Αυτή η καινοτόμος συμμαχία θα ενημερώσει και θα βοηθήσει στην εκπαίδευση των ατόμων που χαράσσουν πολιτικές σχετικά με τις μοναδικές συνθήκες που αντιμετωπίζουν οι εταιρείες βιοεπιστημών όταν αναπτύσσουν και φέρνουν στην αγορά θεραπείες για πολύ μικρούς και διαφοροποιημένους πληθυσμούς ασθενών. Ο Συνασπισμός θα υποστηρίξει επίσης πολιτικές και κανονισμούς που επιτρέπουν την οικονομικά αποδοτική και πιο έγκαιρη παροχή θεραπειών αναγνωρίζοντας αυτές τις διαφορές.
Συνολικά, ο Συνασπισμός Εταιρειών Σπάνιων Νόσων εκπροσωπεί εταιρείες βιοεπιστημων που έχουν φέρει στην αγορά 22 θεραπείες και επί του παρόντος εργάζονται σε περισσότερα από 160 προγράμματα ανάπτυξης σπάνιων νόσων, πολλά από τα οποία θα είναι θεραπείες πρώτης θέσης στην αγορά εάν εγκριθούν. Αυτές οι ασθένειες είναι καταστροφικές και συχνά απειλητικές για τη ζωή: το 80% των σπάνιων ασθενειών είναι γενετικά, το 50% επηρεάζει τα παιδιά και το 30% αυτών των παιδιών δεν θα ζήσουν μέχρι τα 5α τους γενέθλια. Ο Συνασπισμός αποτελείται από εταιρείες που συνεχίζουν να αλλάζουν αυτά τα στατιστικά στοιχεία ανακαλύπτοντας, αναπτύσσοντας και φέρνοντας πολύτιμες θεραπείες – ακόμη και πιθανές θεραπείες – στην αγορά για αυτούς τους ασθενείς που αναμένουν μια θεραπεία εγκεκριμένη από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).
Οι μικρές εταιρείες επενδύουν στα ορφανά φάρμακα*
Η φαρμακευτική βιομηχανία εξακολουθεί να ηγείται των ΗΠΑ στις δαπάνες έρευνας και ανάπτυξης αφιερώνοντας κατά μέσο όρο μεταξύ 15 και 20% των πωλήσεων στην προώθηση της καινοτομίας. Οι εταιρείες που επικεντρώνονται σε σπάνιες ασθένειες αναλαμβάνουν ένα ρίσκο στην έρευνα και την ανάπτυξη. Το 2020, τα μέλη του Συνασπισμού Εταιρειών Σπάνιων Νόσων επένδυσαν περισσότερα από 4,1 δισεκατομμύρια δολάρια στην έρευνα και την ανάπτυξη, κάτι που αντιπροσωπεύει περίπου το 65% των ετήσιων λειτουργικών προϋπολογισμών τους. Επιπλέον, η πλειονότητα των μελών του Συνασπισμού δαπανά περισσότερα ετησίως για έρευνα και ανάπτυξη από τα έσοδα που παράγονται, συμπεριλαμβανομένου του ενός τρίτου των μελών που βρίσκονται στο προκλινικό στάδιο και επί του παρόντος δεν παράγουν έσοδα.
Με βάση τα αποτελέσματα αυτών των επενδύσεων κεφαλαίου, οι μικρότερες εταιρείες οδηγούν τώρα την πρωτοποριακή καινοτομία που συμβαίνει σε πολλούς τομείς ασθενειών. Όπως αναφέρθηκε από το Γραφείο Προϋπολογισμού του Κογκρέσου, το 70% των σχεδόν 3.000 θεραπειών στις κλινικές δοκιμές Φάσης ΙΙΙ είναι από μικρές φαρμακευτικές εταιρείες ή από εκείνες με ετήσια έσοδα κάτω των 500 εκατομμυρίων δολαρίων. Επιπλέον, περίπου το ένα τρίτο των νέων θεραπειών που εγκρίθηκαν από τον FDA έχουν αναπτυχθεί από εταιρείες με ετήσια έσοδα κάτω των 100 εκατομμυρίων δολαρίων.
*Ορφανά ονομόμαζονται τα φάρμακα που αφορούν τη θεραπεία σπάνιων νόσων
Οι στόχοι που έχει θέσει ο Συνασπισμός
Επεκτείνοντας το πολυετές έργο υπεράσπισης μέσω επιτυχημένων βιομηχανικών ενώσεων και οργανισμών που επικεντρώνονται σε σπάνιες ασθένειες**, ο Συνασπισμός Εταιρειών Σπάνιων Νόσων θα εργαστεί ειδικά για:
- Ενημέρωση και συμβολή στην εκπαίδευση των υπεύθυνων χάραξης πολιτικής σχετικά με τις μοναδικές συνθήκες του επιχειρηματικού μοντέλου της εταιρείας σπάνιων νόσων, εστιάζοντας ειδικά στα διάφορα ζητήματα που δημιουργούνται με την εργασία με μικρά και διαφοροποιημένα μεγέθη πληθυσμού ασθενών.
- Θα λειτουργήσει ως υπέρμαχος της δημόσιας τάξης και των κανονιστικών πλαισίων που λαμβάνουν υπόψη και αναγνωρίζουν τις διακριτές εκτιμήσεις των εταιρειών βιοεπιστημων που δραστηριοποιούνται στον χώρο των σπάνιων νόσων·
- Συνεργασία με τους υπεύθυνους χάραξης πολιτικής για τη θέσπιση μακροπρόθεσμων, συνεκτικών, δίκαιων και βιώσιμων ερευνητικών κινήτρων για σπάνιες νόσους και πρόσβαση στην επακόλουθη καινοτομία·
- Αύξηση της ευαισθητοποίησης σχετικά με την καινοτομία που συμβαίνει στις εταιρείες σπάνιων νόσων.
Τα ιδρυτικά μέλη του Συνασπισμού:
- Acceleron Pharma
- Aeglea BioTherapeutics
- Agios Pharmaceuticals
- Alnylam Pharmaceuticals
- Harmony Biosciences
- Orchard Therapeutics
- Orphazyme US, Inc.
- Sarepta Therapeutics
- Taysha Gene Therapies
- Ultragenyx Pharmaceutical
Τον επόμενο μήνα, ο Συνασπισμός θα συνεργαστεί με τους ενδιαφερόμενους φορείς πολιτικής σχετικά με τις δυνητικά επιδραστικές πολιτικές και κανονισμούς για τα φάρμακα και την υγειονομική περίθαλψη που συζητούνται επί του παρόντος, συμπεριλαμβανομένης της τιμολόγησης συνταγογραφούμενων φαρμάκων, για να επισημάνει τις συνέπειες που μπορεί να έχει η γενική νομοθεσία στη συνεχιζόμενη καινοτομία για θεραπείες σπάνιων νόσων.
**Υπάρχουν περισσότερες από 7.000 σπάνιες ασθένειες που εντοπίζνται στον κόσμο σήμερα. Αν και «σπάνιο» σημαίνει ότι λιγότεροι από 200.000 άνθρωποι στις ΗΠΑ επηρεάζονται, το να υποφέρεις από μια σπάνια ασθένεια δεν είναι καθόλου σπάνιο.
Περίπου το 10% του αμερικανικού πληθυσμού πάσχει από μια σπάνια ασθένεια. Ένα σοκαριστικό 90% των σπάνιων νόσων δεν έχουν εγκεκριμένη θεραπεία στην αγορά.
ΠΗΓΗ Biospace
