Πηγή πρωτοποριακών ιδεών και πιθανών λύσεων, στο πλαίσιο της διαδικασίας αξιολόγησης του ευρωπαϊκού Κανονισμού για τα Ορφανά Φάρμακα, τα φαρμακευτικά προϊόντα που αφορούν σπάνιες παθήσεις, επιδιώκει να καταστεί η Ευρωπαϊκή Ομάδα Εμπειρογνωμόνων, που συστάθηκε πρόσφατα. Οι προτάσεις αναμένεται να δημοσιευθούν στις αρχές του 2021 και θα στοχεύουν στην ανάδειξη καινοτόμων προτάσεων, που θα προάγουν την έρευνα γύρω από τα νέες ορφανές θεραπείες, τις επόμενες δεκαετίες.
Σπάνιο θεωρείται ένα νόσημα που προσβάλει 5 στα 10.000 άτομα στην Κοινότητα, όπως αναφέρει ο ΕΟΔΥ. Οι σπάνιες παθήσεις χαρακτηρίζονται από χαμηλή συχνότητα εμφάνισης και υψηλή ετερογένεια και στην πλειονότητά τους είναι γενετικής φύσης (αυτοάνοσα νοσήματα, συγγενείς δυσπλασίες, κ.λπ.). Απειλούν τη ζωή ή επιφέρουν χρόνια αναπηρία, το 80% είναι γενετικής αιτιολογίας, το δε 50% αυτών εμφανίζεται στην παιδική ηλικία. Παρά τη σπανιότητά τους, ο αριθμός των ασθενών που νοσούν είναι συνολικά υψηλός για το λόγο ότι υπάρχουν πολλοί διαφορετικοί τύποι σπάνιων παθήσεων και υπολογίζεται ότι περίπου 37.000.000 Ευρωπαίοι έχουν προσβληθεί από μία σπάνια ασθένεια. Συνολικά έχουν καταγραφεί παγκοσμίως 6.000 – 8.000 σπάνια νοσήματα. Τα φάρμακα που αφορούν σπάνιους ασθενείς ονομάζονται ορφανά φάρμακα.
Με την Ευρωπαϊκή Επιτροπή να έχει στρέψει το βλέμμα της στη χάραξη Φαρμακευτικής Στρατηγικής και την αξιολόγηση του Κανονισμού για τα Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (ΟΦΠ), η Ευρωπαϊκή Ομάδα Εμπειρογνωμόνων επί των Κινήτρων για Ορφανά Φάρμακα σχηματίστηκε για να φέρει στο προσκήνιο καινοτόμες προτάσεις που θα ενθαρρύνουν την καινοτομία και θα διευκολύνουν την έρευνα για την ανάπτυξη νέων θεραπειών για σπάνιες ασθένειες.
Στο τιμόνι του εγχειρήματος είναι η EURORDIS, η μη κυβερνητική συμμαχία ασθενών και η EUCOPE, η Ευρωπαϊκή Ένωση μικρομεσαίων επιχειρήσεων στον τομέα των φαρμάκων και των ιατρικών τεχνολογιών, πολλές από τις οποίες εστιάζουν στις σπάνιες παθήσεις. Μάλιστα, 6 από τα μέλη της EUCOPE προσφέρουν τεχνογνωσία και οικονομικούς πόρους, ώστε να διασφαλιστεί η επίτευξη των στόχων της πρωτοβουλίας.
Ειδικότερα, πρόκειται για τις Alexion, Biogen, Bristol Myers Squibb, Chiesi, PTC Therapeutics and Takeda. Η διατομεακή ομάδα ειδικών περιλαμβάνει εκπροσώπους από όλο το φάσμα της κοινότητας των σπάνιων νοσημάτων, όπως ερευνητές και ακαδημαϊκοί, εκπρόσωποι ασθενών και μέλη της επενδυτικής κοινότητας, εταιρείας σπάνιων παθήσεων και εμπορικοί φορείς.
Το News4Health μίλησε με μια εκ των δύο επικεφαλής της Ομάδας Εμπειρογνωμόνων, την πρώην βουλευτή του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου, Renate Sommer. Η κ. Sommer καθοδηγεί την Ομάδα των Εμπειρογνωμόνων μαζί με τον Καθηγητή Maurizio Scarpa, συντονιστή του MetaBERN και Πρόεδρο του Συμβουλίου Συντονιστών των Ευρωπαϊκών Δικτύων Αναφοράς.
Κ. Sommer, με το κόστος ανάπτυξης ορφανών φαρμάκων και την ανάγκη για νέες θεραπείες για σπάνιες παθήσεις να αυξάνονται, είναι το σύστημα που εφαρμόζεται βιώσιμο; Είμαστε στο σωστό δρόμο;
Η επίπτωση των ορφανών φαρμάκων στον προϋπολογισμό είναι σταθερή και συγκρατημένη, αντιστοιχώντας σε περίπου 5% της συνολικής δαπάνης φαρμάκων. Ο κανονισμός για τα ΟΦΠ έχει προσφέρει κίνητρα στην Έρευνα και Ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων. Σήμερα έχουμε πλέον θεραπευτικές επιλογές για ασθενείς με σπάνιες παθήσεις, που δεν είχαν πρόσβαση σε καμία θεραπεία παλαιότερα. Στο πλαίσιο αυτό, εκτιμώ ότι ο Κανονισμός ήταν επιτυχής.
Από την άλλη, όμως, το 95% των σπάνιων παθήσεων δεν διαθέτουν εγκεκριμένες θεραπείες. Αυτό το τεράστιο θεραπευτικό κενό επιβάλλει να προχωρήσουμε παραπέρα. Πρέπει να βρούμε τρόπους να καλύψουμε το κενό αυτό και να θέσουμε ένα πλαίσιο προδιαγραφών που θα επιτρέπει στους ασθενείς με σπάνιες παθήσεις να έχουν πρόσβαση σε επαρκή φροντίδα και θεραπείες.
Πρέπει επίσης να βρούμε λύσεις για τις μεγάλες αποκλίσεις που παρατηρούνται στη διαθεσιμότητα και προσβασιμότητα σε όλη την Ευρώπη. Αν και αυτό δεν αφορά τον Κανονισμό ακριβώς, πρέπει να εξετάσουμε τους τρόπους για να προχωρήσουμε μπροστά. Αυτό απαιτεί μια κοινή προσπάθεια από όλα τα εμπλεκόμενα μέρη. Μια συζήτηση μεταξύ όλων των ενδιαφερόμενων, όπως η Ομάδα Εμπειρογνωμόνων για τα Ορφανά Φάρμακα και πέραν αυτής, είναι ο σωστός τρόπος να εξετάσουμε τα ερωτήματα και να αντιμετωπίσουμε τις προκλήσεις, που ουδείς εξ ημών μπορεί να αντιμετωπίσει μόνος.
Τι αποθαρρύνει την καινοτομία και την έρευνα για την ανάπτυξη νέων ορφανών φαρμάκων;
Υπάρχουν πολλαπλοί παράγοντες που περιπλέκουν την έρευνα και ανάπτυξη στον τομέα των ορφανών φαρμάκων. Ο μικρός αριθμός ασθενών και η γεωγραφική τους διασπορά καθιστούν δύσκολη τη διεξαγωγή κλινικών μελετών. Η έλλειψη μέτρων έκβασης και κλινικών καταληκτικών σημείων είναι επιπρόσθετη πρόκληση. Συνολικά, η έρευνα και ανάπτυξη στις σπάνιες παθήσεις είναι επισφαλής και συνοδεύεται από μακροχρόνιους επενδυτικούς κύκλους. Συνεπώς, το επιχειρηματικό πλάνο δεν είναι πάντα θετικό, που οδηγεί σε περιορισμό επενδύσεων.
Ποιες είναι κατά τη γνώμη σας οι βασικές προκλήσεις που πρέπει να αντιμετωπιστούν για να βελτιωθεί η πρόσβαση στις θεραπείες για σπάνιες παθήσεις;
Διαθεσιμότητα και προσβασιμότητα διαφέρει σημαντικά απ’ άκρη σ’ άκρη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, λόγω των διαφορετικών εθνικών προϋποθέσεων και πολιτικών. Αξιολόγηση Τεχνολογιών Υγείας (HTA) σε ευρωπαϊκό επίπεδο, αρκεί ο επιτευχθείς συμβιβασμός επ’ αυτού να μην οδηγήσει σε αντιγραφή των τρεχουσών προϋποθέσεων, θα ήταν ένα βήμα προς τη σωστή κατεύθυνση ανάπτυξης δημιουργίας περισσότερων συνεργειών μεταξύ των κρατών-μελών. Περαιτέρω συντονισμός των εθνικών διαδικασιών πρόσβασης μπορεί να συμβάλλει στην επιτάχυνση της πρόσβασης σε Ορφανά Φάρμακα.
Επιπλέον, υπάρχουν πολλά που πρέπει να κατανοήσουμε γύρω από τις υποκείμενες αιτίες, τους μηχανισμούς και τις εκδηλώσεις των σπάνιων παθήσεων, είναι το κομμάτι της πρόκλησης που σχετίζεται με την έγκαιρη και ακριβή διάγνωση, που μπορεί να καθυστερήσει περαιτέρω την πρόσβαση.
Πως μπορούν οι ανισότητες μεταξύ των κρατών-μελών να μειωθούν; Είναι μόνο θέμα αποζημίωσης των φαρμάκων; Μπορούμε να εφαρμόσουμε αποτελεσματικές πολιτικές σε όλη την Ε.Ε.;
Η αποζημίωση έχει σημασία, αλλά υπάρχουν και άλλοι παράγοντες που πρέπει να ληφθούν υπόψη. Ειδικά για τις μικρές και μεσαίες επιχειρήσεις είναι ιδιαιτέρως δύσκολο να ακολουθήσουν τις ρυθμιστικές και διοικητικές διαδικασίες σε 26 κράτη-μέλη, χωρίς μια απλοποιημένη διαδικασία. Ξανά, είναι βέβαια εκτός του κανονισμού των ΟΦΠ, αυτό δεν μπορεί να είναι το άγιο δισκοπότηρο για όλα τα προβλήματα που αντιμετωπίζουμε.
Σε ό,τι αφορά τη συνεργασία στην Ε.Ε., όμως, υπάρχουν ευκαιρίες που μπορούμε να αξιοποιήσουμε καλύτερα: γνωρίζουμε ότι στην πράξη εξειδικευμένα κέντρα για πολύ συγκεκριμένες και καινοτόμες θεραπείες δεν θα δημιουργηθούν σε κάθε κράτος-μέλος. Εδώ είναι που η διασυνοριακή συνεργασία είναι το κλειδί. Τα Ευρωπαϊκά Δίκτυα Αναφοράς και η Οδηγία για τη διασυνοριακή υγειονομική περίθαλψη μπορούν να αναλάβουν να δώσουν απαντήσεις σε μέρος των προκλήσεων που σχετίζονται με την πρόσβαση, συγκεντρώνοντας γνώση, δεδομένα και εμπειρία για καλύτερες διαγνώσεις, φροντίδα και θεραπεία.
Υπάρχουν παραδείγματα καλής πρακτικής σε ό,τι αφορά πολιτικές που συνδέονται με τα ορφανά φάρμακα, που θα μπορούσαν να αντιγραφούν ή να υιοθετηθούν σε ευρωπαϊκό ή κρατικό επίπεδο;
Υπάρχουν διάφορα παραδείγματα σε διεθνές επίπεδο, που θα μπορούσαμε να εξετάσουμε για την ανάπτυξη του ρυθμιστικού πλαισίου. Σε αυτή την κατεύθυνση, μπορώ να σκεφθώ επιπρόσθετα κίνητρα, όπως φορολογικές πιστώσεις, απαλλαγές τελών και εξέταση κατά προτεραιότητα.
Επιπροσθέτως, η εφαρμογή καινοτόμων βιοδεικτών για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας των φαρμάκων, αποδοχή των νέων σχεδίων κλινικών μελετών και οι Real World Evidence (δεδομένα που προκύπτουν από την καθ’ ημέρα κλινική πρακτική) είναι κλειδί. Από τις ΗΠΑ επίσης ξέρουμε την ταυτόχρονη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για ορφανές και μη ορφανές ενδείξεις.
Οι χώρες της Ε.Ε. πρέπει επίσης να μάθει η μία από την άλλη: κάποιες χώρες εφαρμόζουν συγκεκριμένες διαδικασίες για τα ορφανά φάρμακα, αναγνωρίζοντας δεόντως τις ιδιαιτερότητες αυτών των φαρμάκων (για παράδειγμα στην Αγγλία, τη Σκωτία και τη Γερμανία όπου συγκεκριμένες διαδικασίες ΗΤΑ επιτρέπουν μεγαλύτερη αποδοχή αποδεικτικής αβεβαιότητας στην αξιολόγηση ορφανών φαρμάκων).
Η χώρα μου η Γερμανία είναι ένα καλό παράδειγμα όπου οι πολιτικές πρόσβασης στα εν λόγω φάρμακα υπόκεινται σε συγκεκριμένους κανόνες. Με τη λήψη άδεια κυκλοφορίας ως ορφανά φάρμακα τα εν λόγω σκευάσματα αυτόματα τίθενται σε επωφελή κατάσταση.
Σε ποιους τομείς θα εστιάσει η Ευρωπαϊκή Ομάδα Εμπειρογνωμόνων για τα κίνητρα που αφορούν στα Ορφανά Φάρμακα;
Η Ευρωπαϊκή Ομάδα Εμπειρογνωμόνων για τα κίνητρα που αφορούν στα Ορφανά Φάρμακα θα εστιάσει σε τρεις τομείς για την ανάπτυξη συγκεκριμένων προτάσεων για πιθανές βελτιώσεις του περιβάλλοντος.
Αυτοί οι τομείς είναι:
- Προτεραιότητα και βελτιστοποίηση: διαχείριση θεραπευτικών τομέων χωρίς θεραπεία και στήριξη συνεχούς καινοτομίας για σπάνιες παθήσεις, όπου υπάρχει θεραπευτικές επιλογές.
- Ρυθμιστικές διαδικασίες: ανακάλυψη τρόπων βελτίωσης και επιτάχυνσης των ρυθμιστικών διαδικασιών για ορφανά φάρμακα.
- Κίνητρα ανάπτυξης: δράσεις προσαρμοσμένες να υποστηρίζουν τη διαδικασία ανάπτυξης ορφανών φαρμάκων βασισμένες στη διεθνή εμπειρία, καθώς και ιδέες που θα ενεργοποιήσουν τη συνεργασία μεταξύ ακαδημαϊκών, βιομηχανίας και ρυθμιστικών αρχών στην Ευρώπη.
