Ειδικότερα, πριν λίγες μέρες η εταιρεία ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε το ενέσιμο φάρμακο Fyarro για τη θεραπεία τοπικά προηγμένων μη αναστρεπτέων ή μεταστατικών κακοήθων περιαγγειακών επιθηλιοειδών κυτταρικών όγκων (PEComa)

Η εταιρεία είπε ότι η έγκριση σημαδεύει την πρώτη θεραπεία γι΄αυτήν την ένδειξη. Η Aadi αναμένει ότι το φάρμακο θα είναι διαθέσιμο για εμπορική χρήση το πρώτο τέταρτο του 2022.

Τα κακοήθη PEComas είναι ένας τύπος εξαιρετικά σπάνιων σαρκωμάτων που σχηματίζονται στους μαλακούς ιστούς του σώματος, όπως το στομάχι, τα έντερα, οι πνεύμονες, τα θηλυκά αναπαραγωγικά όργανα και τα ουροποιητικά όργανα. Οι όγκοι εμφανίζονται σε περίπου μία περίπτωση ανά εκατομμύριο ανθρώπους. Εκτιμάται ότι υπάρχουν περίπου 100 έως 300 νέοι ασθενείς ετησίως στις Ηνωμένες Πολιτείες. Η πρόγνωση για ασθενείς με κακοήθες PEComa είναι πολύ κακή. Μετά τη θεραπεία με χημειοθεραπεία, η διάμεση επιβίωση είναι μόνο περίπου 16 μήνες. Σχεδόν τα τρία τέταρτα των ασθενών θα αναπτύξουν μεταστατική νόσο, συχνότερα στον πνεύμονα ή το ήπαρ, εντός ενός έτους από τη διάγνωση.

Κλινικά δεδομένα από μια μελέτη Φάσης ΙΙ έδειξαν ότι το συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης στη θεραπεία ήταν 39%, με δύο ασθενείς να επιτυγχάνουν πλήρη ανταπόκριση μετά από παρατεταμένη παρακολούθηση. Ανάμεσα σε όσους ανταποκρίθηακαν, το 92% είχε ανταπόκριση μεγαλύτερη ή ίση των έξι μηνών, το 67% είχε ανταπόκριση μεγαλύτερη ή ίση των 12 μηνών και το 58% είχε ανταπόκριση μεγαλύτερη ή ίση των δύο ετών. Σύμφωνα με τον Aadi, η διάμεση διάρκεια ανταπόκρισης δεν έχει επιτευχθεί, με διάμεση παρακολούθηση 36 μηνών.

Ο Δρ Andrew Wagner, ανώτερος ογκολόγος στο Ινστιτούτο Καρκίνου Dana-Farber και ο κύριος ερευνητής στην κεντρική μελέτη εγγραφής AMPECT, σημείωσε ότι η θεραπεία έδειξε ανθεκτικές απαντήσεις σε ασθενείς που έχουν διαγνωστεί με τοπικά προχωρημένο μη αναστρεπτέο ή μεταστατικό PEComa. Ο Βάγκνερ σημείωσε ότι έχει αποδεκτό και διαχειρίσιμο προφίλ ασφάλειας.

Όπως συμβαίνει με άλλες θεραπευτικές αγωγές της κατηγορίας mTOR, η Aadi ανέφερε σε μια ανακοίνωση ότι οι πληροφορίες συνταγογράφησης του φαρμάκου περιλαμβάνουν προειδοποιήσεις και προφυλάξεις που σχετίζονται με τη στοματίτιδα, μυελοκαταστολή, λοιμώξεις, υποκαλιαιμία, υπεργλυκαιμία, διάμεση πνευμονοπάθεια, αιμορραγία και αντιδράσεις υπερευαισθησίας.