Όταν την επόμενη εβδομάδα η νέα διευθύνουσα σύμβουλος της Jazz Pharmaceuticals, Renee Gala, αναλάβει τα ηνία της φαρμακευτικής εταιρείας, θα έχει να διαχειριστεί την κυκλοφορία ενός ολοκαίνουργου φαρμάκου.
Την Τετάρτη, ο FDA ενέκρινε το Modeyso (dordaviprone) της Jazz για ασθενείς ηλικίας 1 έτους και άνω με διάχυτο γλοίωμα μέσης γραμμής με μετάλλαξη H3 K27M που παρουσιάζουν προοδευτική νόσο μετά από προηγούμενη θεραπεία. Το φάρμακο, το οποίο αποκτήθηκε με την εξαγορά της Chimerix από την εταιρεία νωρίτερα μέσα στο 2025 έναντι 935 εκατομμυρίων δολαρίων, είναι η πρώτη συστηματική θεραπεία για άτομα με επιθετικό καρκίνο του εγκεφάλου.
Ο FDA χορήγησε στο φάρμακο ταχεία έγκριση με βάση τα αποτελέσματα που παρατηρήθηκαν σε 50 ασθενείς σε πέντε ανοιχτές, μη τυχαιοποιημένες δοκιμές στις ΗΠΑ, σύμφωνα με ανακοίνωση της υπηρεσίας στις 6 Αυγούστου.
Μεταξύ των ασθενών που αξιολογήθηκαν, οι οποίοι είχαν υποβληθεί σε ακτινοθεραπεία τουλάχιστον 90 ημέρες πριν, το συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης ήταν 22% και η μέση διάρκεια της ανταπόκρισης ήταν 10,3 μήνες, σύμφωνα με τον FDA.
Η ετικέτα του φαρμάκου φέρει προειδοποιήσεις για υπερευαισθησία, παράταση του διαστήματος QTc και εμβρυο-εμβρυϊκή τοξικότητα, σημείωσε η FDA.
Η Jazz σύναψε συμφωνία ύψους 935 εκατομμυρίων δολαρίων για την Chimerix τον Μάρτιο και ολοκλήρωσε τη συμφωνία τον επόμενο μήνα.
Σε μια εταιρική παρουσίαση τον Δεκέμβριο του 2024, η Chimerix εκτίμησε ότι υπάρχουν περίπου 2.000 ασθενείς που θα μπορούσαν ενδεχομένως να είναι επιλέξιμοι για τη δορδαβιπρόνη στις ΗΠΑ. Αναφερόμενη στο ενδεχόμενο τιμολόγησης ως «υπερ-ορφανό» φάρμακο, η βιοτεχνολογική εταιρεία δήλωσε ότι θα μπορούσε να υπάρχει μια τεράστια ευκαιρία στην αγορά για τη θεραπεία της. Πριν πουληθεί στην Jazz, η Chimerix είχε ξεκινήσει μια δοκιμή φάσης 3 για το φάρμακο κατά του καρκίνου.
Εν τω μεταξύ, η Jazz έχει προχωρήσει σε αλλαγή CEO το 2025. Ο ιστορικός CEO της Jazz, Bruce Cozadd, ανακοίνωσε την πρόθεσή του να συνταξιοδοτηθεί τον Δεκέμβριο, και η εταιρεία ανακοίνωσε την Gala ως διάδοχό του τον Ιούλιο. Η Gala, η οποία εργάζεται στην Jazz τα τελευταία πέντε χρόνια, θα αναλάβει τα νέα της καθήκοντα τη Δευτέρα.
Πηγή: FIERCEPHARMA
