Με βάση τους όρους της συμφωνίας, η GENESIS Pharma αναλαμβάνει την εμπορική διάθεση του donidalorsen σε δεκατέσσερις αγορές: Βουλγαρία, Κροατία, Κύπρο, Τσεχία, Εσθονία, Ελλάδα, Ουγγαρία, Λετονία, Λιθουανία, Μάλτα, Πολωνία, Ρουμανία, Σλοβακία και Σλοβενία.
Θετική γνωμοδότηση από την CHMP
Τον Νοέμβριο του 2025, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) προέβη σε θετική γνωμοδότηση, συστήνοντας τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας του donidalorsen για τη μακροχρόνια πρόληψη των υποτροπιαζόντων επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήματος (ΚΑΟ) σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω. Η γνωμοδότηση αυτή βρίσκεται επί του παρόντος υπό εξέταση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να αποφασιστεί η έγκριση του donidalorsen στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ). Το donidalorsen είναι ένα φάρμακο που στοχεύει την mRNA-διαμεσολαβούμενη γονιδιακή σίγαση και έχει σχεδιαστεί για να μειώνει την παραγωγή προκαλλικρεΐνης (PKK), διακόπτοντας την οδό που οδηγεί σε επεισόδια ΚΑΟ.
Ο κ. Κωνσταντίνος Ευριπίδης, Διευθύνων Σύμβουλος της GENESIS Pharma δήλωσε: «Με ιδιαίτερη χαρά επεκτείνουμε τις διεθνείς συνεργασίες μας στην Κεντρική και Ανατολική Ευρώπη μέσω της νέας αυτής συμφωνίας με την Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd., μια εταιρεία που εστιάζει στην αντιμετώπιση ορισμένων από τα πιο σύνθετα ζητήματα υγείας παγκοσμίως. Η προσθήκη του donidalorsen στο ισχυρό χαρτοφυλάκιο θεραπειών που διαθέτουμε για σπάνιες παθήσεις, αποτελεί ένα ακόμη βήμα προς την αποστολή μας να στηρίζουμε ασθενείς με σπάνιες και σοβαρές παθήσεις, εξασφαλίζοντας πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες στην περιοχή μας. Αναμένουμε με ενδιαφέρον την επικείμενη απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής».
Το donidalorsen αναπτύχθηκε από την Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Ionis). Τον Δεκέμβριο του 2023, η Otsuka απέκτησε αποκλειστικά δικαιώματα για την εμπορική διάθεσή του στην Ευρώπη, κατόπιν συμφωνίας με την Ionis.
Τι είναι το Κληρονομικό Αγγειοοίδημα
Το Κληρονομικό Αγγειοοίδημα είναι μια σπάνια, χρόνια και δυνητικά απειλητική για τη ζωή γενετική πάθηση, που χαρακτηρίζεται από επαναλαμβανόμενα, απρόβλεπτα επεισόδια οιδήματος, τα οποία μπορεί να επηρεάσουν τα άκρα, το πρόσωπο, την κοιλιά, τα γεννητικά όργανα, ακόμη και τον λάρυγγα, δημιουργώντας σοβαρό κίνδυνο για τους ασθενείς.
Τα συμπτώματα του ΚΑΟ συνήθως εμφανίζονται στην παιδική ηλικία ή στην πρώιμη ενήλικη ζωή, με ορισμένα άτομα να παρουσιάζουν τα πρώτα επεισόδια ήδη από την ηλικία των δύο ετών.
Το ΚΑΟ επιβαρύνει σημαντικά τους ασθενείς και τις οικογένειές τους, καθώς τα απρόβλεπτα και συχνά εξουθενωτικά επεισόδια μπορούν να διαταράξουν την καθημερινότητα, να περιορίσουν δραστηριότητες και να μειώσουν την παραγωγικότητα στην εργασία ή στο σχολείο.
Η πάθηση προκαλείται κυρίως από κληρονομική ανεπάρκεια ή δυσλειτουργία του αναστολέα της C1 εστεράσης, γεγονός που οδηγεί σε ανεξέλεγκτη ενεργοποίηση του συστήματος καλλικρεΐνης-κινίνης στο πλάσμα με αποτέλεσμα την υπερβολική παραγωγή βραδυκινίνης. Περίπου 15.000 άτομα ζουν με ΚΑΟ στην Ευρώπη, ενώ ο επιπολασμός σε παγκόσμιο επίπεδο εκτιμάται σε 1 ανά 50.000 άτομα.
