Ειδικότερα, η εταιρεία, Βluebird Βio, ενημέρωσε τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων ότι ένα σχετικό φάρμακο που αναπτύσσει, το οποίο χρησιμοποιεί την ίδια τεχνολογία με τη γονιδιακή θεραπεία, μπορεί να σχετίζεται με μια περίπτωση καρκίνου. Αν και δεν έχουν αναφερθεί κρούσματα καρκίνου με την ιδια τη γονδιακή θεραπεία, η εταιρεία ανέστειλε την πώλησή της μέχρις ότου διερευνηθεί η πιθανότητα να ισχύει ο ίδιος κίνδυνος για το αδειοδοτημένο φάρμακο.
Η ανησυχία προέκυψε με το φάρμακο, bb1111, που προορίζεται για τη θεραπεία μιας άλλης διαταραχής του αίματος, της δρεπανοκυτταρικής νόσου. Αυτό το φάρμακο χρησιμοποιεί τον ίδιο ιικό φορέα με το φάρμακο για τη βήτα θαλασσαιμία, βασισμένο σε έναν τύπο ιού γνωστό ως φακοϊό, για να εισαγάγει ένα λειτουργικό γονίδιο στα κύτταρα του αίματος του ασθενούς. Ένας ασθενής που υποβλήθηκε σε θεραπεία με bb1111 ανέπτυξε οξεία μυελογενή λευχαιμία, έναν καρκίνο του αίματος, που μπορεί να σχετίζεται με τη θεραπεία και μια διαφορετική διαταραχή του αίματος, το μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο, αναφέρθηκε σε έναν άλλο ασθενή.
Ο καρκίνος που προκαλείται από αυτόν τον τύπο θεραπείας (παρεμβολή ογκογένεσης) έχει ήδη αναγνωριστεί ως πιθανός κίνδυνος με το φάρμακο της βήτα θαλασσαιμίας, οπότε οι ασθενείς που το λαμβάνουν το φάρμακο παρακολουθούνται σε μητρώο. Μέχρι στιγμής δεν έχουν αναφερθεί περιπτώσεις καρκίνου με τη γονιδιακή θεραπεία. Παρ 'όλα αυτά, δεδομένου ότι το bb1111 λειτουργεί με τον ίδιο τρόπο, θεωρήθηκε συνετό να αναστείλει τις κλινικές μελέτες με το bb1111 και να σταματήσει τις πωλήσεις του Zynteglo (εμπορική ονομασία) ενώ τα στοιχεία εξετάζονται διεξοδικά.
Ο EMA συνεργάζεται στενά με την εταιρεία και τους εμπειρογνώμονες του ρυθμιστικού δικτύου και θα εξετάσει τώρα τα αποδεικτικά στοιχεία σε επίπεδο ΕΕ και θα αποφασίσει σχετικά με οποιαδήποτε σχετική κανονιστική δράση για το φάρμακο ή για παρόμοια φάρμακα υπό αξιολόγηση. Κανένα άλλο εγκεκριμένο φάρμακο δεν χρησιμοποιεί τον ίδιο ιικό φορέα, οπότε δεν προβλέπονται άμεσες επιπτώσεις για άλλα φάρμακα με άδεια.
Η γονιδιακή θεραπεία για τη βήτα θαλασαιμία έλαβε υπό όρους άδεια κυκλοφορίας στις 29 Μαΐου 2019. Επί του παρόντος διατίθεται στο εμπόριο μόνο στη Γερμανία και λόγω της περιορισμένης διαθεσιμότητας και της σπανιότητας της πάθησης που προορίζεται να θεραπεύσει, μόνο ένας πολύ μικρός αριθμός ασθενών έλαβε ή θα ήταν επιλέξιμος για να λάβει τη θεραπεία. Ωστόσο, εάν οι ασθενείς που υποβάλλονται σε θεραπεία έχουν οποιαδήποτε ανησυχία, θα πρέπει να επικοινωνήσουν με τον ειδικό που επιβλέπει τη θεραπεία τους με το συγκεκριμένο φάρμακο.
Ο EMA θα αναφέρει περισσότερα περαιτέρω μόλις γίνουν διαθέσιμες πρόσθετες πληροφορίες.
