Nέο φάρμακο, που ανακαλύφθηκε από επιστήμονες, προστατεύει τα νευρικά κύτταρα που έχουν υποστεί βλάβη από νευρομυϊκές παθήσεις , προσφέροντας ελπίδα για σημαντική επιβράδυνση της εξέλιξης «μιας από τις πιο σκληρές ασθένειες».

Προκλινικές μελέτες του M102 έδειξαν βελτίωση της κίνησης και της νευρικής λειτουργίας σε ποντίκια. Οι ερευνητές είναι πλέον αισιόδοξοι ότι το φάρμακο μπορεί να δοκιμαστεί σε άτομα με τη νόσο του κινητικού νευρώνα, για την οποία δεν υπάρχει θεραπεία.

Οι παθήσεις αυτές προκαλούν τη σταδιακή διακοπή της μετάδοσης μηνυμάτων από τους κινητικούς νευρώνες, τα νευρικά κύτταρα που μεταδίδουν σήματα από τον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό στους μυς.

Αυτό οδηγεί σε αδυναμία και δυσκαμψία των μυών, επηρεάζοντας τον τρόπο με τον οποίο οι ασθενείς περπατούν, μιλούν, τρώνε, πίνουν και αναπνέουν. Πολλά άτομα που διαγιγνώσκονται με την πάθηση συνήθως πεθαίνουν εντός δύο έως πέντε ετών από την εμφάνιση των συμπτωμάτων.

Το M102 αναπτύχθηκε από επιστήμονες του Ινστιτούτου Μεταφραστικής Νευροεπιστήμης (SITraN) του Πανεπιστημίου του Σέφιλντ, σε συνεργασία με την αμερικανική εταιρεία βιοτεχνολογίας Aclipse Therapeutics.

Λειτουργεί ενεργοποιώντας δύο προστατευτικά συστήματα μέσα στα κύτταρα, γνωστά ως NRF2 και HSF1. Αυτά τα συστήματα βοηθούν τα νεύρα να καταπολεμήσουν το στρες, να μειώσουν τη φλεγμονή και να απομακρύνουν τις κατεστραμμένες πρωτεΐνες.

Μια προκλινική μελέτη του SITraN, που δημοσιεύθηκε στο περιοδικό Molecular Neurodegeneration, έδειξε ότι το M102 επιβράδυνε την εξέλιξη των παθήσεων αυτών και διατήρησε τη μυϊκή λειτουργία σε ποντίκια.

Προστάτευσε επίσης τους κινητικούς νευρώνες που αναπτύχθηκαν σε εργαστήριο από τη βλάβη που προκαλείται από τα κύτταρα των νευρομυικών παθήσεων. .

Η καθηγήτρια Dame Pamela Shaw, διευθύντρια του SITraN και επικεφαλής ερευνήτρια της μελέτης, δήλωσε: «Πρόκειται για μία από τις πιο σκληρές ασθένειες, που στερεί από τους ανθρώπους την κινητικότητά τους και την ανεξαρτησία τους, συχνά με ανησυχητική ταχύτητα.

«Βρισκόμαστε τώρα σε ένα σημείο όπου η επιστημονική κατανόηση επιτέλους προλαβαίνει.

«Η ανακάλυψή μας του M102 δίνει πραγματική ελπίδα ότι μπορούμε να επιβραδύνουμε σημαντικά την εξέλιξη αυτής της ασθένειας.

Οι προκλινικές μελέτες όχι μόνο έδειξαν βελτίωση στην κίνηση, το βάδισμα και τη νευρική λειτουργία σε μοντέλα ποντικών, αλλά επίσης προστάτευσαν τους κινητικούς νευρώνες που αναπτύχθηκαν στο εργαστήριο από τη βλάβη που προκαλείται από τα κύτταρα ασθενών».

Η ομάδα είναι πλέον αισιόδοξη ότι οι δοκιμές του φαρμάκου σε ανθρώπους μπορούν να προχωρήσουν.

Πηγή: Independent