O Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) σε νέο φάρμακο για τη θεραπεία ενηλίκων με μέτρια έως σοβαρή θυρεοειδική οφθαλμοπάθεια (νόσο Graves)
Η θυρεοειδική οφθαλμοπάθεια, γνωστή και ως νόσος του Graves, είναι μια σπάνια αυτοάνοση νόσος που προκαλεί φλεγμονή των μυών, του λίπους και άλλων ιστών γύρω και πίσω από τα μάτια. Αυτό μπορεί να προκαλέσει εξόφθαλμο των ματιών και άλλα συμπτώματα, όπως πρησμένα βλέφαρα, ερυθρότητα και ερεθισμό των ματιών, πόνο στα μάτια, διπλωπία και σύσπαση των βλεφάρων (όταν τα άνω και/ή κάτω βλέφαρα τραβιούνται προς τα πίσω περισσότερο από το φυσιολογικό). Σε σοβαρές περιπτώσεις, μπορεί να προκαλέσει απώλεια όρασης και παραμόρφωση του προσώπου.
Οι θεραπευτικές επιλογές για τη μέτρια έως σοβαρή Graves είναι περιορισμένες και οι περισσότεροι ασθενείς αντιμετωπίζονται με κορτικοστεροειδή, ενώ ορισμένοι ασθενείς χρειάζονται πολλαπλές αναπλαστικές χειρουργικές επεμβάσεις.
Η δραστική ουσία του νέου φαρμάκου, η τεπροτουμουμάμπη, είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που έχει σχεδιαστεί για να αναστέλλει την αυτοάνοση ενεργοποίηση των ινοβλαστών του οφθαλμικού κόγχου, αναστέλλοντας ενδεχομένως την ανάπτυξη και την εξέλιξη της νόσου.
Η γνώμη της CHMP βασίζεται σε δεδομένα από τρεις τυχαιοποιημένες, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο δοκιμές σε συνολικά 225 ασθενείς με ενεργή Graves και μία δοκιμή σε 62 ασθενείς με χρόνια Graves. Μετά από 24 εβδομάδες, οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με το νέο φάρμακο παρουσίασαν σημαντική μείωση (-2 έως -2,3 mm) στην προεξοχή του βολβού του ματιού από την οφθαλμική κόγχη (πρόπτωση) και στον Κλινικό Δείκτη Δραστηριότητας (CAS), ένα τυποποιημένο εργαλείο για την αξιολόγηση των φλεγμονωδών σημείων και συμπτωμάτων θυρεοειδικής οφθαλμοπάθειαςσε σύγκριση με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Η μείωση της πρόπτωσης ήταν μικρότερη (-1,5 mm) σε ασθενείς με χρόνια Graves.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες σε ασθενείς που έλαβαν το νέο φάρμακο ήταν μυϊκοί σπασμοί, διάρροια, αλωπεκία (απώλεια μαλλιών), υπεργλυκαιμία (υψηλά επίπεδα γλυκόζης στο αίμα), κόπωση, ναυτία και κεφαλαλγία. Τα στοιχεία από κλινικές δοκιμές και την εμπειρία μετά την κυκλοφορία του φαρμάκου δείχνουν ότι το φάρμακο μπορεί να προκαλέσει σοβαρά προβλήματα ακοής, συμπεριλαμβανομένης της απώλειας της ακοής, η οποία σε ορισμένες περιπτώσεις μπορεί να είναι μόνιμη.
Προκλινικές μελέτες έχουν δείξει επίσης ότι μπορεί να ενέχει κινδύνους για την ανάπτυξη του εμβρύου. Όπως επισημαίνει στη σχετική ανακοίνωση του ο ΕΜΑ, Θα εφαρμοστούν πρόσθετα μέτρα ελαχιστοποίησης των κινδύνων για τον μετριασμό αυτών των κινδύνων.
Η γνώμη που εξέδωσε η CHMP αποτελεί ένα ενδιάμεσο στάδιο στη διαδικασία χορήγησης του σκευάσματος στους ασθενείς. Η γνώμη θα διαβιβαστεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με την άδεια κυκλοφορίας σε ολόκληρη την ΕΕ. Μόλις χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την επιστροφή του κόστους θα ληφθούν σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο/χρήση του φαρμάκου αυτού στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας της εκάστοτε χώρας.
