Μια καθηγήτρια βιολογίας και μητέρα δύο παιδιών έγινε η πρώτη ασθενής στο Ηνωμένο Βασίλειο που έλαβε μια «επαναστατική» θεραπεία για τη σκλήρυνση κατά πλάκας.

Η ΣΚΠ είναι μια πάθηση που επηρεάζει τον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό. Δεν μπορεί να θεραπευτεί προς το παρόν, αλλά η θεραπεία μπορεί συχνά να βοηθήσει στη διαχείρισή της.

Η 37χρονη Emily Henders διαγνώστηκε με ΣΚΠ την παραμονή των Χριστουγέννων του 2021, μετά από μυρμήγκιασμα στα χέρια της.

Έκτοτε έχει υποστεί τέσσερις επιβαρυντικές υποτροπές, παρά το γεγονός ότι λαμβάνει ένα από τα πιο αποτελεσματικά φάρμακα για την ασθένεια.

Ωστόσο, η κα. Henders δήλωσε στον Independent ότι αισθάνεται «πολύ καλά» μετά τη λήψη της νέας θεραπείας με CAR T-κύτταρα στο University College London Hospital (UCLH) University College London Hospital (UCLH) την περασμένη εβδομάδα.

Η θεραπεία με CAR T-κύτταρα, η οποία σύμφωνα με τους ειδικούς μπορεί να «μεταμορφώσει» τη ζωή των ασθενών, σταματώντας ή επιβραδύνοντας την εξέλιξη της νόσου, σχεδιάζεται εξατομικευμένα για κάθε ασθενή στο εργαστήριο στο πλαίσιο μιας παγκόσμιας κλινικής δοκιμής για τη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας.

Τα Τ-κύτταρα του ίδιου του ασθενούς, τα οποία είναι ζωτικής σημασίας για την εξόντωση των μολυσμένων ή κατεστραμμένων κυττάρων, τροποποιούνται γενετικά από επιστήμονες και επανεισάγονται στον ασθενή μέσω έγχυσης για να «επαναρυθμίσουν» το ανοσοποιητικό σύστημα.

Η θεραπεία CAR T για τη σκλήρυνση κατά πλάκας τροποποιεί τα Τ κύτταρα ώστε να αναγνωρίζουν και να καταστρέφουν τα Β κύτταρα, τα οποία είναι γνωστό ότι προκαλούν βλάβη και επιτρέπουν την πρόοδο της σκλήρυνσης

Η μητέρα δύο παιδιών, που έχει γιους ηλικίας έξι και τεσσάρων ετών, είπε ότι αισθάνεται καλά μετά τη λήψη της έγχυσης σε μια διαδικασία τριών λεπτών.

«Αισθάνομαι φυσιολογική και έχω ξαναβρεί την ενέργειά μου. Δεν έχω ναυτία, δεν έχω πυρετό. Αισθάνομαι αρκετά χαλαρή».

Σοκαριστικές υποτροπές

Η κα Henders περιέγραψε πως τα συμπτώματά της «επιδεινώθηκαν προοδευτικά» μετά τη διάγνωση. «Παρατηρώ ότι μερικές φορές το πόδι μου χτυπάει το πεζοδρόμιο με περίεργο τρόπο. Κανείς άλλος δεν το παρατηρεί, αλλά εγώ το νιώθω.Ή όταν διδάσκω και κάνω ένα επιστημονικό πείραμα, νιώθω ότι τα χέρια μου τρέμουν και είμαι πολύ συνειδητή ότι πιθανώς οι μαθητές μπορούν να δουν ότι τα χέρια μου τρέμουν.

Η κα Henders εξομολογήθηκε ότι «ποτέ δεν θα ξεχάσει» την πρώτη της σοβαρή υποτροπή, όταν χρειάστηκε να καλέσουν ασθενοφόρο και τα παιδιά της την είδαν να μεταφέρεται με καροτσάκι.

«Μόλις σηκωνόμουν από το κρεβάτι και ο μεγαλύτερος γιος μου ήταν εκεί μαζί μου, και δεν μπορούσα να σταθώ όρθια, και ήταν πολύ τρομακτικό», είπε.

«Ήρθε το ασθενοφόρο και δεν θα ξεχάσω ποτέ τα πρόσωπα των παιδιών μου, καθώς οι γιατροί έσπευδαν να με δέσουν σε μια καρέκλα, να με μεταφέρουν κάτω από τις σκάλες και να με βάλουν στο πίσω μέρος του ασθενοφόρου».

Η μητέρα ανησυχεί για το πώς οι υποτροπές της επηρεάζουν συναισθηματικά τα παιδιά της, οπότε ένα καλό αποτέλεσμα της θεραπείας με CAR T-κύτταρα για εκείνη θα ήταν να «μην ξαναζήσει ποτέ υποτροπή».

Ελπίζει επίσης ότι αυτή η θεραπεία θα την απαλλάξει από την ανάγκη να χρησιμοποιεί αναπηρικό καροτσάκι στο μέλλον, κάτι που είναι πολύ πιθανό για τους ασθενείς με σκλήρυνση κατά πλάκας.

Μεγάλες περίοδοι ύφεσης

Συμφωνα με την αιματολόγο , Claire Roddie, τα CAR T-κύτταρα προσφέρουν πραγματική ελπίδα στους ασθενείς με σκλήρυνση κατά πλάκας και έχουν αποδειχθεί επιτυχημένα στον καρκίνο και στην αυτοάνοση νόσο του λύκου.

«Ο τελικός μας στόχος είναι να επιτύχουμε μακρές περιόδους ύφεσης της νόσου με μια μόνο, εφάπαξ θεραπεία με CAR T-κύτταρα», είπε, προσθέτοντας ότι αυτό θα μπορούσε να σημαίνει ότι οι ασθενείς θα μπορούν να σταματήσουν να παίρνουν όλα τα άλλα φάρμακά τους.

Τα CAR T-κύτταρα φτάνουν επίσης σε μέρη του σώματος που άλλα φάρμακα δεν φτάνουν απαραίτητα με μεγάλη αποτελεσματικότητα».

Είπε ότι η θεραπεία έχει μια «one and done» (μία και τελειώσαμε) προσέγγιση, όπου δεν θα χρειάζεστε άλλα φάρμακα μετά τη θεραπεία, προσθέτοντας: «Αν μπορούσαμε να το επιτύχουμε αυτό στη σκλήρυνση κατά πλάκας, θα μεταμόρφωνε τη ζωή τόσων πολλών ανθρώπων».

Στόχος είναι στην πειραματική αυτή εφαρμογή της θεραπείας να ενταχθούν 18 ασθενείς παγκοσμίως έως τις αρχές του 2027.