Το φάρμακο έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία ενηλίκων που δεν είχαν λάβει καμία μορφή θεραπείας για ενδιάμεσα, υψηλού και πολύ υψηλού κινδύνου μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (MDS), όπως ορίζεται από το Διεθνές Σύστημα Προγνωστικής Βαθμολογίας (IPSS-R).
Σύμφωνα με δελτίο τύπου , ο χαρακτηρισμός BTD (πρωτοποριακή θεραπεία) χορηγήθηκε βάσει θετικών μερικών αποτελεσμάτων από τη δοκιμή Phase Ib M15-531 σε ασθενείς με MDS υψηλότερου κινδύνου. Το BTD έχει σχεδιαστεί για να επιταχύνει την ανάπτυξη και την αξιολόγηση νέων φαρμάκων για την υποστήριξη των προσπαθειών δημιουργίας θεραπείας για σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή ασθένειες, ειδικά εκείνες που έδειξαν υψηλότερη αποτελεσματικότητα έναντι των φαρμάκων που χρησιμοποιούνται αυτήν τη στιγμή. Πρόκειται για το 38ο BTD της Genentech για το χαρτοφυλάκιο φαρμάκων και το 11ο BTD για αιματολογία.
Το MDS είναι μια σπάνια ομάδα καρκίνων αίματος που σταδιακά απενεργοποιούν το μυελό των οστών από την παραγωγή φυσιολογικών αιμοσφαιρίων, οδηγώντας τελικά σε αναιμία, αδυναμία, εξουθενωτική κόπωση και συχνές λοιμώξεις. Όταν δεν αντιμετωπιστεί, το MDS μπορεί να εξελιχθεί σε οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML). Αυτή η ασθένεια πλήττει περίπου 10.000 άτομα στις ΗΠΑ κάθε χρόνο και το μέσο ποσοστό επιβίωσης για όσους διαγιγνώσκονται με τον τύπο υψηλότερου κινδύνου είναι περίπου 18 μήνες.
Οι συνδυασμοί φαρμάκων με βάση το Venclexta έχουν θετικά αποτελέσματα για διάφορους τύπους καρκίνου του αίματος. Στις ΗΠΑ, το Venclexta έχει την έγκριση του FDA για χρήση σε ασθενείς με χρόνια προηγούμενη θεραπεία χωρίς λεμφοκυτταρική λευχαιμία (CLL), υποτροπιάζουσα ή πυρίμαχη CLL και προηγουμένως μη θεραπευμένη AML.
Το φάρμακο έχει επίσης εγκριθεί για χρήση σε συνδυασμό με αζακιτιδίνη, χαμηλή δόση κυταραβίνης και δεσιταβίνη για τη θεραπεία νέων ασθενών με AML τουλάχιστον 75 ετών ή που έχουν συννοσηρότητες ανεξαρτήτως ηλικίας. Στην ΕΕ, έχουν το πράσινο φως για τη θεραπεία νέων ασθενών με AML που ενδέχεται να μην είναι επιλέξιμοι για έντονη χημειοθεραπεία.
Το Venclexta είναι προϊόν συνδυασμένων προσπαθειών των επιστημόνων της Genentech και της AbbVie . Διατίθεται ήδη στο εμπόριο στις ΗΠΑ για διαφορετικούς τύπους θεραπειών.
ΠΗΓΗ: Biospace
