Το φάρμακο Hemlibra, είναι ένας διειδικός παράγοντας IXa και πρόκειται για αντίσωμα, το οποίο και έχει εγκριθεί σε περισσότερες από 100 χώρες για να θεραπεύσουν την αιμορροφιλία Α που οφείλεται σε πρόβλημα με τους αναστολείς του παράγοντα VIII οι οποίοι και δημιουργούν πρόβλημα στην πήξη του αίματος.
Τα άτομα που έχουν αιμορροφιλία Α έχουν αυξημένο κίνδυνο συχνής αιμορραγίας και έχουν μεγαλύτερα προβλήματα στην καθημερινότητά τους σε σχέση με τους ανθρώπους που έχουν αιμορροφιλία αλλά χωρίς να αντιμετωπίζουν πρόβλημα στους Αναστολείς VIII. Το φάρμακο έχει πάντως εγκριθεί σε περισσότερες από 80 χώρες.
Οι ερευνητές έκαναν μια τελική μελέτη κατά την οποία και έλαβαν μέρος 193 ασθενείς με αιμορροφιλία οι οποίοι και αντιμετωπίζουν πρόβλημα στους αναστολείς του παράγοντα VIII οι οποίοι και έπαιρναν το Hemlibra ως προφυλακτική θεραπεία τουλάχιστον τα τελευταία δύο χρόνια. Ο μέσος όρος διάρκειας χορήγησης θεραπείας ήταν 103.1 εβδομάδες.
Όπως φάνηκε από τη μελέτη δεν υπήρχε νέα θρομβωτική μικροαγγειοπάθεια ή σοβαρά θρομβωτικά επεισόδια που σχετίζονται με το φάρμακο μελέτης. Οι πιο συχνές παρενέργειες που παρατηρήθηκαν στο 10% των ατόμων που συμμετείχαν στην μελέτη ήταν πόνος στις αρθρώσεις 17.1%, συμπτώματα κοινού κρυολογήματος (15.5%), πονοκέφαλος (15%), αντίδραση στο σημείο της ένεσης (11.4%). Το 35% των συμμετεχόντων ανέφεραν ενοχλήσεις στο σημείο της ένεσης.
Μόνο το 5.2% των συμμετεχόντων ήταν θετικοί σε αντισώματα κατά του φαρμάκου. Η παραγωγή αντισωμάτων σε 10 άτομα πάντως δεν είχε κάποια επίδραση σε ό,τι αφορά την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου.
Το ευτύχημα είναι ότι το 82.6% των ασθενών δεν είχαν αιμορραγικά επεισόδια καθόλη τη διάρκεια της θεραπείας.
Τα αποτελέσματα της έρευνας αυτής έρχονται σε μια περίοδο όπου μέλη της Genentech, θυγατρικής της Roche είχαν κατηγορηθεί για κλοπή εμπορικών μυστικών. Η αμερικανική κυβέρνηση επίσης κατηγόρησε τους πρώην υπεύθυνους της εταιρείας για απάτη και ξέπλυμα που ξεπερνά τα 101 εκατομμύρια δολάρια.
Ο πρώην επιστημονικός υπεύθυνος της Genentech Xanthe Lam και η σύζυγός του Allen Lam δήλωσαν ένοχοι ότι οργάνωσαν την ληστεία των εμπορικών μυστικών από τη θυγατρική για να βοηθήσουν ανταγωνιστές. Οι πρώην υπάλληλοι έκλεψαν εμπιστευτικά έγγραφα τα οποία αφορούν επίσης πατέντες αντικαρκινικών φαρμάκων όπως τα Avastin, Herceptin και Rituxan, όπως επίσης και το φάρμακο Pulmozyme για την κυστική ίνωση.
Με πληροφορίες από το https://www.biospace.com
