Για να λειτουργήσει καλά η γονιδιακή θεραπεία, τα θεραπευτικά μόρια πρέπει να μεταφέρονται αποτελεσματικά στις σωστές θέσεις του σώματος - μια δουλειά που συνήθως ανατίθεται στους αδενοσχετιζόμενους ιούς (AAV).
Για να βελτιώσουν την ικανότητα των AAV να μεταφέρουν θεραπευτικά μέσα ειδικά στους πνεύμονες και τις αναπνευστικές οδούς, οι ερευνητές του Mass General Brigham ανέπτυξαν και εφάρμοσαν μια νέα έκδοση, την AAV.CPP.16, η οποία μπορεί να χορηγηθεί με ρινικό σπρέι. Σε προκλινικά μοντέλα, το καινοτόμο εργαλείο υπερείχε των προηγούμενων εκδόσεων, καθώς στόχευε πιο αποτελεσματικά τις αναπνευστικές οδούς και τους πνεύμονες και αποδείχτηκε πολλά υποσχόμενο για τη γονιδιακή θεραπεία του αναπνευστικού συστήματος και των πνευμόνων. Τα αποτελέσματα δημοσιεύθηκαν στο περιοδικό Cell Reports Medicine.
«Παρατηρήσαμε ότι το AAV.CPP.16, το οποίο αρχικά σχεδιάσαμε για να εισέρχεται στο κεντρικό νευρικό σύστημα, στοχεύει επίσης αποτελεσματικά τα κύτταρα των πνευμόνων», δήλωσε ο FengFeng Bei, PhD, ανώτερος συγγραφέας της μελέτης, από το Τμήμα Νευροχειρουργικής του Brigham and Women's Hospital. «Αυτό μας ώθησε να διερευνήσουμε περαιτέρω το AAV.CPP.16 για ενδορρινική χορήγηση γονιδίων στους αναπνευστικούς αεραγωγούς».
Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι το AAV.CPP.16 υπερείχε των προηγούμενων εκδόσεων (AAV6 και AAV9) σε κυτταρικές καλλιέργειες, μοντέλα ποντικών και μοντέλα μη ανθρώπινων πρωτευόντων. Στη συνέχεια, χρησιμοποίησαν το πιο αποτελεσματικό εργαλείο για τη χορήγηση γονιδιακής θεραπείας που αποτρέπει την ουλώδη ίνωση για την πνευμονική ίνωση, χρησιμοποιώντας ένα μοντέλο ποντικού με αναπνευστική νόσο. Χρησιμοποίησαν επίσης το εργαλείο για τη χορήγηση γονιδιακής θεραπείας για μια ιογενή λοίμωξη, όπου η θεραπεία εμπόδισε την αναπαραγωγή του ιού SARS-CoV-2 σε ένα μοντέλο ποντικού με COVID-19.
«Αν και απαιτείται περαιτέρω έρευνα, τα ευρήματά μας υποδηλώνουν ότι το ενδορρινικό AAV.CPP.16 έχει ισχυρό μεταφραστικό δυναμικό ως ένα πολλά υποσχόμενο εργαλείο χορήγησης για τη στόχευση των αεραγωγών και των πνευμόνων», δήλωσε ο Bei.
Πηγή: Mass General Brigham Πηγή: Mass General Brigham
