ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Πρώτη γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της σοβαρής αιμορροφιλίας Α

Pharma News
PIXABAY
Ο EMA συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για το valoctocogene roxaparvovec), για τη θεραπεία της σοβαρής αιμορροφιλίας Α σε ενήλικες που δεν έχουν αναστολείς του παράγοντα VIII (αυτοαντισώματα που παράγονται από το ανοσοποιητικό σύστημα που παράγουν τον παράγοντα VIII φάρμακα λιγότερο αποτελεσματικά) και δεν υπάρχουν αντισώματα στον ορότυπο 5 που σχετίζεται με τον αδενο-ιό (AAV5).
Παρασκευή, 24/06/2022 - 16:12
— Photo: PIXABAY
News4Health Team News4Health Team

Οι ασθενείς με αιμορροφιλία Α δεν μπορούν να παράγουν παράγοντα VIII (μια βασική πρωτεΐνη που απαιτείται για την πήξη του αίματος και τη διακοπή της αιμορραγίας) είναι πιο επιρρεπείς σε αιμορραγία και έχουν παρατεταμένη αιμορραγία, π.χ. μετά από τραυματισμό ή χειρουργική επέμβαση. Η αιμορροφιλία Α είναι μια σπάνια εξουθενωτική ασθένεια που επηρεάζει περίπου 0,7 στα 10.000 άτομα στην ΕΕ. Είναι ισόβια και μπορεί να είναι απειλητική για τη ζωή όταν εμφανίζεται αιμορραγία στον εγκέφαλο, στο νωτιαίο μυελό ή στο έντερο.

Τα φάρμακα που είναι επί του παρόντος εγκεκριμένα για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α περιέχουν ως επί το πλείστον παράγοντα VIII, για να αντικαταστήσει την πρωτεΐνη που λείπει. Οι διαθέσιμες θεραπείες απαιτούν μία ή περισσότερες ενέσεις την εβδομάδα ή το μήνα και είναι δια βίου. Ως εκ τούτου, υπάρχει μια ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη για νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις που θα μπορούσαν να απαλλάξουν τους ασθενείς από συχνές ενέσεις.

Το φάρμακο είναι η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α. Η δραστική ουσία, valoctocogene roxaparvovec, βασίζεται σε έναν ιό (αδενο-σχετιζόμενος ιός ή AAV) που έχει τροποποιηθεί ώστε να μην προκαλεί νόσο στους ανθρώπους. Ο ιός περιέχει το γονίδιο για τον παράγοντα VIII. Μόλις χορηγηθεί σε έναν ασθενή ως εφάπαξ έγχυση, αναμένεται να μεταφέρει το γονίδιο του παράγοντα VIII στα ηπατικά κύτταρα, επιτρέποντάς τους να παράγουν τον παράγοντα VIII που λείπει. Αυτό βοηθά το αίμα να πήξει πιο εύκολα και αποτρέπει την αιμορραγία ή μειώνει τα αιμορραγικά επεισόδια. Δεν είναι ακόμη άγνωστο πόσο θα διαρκέσει το θεραπευτικό αποτέλεσμα από αυτή τη μεμονωμένη έγχυση σε έναν μεμονωμένο ασθενή. Παρατεταμένη θετική επίδραση θεραπείας έως και δύο ετών μετά από μία μόνο έγχυση έχει αναφερθεί σε περίπου εκατό ασθενείς στην κύρια μελέτη και έως και πέντε χρόνια σε λίγους ασθενείς σε μια υποστηρικτική δοκιμή που διεξήχθη από τον αιτούντα.

Η σύσταση του EMA βασίζεται στα αποτελέσματα μιας μη τυχαιοποιημένης μελέτης Φάσης 3 με ένα σκέλος (κύρια μελέτη) σε 134 άνδρες ασθενείς με αιμορροφιλία Α χωρίς ιστορικό αναστολέα του παράγοντα VIII και χωρίς ανιχνεύσιμα προϋπάρχοντα αντισώματα κατά του AAV5. Δύο χρόνια μετά τη χορήγηση, τα δεδομένα αποτελεσματικότητας έδειξαν ότι η θεραπεία αύξησε σημαντικά τα επίπεδα δραστηριότητας του παράγοντα VIII στην πλειονότητα των ασθενών. Τα ποσοστά αιμορραγίας μειώθηκαν κατά 85% και οι περισσότεροι ασθενείς (128) δεν χρειάζονταν πλέον θεραπεία υποκατάστασης με παράγοντα VIII.

Ηπατοτοξικότητα (ηπατική βλάβη), μια κοινή παρενέργεια λόγω ανοσολογικής αντίδρασης που προκαλείται από αυτές τις γονιδιακές θεραπείες που βασίζονται σε AAV και χαρακτηρίζεται μέχρι στιγμής από αύξηση των επιπέδων ενός ηπατικού ενζύμου που ονομάζεται αμινοτρανσφεράση της αλανίνης (ALT), έχει αναφερθεί με το φάρμακο. Η κατάσταση μπορεί να αντιμετωπιστεί επιτυχώς με κορτικοστεροειδή. Άλλες συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν πονοκέφαλο, πόνο στις αρθρώσεις και ναυτία.

Οι ασθενείς που λαμβάνουν τη θεραπεία θα παρακολουθούνται για 15 χρόνια, προκειμένου να διασφαλιστεί η μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα και ασφάλεια αυτής της γονιδιακής θεραπείας.

Το φάρμακο υποστηρίχθηκε μέσω του προγράμματος PRIority MEdicines (PRIME) του EMA, το οποίο παρέχει έγκαιρη και ενισχυμένη επιστημονική και κανονιστική υποστήριξη σε φάρμακα που έχουν ιδιαίτερη δυνατότητα να αντιμετωπίσουν τις ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες των ασθενών.

Στη συνολική αξιολόγηση των διαθέσιμων δεδομένων, η Επιτροπή Προηγμένων Θεραπειών ( CAT ), η επιτροπή εμπειρογνωμόνων του EMA για φάρμακα που βασίζονται σε κύτταρα και γονίδια, διαπίστωσε ότι τα οφέλη του υπερτερούσαν των πιθανών κινδύνων σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α.

Η CHMP , η επιτροπή ανθρώπινων φαρμάκων του EMA, συμφώνησε με την αξιολόγηση και τη θετική γνώμη της CAT και συνέστησε την έγκριση αυτού του φαρμάκου.

Η γνώμη που ενέκρινε η CHMP είναι ένα ενδιάμεσο βήμα στην πορεία του φαρμάκου προς την πρόσβαση των ασθενών. Η γνώμη θα σταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με άδεια κυκλοφορίας σε όλη την ΕΕ . Μετά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση θα λαμβάνονται σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο ή τη χρήση αυτού του φαρμάκου στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας αυτής της χώρας.

  • ΑΙΜΟΡΡΟΦΙΛΙΑ
  • ΘΕΡΑΠΕΙΑ
  • EMA

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Πληρώσαμε πάνω από 1,6 δισ. ευρώ από την τσέπη μας για φάρμακα: Τι δείχνει η μελέτη ΙΟΒΕ-ΣΦΕΕ
Πληρώσαμε πάνω από 1,6 δισ. ευρώ από την τσέπη μας για φάρμακα: Τι δείχνει η μελέτη ΙΟΒΕ-ΣΦΕΕ 23 Ιουνίου 2022
Η Novartis Hellas έλαβε για 3η συνεχή χρονιά Πλατινένια Διάκριση από τον Εθνικό Δείκτη Εταιρικής Ευθύνης 24 Ιουνίου 2022
Η Novartis Hellas έλαβε για 3η συνεχή χρονιά Πλατινένια Διάκριση από τον Εθνικό Δείκτη Εταιρικής Ευθύνης

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Μητσοτάκης: «Αδιαπραγμάτευτη η πρόσβαση κάθε πολίτη στο ΕΣΥ» - «Εκτός» ψηφοδελτίου ο Πνευματικός μετά τις δηλώσεις για τους καρκινοπαθείς
Πολιτική Υγείας
09/06/2023 - 14:59

Μητσοτάκης: «Αδιαπραγμάτευτη η πρόσβαση κάθε πολίτη στο ΕΣΥ» - «Εκτός» ψηφοδελτίου ο Πνευματικός μετά τις δηλώσεις για τους καρκινοπαθείς

«Πυρά» καρκινοπαθών προς Πνευματικό: «Επικίνδυνες οι απόψεις του»
Επικαιρότητα
09/06/2023 - 11:23

«Πυρά» καρκινοπαθών προς Πνευματικό: «Επικίνδυνες οι απόψεις του»

Άγιος Σάββας: Τι είναι το «ΟΙΚΟΘΕΝ» και σε ποιους ασθενείς απευθύνεται - «Συγχαρητήρια» Κωτσιόπουλου στους συντελεστές του προγράμματος
Πολιτική Υγείας
08/06/2023 - 15:33

Άγιος Σάββας: Τι είναι το «ΟΙΚΟΘΕΝ» και σε ποιους ασθενείς απευθύνεται - «Συγχαρητήρια» Κωτσιόπουλου στους συντελεστές του προγράμματος

Covid-19: Ποιοι πρέπει να εμβολιαστούν ξανά το φθινόπωρο - Οι οδηγίες ΕΜΑ-ECDC
Υγεία
08/06/2023 - 10:15

Covid-19: Ποιοι πρέπει να εμβολιαστούν ξανά το φθινόπωρο - Οι οδηγίες ΕΜΑ-ECDC

ΕΜΑ-ECDC: Νέες οδηγίες για τον εμβολιασμό κατά της COVID-19 το φθινόπωρο - Ποιοι πρέπει να εμβολιαστούν
Πολιτική Υγείας
07/06/2023 - 14:01

ΕΜΑ-ECDC: Νέες οδηγίες για τον εμβολιασμό κατά της COVID-19 το φθινόπωρο - Ποιοι πρέπει να εμβολιαστούν

Καινοτόμος θεραπεία για ασθενείς με IgA Νεφροπάθεια
Pharma News
07/06/2023 - 16:24

Καινοτόμος θεραπεία για ασθενείς με IgA Νεφροπάθεια

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

Θέλετε μνήμη «ξυράφι» και «δυνατή» καρδιά; Βάλτε αυτές τις τροφές στο πιάτο σας
Διατροφή
09/06/2023 - 18:01
AbbVie: Συνεργασία ιδιωτικού και δημόσιου τομέα για τη βελτίωση της πρόσβασης των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες
Pharma News
09/06/2023 - 16:58
ΕΟΔΥ: Όλες οι επιδημίες ασθενειών στον πλανήτη - Προληπτικά μέτρα για τους ταξιδιώτες
Πολιτική Υγείας
09/06/2023 - 16:15
Θάσος: Νέο απαράδεκτο περιστατικό κακοποίησης ζώου - Δελεάζει γάτα με μεζέ και τη χτυπάει στο κεφάλι
Pet
09/06/2023 - 15:49
Αποχώρηση Πνευματικού: «Ο καρκίνος δεν είναι πολιτική» -Το «ευχαριστώ» της καρκινοπαθούς Ρεγγίνας Μακέδου στον Μητσοτάκη
Επικαιρότητα
09/06/2023 - 15:27
Μητσοτάκης: «Αδιαπραγμάτευτη η πρόσβαση κάθε πολίτη στο ΕΣΥ» - «Εκτός» ψηφοδελτίου ο Πνευματικός μετά τις δηλώσεις για τους καρκινοπαθείς
Πολιτική Υγείας
09/06/2023 - 14:59
Fitness Awards 2023: Silver βραβείο για την Win Medica στην ενότητα Anti-inflammatory Creams/Analgetic Creams
Pharma News
09/06/2023 - 14:56
Προσωπικός Βοηθός: Παρατείνεται η προθεσμία υποβολής αιτήσεων από ΑμεΑ
Επικαιρότητα
09/06/2023 - 14:12
Ιατρικός Σύλλογος Αθηνών: Οι γιατροί δίνουν μάχη μέχρι τέλους για τον ασθενή
Επικαιρότητα
09/06/2023 - 13:55
Η «σωτήρια» θεραπεία που αυξάνει το ποσοστό επιβίωσης σε τρεις τύπους καρκίνου
Pharma Policy
09/06/2023 - 13:17
Εκλογές 2023: Εκτός εκλογικού αγώνα ο Σπύρος Πνευματικός - «Ζητώ συγγνώμη και παραιτούμαι»
Επικαιρότητα
09/06/2023 - 11:54
«Πυρά» καρκινοπαθών προς Πνευματικό: «Επικίνδυνες οι απόψεις του»
Επικαιρότητα
09/06/2023 - 11:23
Πλεύρης για δηλώσεις Πνευματικού για τους καρκινοπαθείς: «Προσωπικές απόψεις, δεν απηχούν αυτές της ΝΔ»
Πολιτική Υγείας
09/06/2023 - 11:09
Σοβαρό επεισόδιο στο Νοσοκομείο Αιγίου: Ξυλοδαρμός γιατρών από ασθενή
Επικαιρότητα
09/06/2023 - 10:40
Πατέρας σε μεγάλη ηλικία: Τι κίνδυνοι κρύβονται για το παιδί
Υγεία
09/06/2023 - 10:26
Εύβοια: Ο πατέρας του πέθανε περιμένοντας το ασθενοφόρο, «εάν είχε έρθει έγκαιρα το ΕΚΑΒ θα είχε σωθεί»
Επικαιρότητα
09/06/2023 - 09:54
Πάσχετε από διαβήτη; Αυτή είναι η κατάλληλη ώρα για να γυμναστείτε - Νέα έρευνα
Fitness
09/06/2023 - 09:32
«Σώστε το ζωάκι μου»: Αγωνία για χιλιάδες κατοικίδια στις πλημμυρισμένες περιοχές της Χερσώνας
Pet
08/06/2023 - 19:19
MSD: Θετικό το αποτύπωμα της στην κοινωνία, την υγεία και το περιβάλλον - Όλες οι ενέργειες της εταιρείας
Pharma News
08/06/2023 - 18:48
Το SolidarityNow στηρίζει το Athens Pride - 10 χρόνια δίπλα σε περισσότερους από 350.000 ανθρώπους
Επικαιρότητα
08/06/2023 - 18:16
Υγειονομικό «καμπανάκι» για την Νόβα Καχόβκα: Αντιμέτωποι με τον κίνδυνο ασθενειών οι κάτοικοι μετά τις πλημμύρες
Επικαιρότητα
08/06/2023 - 18:02
Παράσταση διαμαρτυρίας των νοσοκομειακών γιατρών στο υπ.Υγείας, για τις ελλείψεις στο ΕΣΥ
Επικαιρότητα
08/06/2023 - 17:52
Safe home: Νέα ψηφιακή πρωτοβουλία προλαμβάνει τις πτώσεις και τους τραυματισμούς στο σπίτι
Pharma News
08/06/2023 - 17:29
Κως: Εξοργισμένοι οι συγγενείς της 63χρονης που πέθανε σε καρότσα αγροτικού, «χάθηκε πολύτιμος χρόνος»
Επικαιρότητα
08/06/2023 - 17:20
Ιατρικός Σύλλογος Θεσσαλονίκης: «Απολύτως παράνομες» οι εξ αποστάσεως ιατρικές υπηρεσίες - Έκκληση προς τους πολίτες
Επικαιρότητα
08/06/2023 - 16:57
ΕΟΔΥ: Μειώθηκαν τα κρούσματα κορονοϊού, στους 38 οι νεκροί - Αυξήθηκαν οι γριπώδεις συνδρομές
Επικαιρότητα
08/06/2023 - 16:17
Ακτινοθεραπεία στον καρκίνο του μαστού - Σύγχρονες τεχνικές
Επικαιρότητα
08/06/2023 - 16:08
Νέα Μάκρη: Πού οφείλεται ο θάνατος της 19χρονης εγκύου
Επικαιρότητα
08/06/2023 - 15:56
Άγιος Σάββας: Τι είναι το «ΟΙΚΟΘΕΝ» και σε ποιους ασθενείς απευθύνεται - «Συγχαρητήρια» Κωτσιόπουλου στους συντελεστές του προγράμματος
Πολιτική Υγείας
08/06/2023 - 15:33
Χαλκιδική: Νέα τραγωδία από αργοπορία ασθενοφόρου - Τουρίστρια «ξεψύχησε» στο πεζοδρόμιο
Επικαιρότητα
08/06/2023 - 15:01

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

Καρκίνος του παγκρέατος: Τα «ύποπτα» συμπτώματα - Ελπιδοφόρες θεραπείες για την αντιμετώπιση του
Health Talk
07/06/2023 - 12:57
Αδυνάτισμα: «Έξυπνα» tips για να «ξεγελάσετε» την πείνα σας και να πάτε παραλία με λιγότερα κιλά
Διατροφή
07/06/2023 - 12:22
Λέτε συνέχεια “ναι” για να ευχαριστήσετε τους άλλους; Ίσως να «κινδυνεύετε» από αυτή την ψυχική ασθένεια
Ψυχική Υγεία
08/06/2023 - 11:23
Πανελλήνιες 2023: Τα έχεις «παίξει» από το διάβασμα; Αυτό το τρόφιμο θα σε βοηθήσει να «σκίσεις» στις εξετάσεις
Διατροφή
07/06/2023 - 09:59
Μην νιώθετε ενοχές αν τρώτε παγωτό: Μπορεί και να σας κάνει καλό - «Ασπίδα» απέναντι σε γνωστή ασθένεια
Διατροφή
08/06/2023 - 13:59
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΡΟΣΤΑΣΙΑ ΠΡΟΣΩΠΙΚΩΝ ΔΕΔΟΜΕΝΩΝ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2023 Doctor Post ΙΚΕ. All rights reserved.
developed by Nuevvo