει να εφαρμόσει υποστηρικτικές πολιτικές για να διασφαλίσει την ανάπτυξη και την πρόσβαση σε θεραπείες σπάνιων ασθενειών για τους ασθενείς της.

Η χρυσή τομή μεταξύ καινοτομίας και ασφάλειας

Ο ρόλος των ρυθμιστικών φορέων όπως ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) είναι να αξιολογούν τα οφέλη αλλά και τους κινδύνους που μπορεί να κρύβουν τα νέα φάρμακα που θα διατεθούν στην αγορά.

Αυτό, μπορεί να επηρεάσει τη φαρμακευτική βιομηχανία, καθώς οι αυστηροί κανόνες στο στάδιο της προέγκρισης ενός φαρμάκου πιθανόν να εμποδίσουν την χρήση καινοτόμων διαδικασιών.

Επομένως, απαιτείται ρυθμιστική ευελιξία που να επιτρέπει τη διασφάλιση της ποιότητας, της αποτελεσματικότητας αλλά και της ασφάλειας των νέων φαρμάκων.

Από την πλευρά του, ο EMA έχει προτείνει νέους κανονισμούς για την αύξηση της διαθεσιμότητας, της εύκολης πρόσβασης, ενός οικονομικού πλαφόν αλλά και της βιωσιμότητας των φαρμάκων. Επιπρόσθετα, εργάζεται ώστε να υπάρχει έντονη υποστήριξη των ευρωπαϊκών φαρμακευτικών βιομηχανιών στην ανάπτυξη νέων, καινοτόμων, φαρμάκων.

Μια βασική πτυχή αυτής της πρότασης είναι η μείωση του χρονικού πλαισίου της τυπικής διαδικασίας έγκρισης από 210 ημέρες στις 180. Η υιοθέτηση ενός συστήματος «κυλιόμενης αναθεώρησης» θα επιτρέψει στις ρυθμιστικές αρχές να εξετάζουν τα δεδομένα κλινικών δοκιμών για μεμονωμένα φάρμακα. Η εν λόγω διαδικασία θα επισπεύσει την κυκλοφορία τους στην αγορά και δεν θα χρειάζεται να ολοκληρωθούν οι δοκιμές για το σύνολο των φαρμάκων.

Ταυτόχρονα, ο EMA έχει υιοθετήσει μια fast track αξιολόγηση ενός φαρμάκου που απαιτεί μόλις 150 ημέρες για την έγκρισή του από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP). Προκειμένου όμως να χορηγηθεί η ταχεία έγκριση, η φαρμακευτική εταιρεία θα πρέπει να πιστοποιήσει ότι το νέο, υπό εξέταση, προϊόν προσφέρει σημαντική θεραπευτική, επιστημονική ή τεχνική καινοτομία για τη θεραπεία, την πρόληψη ή τη διάγνωση μιας ασθένειας.

Ο πρώτος λόγος ανήκει στους ασθενείς

Ένας από τους σημαντικούς παράγοντες εντός της Ευρωπαϊκής Ένωσης αποτελεί το γεγονός ότι οι ασθενείς εκπροσωπούνται μέσω διοικητικών συμβουλίων ή επιστημονικών επιτροπών αλλά και διάφορων νόμιμων οργανώσεων, συμπεριλαμβανομένης της Ομάδας Εργασίας Ασθενών και Καταναλωτών (PCWP).

Η συμμετοχή των ασθενών μέσω του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων μπορεί επίσης να γίνει μέσω ενός επιστημονικού εμπειρογνώμονα για την παροχή συμβουλών κατά τη συμπλήρωση των πρωτοκόλλων, την εξέταση εγγράφων και τη διαβούλευση με τις σχετικές επιστημονικές επιτροπές.