Ο EMA συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για τη σεμελανοτίδη για την υποστήριξη της απώλειας βάρους και της διαχείρισης σε ασθενείς από 6 ετών με παχυσαρκία που προκαλούνται από τις ακόλουθες σπάνιες γενετικές διαταραχές:
- ανεπάρκεια pro-opiomelanocortin (POMC)
- ανεπάρκεια σουμπτιλισίνης / κεξίνης τύπου 1 (PCSK1)
- προπρωτεϊνικής μετατροπής και ανεπάρκειας υποδοχέα λεπτίνης (LEPR) σε ενήλικες και παιδιά.
Αυτές οι καταστάσεις πρέπει να επιβεβαιωθούν με γενετικές εξετάσεις πριν ένας ασθενής μπορεί να ξεκινήσει τη θεραπεία με το Imcivree.
Η ανεπάρκεια POMC, PCSK1 ή LEPR επηρεάζει τη διαδρομή του υποδοχέα μελανοκορτίνης 4 (MC4R) η οποία είναι υπεύθυνη για τη μετάδοση σημάτων σχετικά με το πότε να φάτε και πότε να σταματήσετε να τρώτε. Οι ασθενείς με αυτές τις ελλείψεις αισθάνονται συνεχώς πεινασμένοι και γίνονται σοβαρά παχύσαρκοι νωρίς στη ζωή - συχνά ξεκινούν από την παιδική ηλικία. Αυτές οι καταστάσεις είναι εξαιρετικά σπάνιες. Λιγότεροι από 50 ασθενείς με ανεπάρκεια POMC, 90 με ανεπάρκεια LEPR και 50 με ανεπάρκεια PCSK1 έχουν αναφερθεί παγκοσμίως μέχρι τώρα.
Η σεμελανοτίδη, η δραστική ουσία που περιέχεται στο σκεύασμα, δρα ενεργοποιώντας μια οδό στον εγκέφαλο που ελέγχει την όρεξη και την αίσθηση γεμάτη. Αυτό βοηθά τους ασθενείς να τρώνε λιγότερο και να χάσουν βάρος.
Αποτελέσματα κλινικών δοκιμών
Η γνώμη της επιτροπής για τα ανθρώπινα φάρμακα του EMA (CHMP) βασίζεται κυρίως σε δύο μελέτες που αξιολόγησαν 21 συμμετέχοντες. Κατά τη διάρκεια των μελετών, το 80% των ασθενών με POMC και το 45,5% των ασθενών με LEPR πέτυχαν τουλάχιστον 10% απώλεια βάρους μετά από περίπου ένα έτος θεραπείας.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν σε κλινικές δοκιμές ήταν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, σκουρόχρωμο δέρμα, ναυτία και κεφαλαλγία.
Η γνώμη που υιοθέτησε η CHMP είναι ένα ενδιάμεσο βήμα στην πορεία του σκευάσματος προς την πρόσβαση των ασθενών. Η σύσταση θα σταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με την άδεια κυκλοφορίας σε επίπεδο ΕΕ. Μετά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την επιστροφή χρημάτων θα λαμβάνονται σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο ή τη χρήση αυτού του φαρμάκου στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας της εν λόγω χώρας.
