Ερευνητές από το NYU Abu Dhabi και το Πανεπιστήμιο του Ντένβερ εντόπισαν ένα πολλά υποσχόμενο μικρό μόριο που θα μπορούσε να συμβάλει στην επιβράδυνση ή την αναστολή της εξέλιξης σοβαρών εγκεφαλικών παθήσεων, όπως η νόσος του Πάρκινσον, προσφέροντας νέα ελπίδα για θεραπείες που υπερβαίνουν τη διαχείριση των συμπτωμάτων.
Αυτές οι παθήσεις, στις οποίες περιλαμβάνονται επίσης η άνοια με σωμάτια Lewy και η πολλαπλή συστηματική ατροφία, προκαλούνται από τη συσσώρευση και τη διάδοση μιας νευρωνικής πρωτεΐνης, η οποία με την πάροδο του χρόνου βλάπτει τα εγκεφαλικά κύτταρα. Επί του παρόντος, δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες που να μπορούν να σταματήσουν ή να επιβραδύνουν αυτή τη διαδικασία.
Στη νέα μελέτη που δημοσιεύθηκε στο Science Translational Medicine, το εργαστήριο Magzoub στο NYU Abu Dhabi και το εργαστήριο Kumar στο Πανεπιστήμιο του Ντένβερ, μαζί με διεθνείς συνεργάτες, ανέπτυξαν έναν ειδικό τύπο μικρού μορίου σχεδιασμένο να εμποδίζει αυτή την επιβλαβή συσσώρευση. Το μόριο, γνωστό ως SK-129, δρα εμποδίζοντας την πρωτεΐνη να συσσωματωθεί και να εξαπλωθεί στον εγκέφαλο.
Η ομάδα δοκίμασε το SK-129 σε ένα ευρύ φάσμα μοντέλων της νόσου, συμπεριλαμβανομένων ανθρώπινων κυττάρων, ιστών που προέρχονται από ασθενείς και ζωντανών οργανισμών. Σε όλες τις περιπτώσεις, το μόριο μείωσε τις βλαβερές επιπτώσεις που συνδέονται με τη νόσο.
Είναι σημαντικό ότι οι ερευνητές έδειξαν επίσης ότι το SK-129 μπορεί να διαπεράσει τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό, ένα προστατευτικό στρώμα που συχνά εμποδίζει τα φάρμακα να φτάσουν στον εγκέφαλο. Σε μοντέλα ποντικών, το μόριο μείωσε σημαντικά την ανάπτυξη βλαβών στον εγκέφαλο που σχετίζονται με τη νόσο.
«Αυτό αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς την ανάπτυξη θεραπειών που στοχεύουν στην βασική αιτία αυτών των ασθενειών», δήλωσε ο Mazin Magzoub, αναπληρωτής καθηγητής Βιολογίας στο NYU Abu Dhabi και συγγραφέας της μελέτης. «Αντί να αντιμετωπίζουμε μόνο τα συμπτώματα, εργαζόμαστε με στόχο την επιβράδυνση ή την αναστολή της ίδιας της νόσου».
Ένα άλλο βασικό εύρημα είναι ότι το μόριο μπορεί επίσης να εμποδίσει την επιβλαβή αλληλεπίδραση με μια άλλη νευρωνική πρωτεΐνη που συνδέεται στενά με τη νόσο του Αλτσχάιμερ. Αυτή η διπλή δράση θα μπορούσε να το καταστήσει ιδιαίτερα ισχυρό στην αντιμετώπιση σύνθετων νευρολογικών παθήσεων.
Αν και απαιτείται περαιτέρω έρευνα πριν από την κλινική χρήση, τα ευρήματα αποτελούν ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός στην αναζήτηση αποτελεσματικών θεραπειών για αυτές τις επί του παρόντος ανίατες ασθένειες.
