Η έγκριση λήφθηκε μέσω της οδού ταχείας έγκρισης, σύμφωνα με την οποία ο FDA εγκρίνει ένα φάρμακο για μια σοβαρή ή απειλητική για τη ζωή ασθένεια που μπορεί να παρέχει ουσιαστικό θεραπευτικό όφελος σε σχέση με τις υπάρχουσες θεραπείες.
«Η έγκριση αυτή είναι σημαντική από πολλές πλευρές», τόνισε ο FDA στην ανακοίνωσή του. Το φάρμακο, που θα κυκλοφορήσει με την ονομασία Aduhelm, «είναι η πρώτη θεραπεία που εγκρίνεται για το Αλτσχάιμερ από το 2003», πρόσθεσε.
Η αντουκανουμάμπη (aducanumab) είναι ένα από τα πολλά φάρμακα που στοχεύουν στην απομάκρυνση των συσσωρευμένων πλακών μιας πρωτεΐνης, της β-αμυλοειδούς, από τον εγκέφαλο των ασθενών κατά τα πρώτα στάδια του Αλτσχάιμερ, ώστε να περιοριστούν τα συμπτώματα όπως η απώλεια μνήμης και η ικανότητα να φροντίζει κανείς τον εαυτό του.
Η Biogen εκτιμά ότι περίπου 1,5 εκατομμύριο Αμερικανοί πληρούν τις προϋποθέσεις για να λάβουν θεραπεία με αντουκανουμάμπη.
Τι έδειξαν τα δεδομένα των κλινικών δοκιμών
Το πρόγραμμα ανάπτυξης τελευταίου σταδίου για την αντουκανουμάμπη αποτελούνταν από δύο κλινικές δοκιμές φάσης 3. Η μία μελέτη συνάντησε το στόχο της, δείχνοντας μείωση της κλινικής πτώσης. Η δεύτερη δοκιμή δεν πληρούσε το πρωτεύον τελικό σημείο. Σε όλες τις μελέτες στις οποίες αξιολογήθηκε, όμως, η αντουκανουμάμπη με συνέπεια και πολύ πειστικά μείωσε το επίπεδο των αμυλοειδών πλακών στον εγκέφαλο με δοσοεξαρτώμενο τρόπο. Αναμένεται ότι η μείωση της αμυλοειδούς πλάκας θα οδηγήσει σε μείωση της κλινικής πτώσης.
Η Συμβουλευτική Επιτροπή Φαρμάκων του Περιφερικού και Κεντρικού Νευρικού Συστήματος, η οποία συνεδρίασε τον Νοέμβριο του 2020 για να επανεξετάσει τα δεδομένα των κλινικών δοκιμών και να συζητήσει τα στοιχεία δεν συμφώνησε ότι ήταν λογικό να θεωρηθεί το κλινικό όφελος της μοναδικής επιτυχημένης δοκιμής ως το κύριο αποδεικτικό στοιχείο που υποστηρίζει την έγκριση. Η επιλογή της ταχείας έγκρισης δεν συζητήθηκε από τη συμβουλευτική επιτροπή. Όπως αναφέρθηκε παραπάνω, η θεραπεία με αντουκανουμάμπη αποδείχθηκε σαφώς σε όλες τις δοκιμές για την ουσιαστική μείωση των πλακών βήτα αμυλοειδούς. Αυτή η μείωση των πλακών είναι λογικά πιθανό να οδηγήσει σε κλινικό όφελος. Αφού η συμβουλευτική επιτροπή υπέβαλε τα σχόλιά της, η επανεξέταση και οι συζητήσεις συνεχίστηκαν και ο FDA αποφάσισε ότι τα αποδεικτικά στοιχεία που παρουσιάστηκαν πληρούσαν το πρότυπο για την ταχεία έγκριση.
Ας σημειωθεί ότι ο FDA υποχρεώνει τη Biogen για τη διεξαγωγή μιας κλινικής δοκιμής μετά την έγκριση για την επαλήθευση του κλινικού οφέλους του φαρμάκου. Εάν το φάρμακο δεν λειτουργεί όπως προβλέπεται, μπορεί να ληφθούν μέτρα για να αποσυρθεί από την αγορά.
