Τα “ορφανά” φάρμακα προορίζονται για τη διάγνωση, την πρόληψη ή την θεραπεία παθήσεων που συνεπάγονται κίνδυνο για τη ζωή ή είναι πολύ σοβαρές, είναι σπάνιες και ο επιπολασμός τους στην Ευρωπαϊκή Ένωση είναι χαμηλότερος από 5 κρούσματα ανά 10.000 άτομα. Οι φαρμακευτικές εταιρείες δεν είναι πρόθυμες να αναπτύξουν τέτοια φάρμακα υπό συνήθεις συνθήκες αγοράς, καθώς το κόστος παραγωγής και εμπορίας τους δεν θα μπορούσε να καλυφθεί από τις αναμενόμενες πωλήσεις των φαρμάκων χωρίς την παροχή κινήτρων.

Πώς ενθαρρύνεται η ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων

Στην Ευρωπαϊκή Ένωση, το νομικό πλαίσιο για την παροχή κινήτρων στους χορηγούς της φαρμακοβιομηχανίας για την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων θεσπίστηκε το 2000.Τα προϊόντα, που επωφελούνται από τα παρακάτω κίνητρα χαρακτηρίζονται μέσω μιας νέας κοινοτικής διαδικασίας ως “ορφανά φάρμακα”

Επί 10 έτη μετά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας (έγκριση πωλήσεως), τα ορφανά φάρμακα δικαιούνται αποκλειστικότητα στην αγορά. Κατά την περίοδο αυτή, δεν μπορούν παρόμοια ανταγωνιστικά προϊόντα, υπό συνήθεις συνθήκες, να κυκλοφορήσουν στην αγορά.

Η πρόταση του κ. Κυμπουρόπουλου

Ο κ. Κυμπουρόπουλος επισήμανε τα εξής μέσω του προσωπικού του λογαριασμού στο facebook:

«Ο κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα θεσπίστηκε το 2000 και ο κύριος στόχος του ήταν να αντιμετωπίσει την πρόκληση της ρύθμισης φαρμάκων που θεραπεύουν ασθενείς με σπάνιες ασθένειες, δηλαδή εκείνες που επηρεάζουν λιγότερα από πέντε στα 10.000 άτομα.

O κανονισμός έχει φέρει αξιοσημείωτα αποτελέσματα μέχρι στιγμής: 168 καινοτόμα φάρμακα διατέθηκαν σε ασθενείς με σπάνιες νόσους, βελτιώνοντας την υγεία και, συνεπώς, την ποιότητα ζωής χιλιάδων ανθρώπων.

Οι επιχειρήσεις, από την άλλη πλευρά, επιδιώκουν νομική ασφάλεια και σταθερότητα για να κάνουν οικονομικές επενδύσεις και αυτός ο κανονισμός προσφέρει αυτό, φέρνοντας πολλά φάρμακα στην εγχώρια αγορά μας. Αυτή είναι η ουσία, οι υπάρχουσες θεραπείες είναι διαθέσιμες σε όλους.

Όλοι οι σχετικοί ενδιαφερόμενοι αναγνωρίζουν την προστιθέμενη αξία του κανονισμού όσον αφορά την παραγωγή νέων ορφανών, αλλά η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θέλει τώρα να επανεξετάσει τμήματα της νομοθεσίας.
Στο ερώτημα που έθεσα προς την Ευρωπαϊκή Επιτροπή τον Απρίλιου αλλά και σε πρόσφατη συνέντευξή μου στο euroactiv.com υποστήριξα πως υπάρχει τεχνολογία για την υποστήριξη ενός «αντικειμενικού» εργαλείου της ΕΕ που θα μπορούσε να παράσχει στη φαρμακευτική βιομηχανία τα απαραίτητα κίνητρα για έρευνα και παραγωγή ορφανών φαρμάκων.

Αυτό το εργαλείο δεν θα επιτρέψει περιττές διακυμάνσεις των τιμών και θα εξασφαλίσει την καλύτερη τιμή για κάθε κράτος-μέλος ξεχωριστά, προκειμένου να χορηγούνται ορφανά φάρμακα σε ασθενείς, στη σωστή τιμή για τα εθνικά συστήματα υγείας.

Αυτό θα διατηρήσει το κίνητρο για συνέχιση της παραγωγής και της έρευνας για φαρμακευτικές εταιρείες και από την άλλη πλευρά θα βοηθήσει τα συστήματα υγείας να παρέχουν ορφανά φάρμακα.

Προκειμένου να αναπτυχθεί η καινοτομία και να διατηρηθεί εντός της ΕΕ, πρέπει να δοθούν οικονομικά κίνητρα στους ερευνητές, αλλά και σε επίπεδο Ευρωπαϊκής Επιτροπής, η έρευνα πρέπει να αποτελεί προτεραιότητα για μελλοντικούς στόχους.

Στα πανεπιστήμια, η συνεργασία με ερευνητικά κέντρα, η κοινωνία των πολιτών και οι επιχειρήσεις μπορούν να βοηθήσουν στη διαμόρφωση ενός προγράμματος σπουδών που είναι ενημερωμένο και προσανατολισμένο στο μέλλον» κατέληξε ο κ. Κυμπουρόπουλος.