ΜΕΝΟΥ ΚΛΕΙΣΙΜΟ
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ
  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΕΠΙΚΑΙΡΟΤΗΤΑ
  • ΟΜΟΡΦΙΑ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • DIGITAL HEALTH
  • FITNESS
  • HEALTH TALK
  • PATIENT TALK
  • PET
  • PHARMA NEWS
  • PHARMA POLICY

News4Health.gr

  • ΔΙΑΤΡΟΦΗ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΥΓΕΙΑ
  • ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΥΓΕΙΑΣ
  • ΨΥΧΙΚΗ ΥΓΕΙΑ
  • PHARMA NEWS
  • PET
  • ΟΛΕΣ ΟΙ ΕΙΔΗΣΕΙΣ

Πρώτη γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της σοβαρής αιμορροφιλίας Α

Pharma News
PIXABAY
Ο EMA συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για το valoctocogene roxaparvovec), για τη θεραπεία της σοβαρής αιμορροφιλίας Α σε ενήλικες που δεν έχουν αναστολείς του παράγοντα VIII (αυτοαντισώματα που παράγονται από το ανοσοποιητικό σύστημα που παράγουν τον παράγοντα VIII φάρμακα λιγότερο αποτελεσματικά) και δεν υπάρχουν αντισώματα στον ορότυπο 5 που σχετίζεται με τον αδενο-ιό (AAV5).
Παρασκευή, 24/06/2022 - 16:12
— Photo: PIXABAY
News4Health Team News4Health Team

Οι ασθενείς με αιμορροφιλία Α δεν μπορούν να παράγουν παράγοντα VIII (μια βασική πρωτεΐνη που απαιτείται για την πήξη του αίματος και τη διακοπή της αιμορραγίας) είναι πιο επιρρεπείς σε αιμορραγία και έχουν παρατεταμένη αιμορραγία, π.χ. μετά από τραυματισμό ή χειρουργική επέμβαση. Η αιμορροφιλία Α είναι μια σπάνια εξουθενωτική ασθένεια που επηρεάζει περίπου 0,7 στα 10.000 άτομα στην ΕΕ. Είναι ισόβια και μπορεί να είναι απειλητική για τη ζωή όταν εμφανίζεται αιμορραγία στον εγκέφαλο, στο νωτιαίο μυελό ή στο έντερο.

Τα φάρμακα που είναι επί του παρόντος εγκεκριμένα για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α περιέχουν ως επί το πλείστον παράγοντα VIII, για να αντικαταστήσει την πρωτεΐνη που λείπει. Οι διαθέσιμες θεραπείες απαιτούν μία ή περισσότερες ενέσεις την εβδομάδα ή το μήνα και είναι δια βίου. Ως εκ τούτου, υπάρχει μια ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη για νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις που θα μπορούσαν να απαλλάξουν τους ασθενείς από συχνές ενέσεις.

Το φάρμακο είναι η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α. Η δραστική ουσία, valoctocogene roxaparvovec, βασίζεται σε έναν ιό (αδενο-σχετιζόμενος ιός ή AAV) που έχει τροποποιηθεί ώστε να μην προκαλεί νόσο στους ανθρώπους. Ο ιός περιέχει το γονίδιο για τον παράγοντα VIII. Μόλις χορηγηθεί σε έναν ασθενή ως εφάπαξ έγχυση, αναμένεται να μεταφέρει το γονίδιο του παράγοντα VIII στα ηπατικά κύτταρα, επιτρέποντάς τους να παράγουν τον παράγοντα VIII που λείπει. Αυτό βοηθά το αίμα να πήξει πιο εύκολα και αποτρέπει την αιμορραγία ή μειώνει τα αιμορραγικά επεισόδια. Δεν είναι ακόμη άγνωστο πόσο θα διαρκέσει το θεραπευτικό αποτέλεσμα από αυτή τη μεμονωμένη έγχυση σε έναν μεμονωμένο ασθενή. Παρατεταμένη θετική επίδραση θεραπείας έως και δύο ετών μετά από μία μόνο έγχυση έχει αναφερθεί σε περίπου εκατό ασθενείς στην κύρια μελέτη και έως και πέντε χρόνια σε λίγους ασθενείς σε μια υποστηρικτική δοκιμή που διεξήχθη από τον αιτούντα.

Η σύσταση του EMA βασίζεται στα αποτελέσματα μιας μη τυχαιοποιημένης μελέτης Φάσης 3 με ένα σκέλος (κύρια μελέτη) σε 134 άνδρες ασθενείς με αιμορροφιλία Α χωρίς ιστορικό αναστολέα του παράγοντα VIII και χωρίς ανιχνεύσιμα προϋπάρχοντα αντισώματα κατά του AAV5. Δύο χρόνια μετά τη χορήγηση, τα δεδομένα αποτελεσματικότητας έδειξαν ότι η θεραπεία αύξησε σημαντικά τα επίπεδα δραστηριότητας του παράγοντα VIII στην πλειονότητα των ασθενών. Τα ποσοστά αιμορραγίας μειώθηκαν κατά 85% και οι περισσότεροι ασθενείς (128) δεν χρειάζονταν πλέον θεραπεία υποκατάστασης με παράγοντα VIII.

Ηπατοτοξικότητα (ηπατική βλάβη), μια κοινή παρενέργεια λόγω ανοσολογικής αντίδρασης που προκαλείται από αυτές τις γονιδιακές θεραπείες που βασίζονται σε AAV και χαρακτηρίζεται μέχρι στιγμής από αύξηση των επιπέδων ενός ηπατικού ενζύμου που ονομάζεται αμινοτρανσφεράση της αλανίνης (ALT), έχει αναφερθεί με το φάρμακο. Η κατάσταση μπορεί να αντιμετωπιστεί επιτυχώς με κορτικοστεροειδή. Άλλες συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν πονοκέφαλο, πόνο στις αρθρώσεις και ναυτία.

Οι ασθενείς που λαμβάνουν τη θεραπεία θα παρακολουθούνται για 15 χρόνια, προκειμένου να διασφαλιστεί η μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα και ασφάλεια αυτής της γονιδιακής θεραπείας.

Το φάρμακο υποστηρίχθηκε μέσω του προγράμματος PRIority MEdicines (PRIME) του EMA, το οποίο παρέχει έγκαιρη και ενισχυμένη επιστημονική και κανονιστική υποστήριξη σε φάρμακα που έχουν ιδιαίτερη δυνατότητα να αντιμετωπίσουν τις ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες των ασθενών.

Στη συνολική αξιολόγηση των διαθέσιμων δεδομένων, η Επιτροπή Προηγμένων Θεραπειών ( CAT ), η επιτροπή εμπειρογνωμόνων του EMA για φάρμακα που βασίζονται σε κύτταρα και γονίδια, διαπίστωσε ότι τα οφέλη του υπερτερούσαν των πιθανών κινδύνων σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α.

Η CHMP , η επιτροπή ανθρώπινων φαρμάκων του EMA, συμφώνησε με την αξιολόγηση και τη θετική γνώμη της CAT και συνέστησε την έγκριση αυτού του φαρμάκου.

Η γνώμη που ενέκρινε η CHMP είναι ένα ενδιάμεσο βήμα στην πορεία του φαρμάκου προς την πρόσβαση των ασθενών. Η γνώμη θα σταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με άδεια κυκλοφορίας σε όλη την ΕΕ . Μετά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση θα λαμβάνονται σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο ή τη χρήση αυτού του φαρμάκου στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας αυτής της χώρας.

  • ΑΙΜΟΡΡΟΦΙΛΙΑ
  • ΘΕΡΑΠΕΙΑ
  • EMA

ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Πληρώσαμε πάνω από 1,6 δισ. ευρώ από την τσέπη μας για φάρμακα: Τι δείχνει η μελέτη ΙΟΒΕ-ΣΦΕΕ
Πληρώσαμε πάνω από 1,6 δισ. ευρώ από την τσέπη μας για φάρμακα: Τι δείχνει η μελέτη ΙΟΒΕ-ΣΦΕΕ 23 Ιουνίου 2022
Η Novartis Hellas έλαβε για 3η συνεχή χρονιά Πλατινένια Διάκριση από τον Εθνικό Δείκτη Εταιρικής Ευθύνης 24 Ιουνίου 2022
Η Novartis Hellas έλαβε για 3η συνεχή χρονιά Πλατινένια Διάκριση από τον Εθνικό Δείκτη Εταιρικής Ευθύνης

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

Αυτισμός: Μεγάλη έρευνα αποκαλύπτει βιολογικά διαφορετικούς υποτύπους, ανοίγοντας το δρόμο για ακριβή διάγνωση και φροντίδα
Υγεία
11/07/2025 - 12:00

Αυτισμός: Μεγάλη έρευνα αποκαλύπτει βιολογικά διαφορετικούς υποτύπους, ανοίγοντας το δρόμο για ακριβή διάγνωση και φροντίδα

Πολλαπλό μυέλωμα: Νέες κατευθυντήριες οδηγίες για διάγνωση και θεραπεία
Health Talk
10/07/2025 - 14:00

Πολλαπλό μυέλωμα: Νέες κατευθυντήριες οδηγίες για διάγνωση και θεραπεία

Νέα θεραπεία μπορεί να καθυστερήσει τον διαβήτη τύπου 1 για χρόνια αν χορηγηθεί εγκαίρως
Pharma News
10/07/2025 - 12:00

Νέα θεραπεία μπορεί να καθυστερήσει τον διαβήτη τύπου 1 για χρόνια αν χορηγηθεί εγκαίρως

Η Κομισιόν άναψε το πράσινο φως σε νέα θεραπεία για τη φαινυλκετονουρία
Pharma News
30/06/2025 - 14:37

Η Κομισιόν άναψε το πράσινο φως σε νέα θεραπεία για τη φαινυλκετονουρία

Πράσινο από τον EMA σε νέα θεραπεία με βλαστοκύτταρα για ασθενείς με αιματολογικούς καρκίνους
Υγεία
20/06/2025 - 19:11

Πράσινο από τον EMA σε νέα θεραπεία με βλαστοκύτταρα για ασθενείς με αιματολογικούς καρκίνους

Πρώτη θεραπεία για τις ουλές του ήπατος που προκαλούνται από έναν τύπο στεατοηπατίτιδας
Υγεία
20/06/2025 - 15:49

Πρώτη θεραπεία για τις ουλές του ήπατος που προκαλούνται από έναν τύπο στεατοηπατίτιδας

ΤΕΛΕΥΤΑΙΑ ΝΕΑ

H Τεχνητή Νοημοσύνη δημιουργεί, μέσα σε δευτερόλεπτα, πρωτεΐνες που καταπολεμούν τη μικροβιακή αντοχή
Digital Health
12/07/2025 - 11:10
Κωδικός «Ασφαλές καλοκαίρι»: Πώς να αποφύγετε τσιμπήματα και εγκαύματα
Health Talk
12/07/2025 - 10:06
Ο καρκίνος του μαστού χτυπά όλο και πιο συχνά νέες γυναίκες - Πότε πρέπει να ξεκινούν οι μαστογραφίες
Health Talk
11/07/2025 - 20:00
Γυρίζοντας την πρεσβυωπία δέκα χρόνια πίσω - Ποιοι και πώς μπορούν να επωφεληθούν
Health Talk
11/07/2025 - 18:57
Δωρεάν φάρμακα για την παχυσαρκία από τον Σεπτέμβριο ανακοίνωσε η Ειρ. Αγαπηδάκη
Πολιτική Υγείας
11/07/2025 - 18:54
Δυσμορφία μαυρίσματος: Τι είναι και που οφείλεται;
Ομορφιά
11/07/2025 - 18:00
Μαλλιά: 6 «διαγνώσεις» που προσφέρουν για την υγεία μας
Υγεία
11/07/2025 - 17:00
Η απλή συνήθεια που μπορεί να φέρει ένα ζευγάρι πιο κοντά και τα πιάτα να ...τρίζουν από καθαριότητα
Ψυχική Υγεία
11/07/2025 - 16:00
Η αύξηση της άσκησης στην ενήλικη ζωή μπορεί να μειώσει τον κίνδυνο πρόωρου θανάτου ακόμα και κατά 40%
Υγεία
11/07/2025 - 15:00
Από το ΕΚΠΑ και Exeter, το πρώτο στην Ελλάδα κοινό προπτυχιακό πρόγραμμα σπουδών Ιατρικής
Επικαιρότητα
11/07/2025 - 14:12
Γιατί είναι λιγότερο επικίνδυνο να κάθεστε σε δημόσια τουαλέτα από το να στέκεστε όρθια
Υγεία
11/07/2025 - 14:00
Θεμιστοκλέους: Οι ληξιπρόθεσμες οφειλές των νοσοκομείων έχουν μειωθεί
Πολιτική Υγείας
11/07/2025 - 13:19
Π.Ο.Σ.Σ.Α.Σ.ΔΙΑ : Πλήρης αποζημίωση από τον ΕΟΠΥΥ του ρινικού σπρέι για την αντιμετώπιση σοβαρής υπογλυκαιμίας
Patient Talk
11/07/2025 - 13:03
Οι επιστήμονες βρήκαν τρόπο να κάνουν το σώμα να παράγει το δικό του αδυνατιστικό φάρμακο
Υγεία
11/07/2025 - 13:00
Κατ' οίκον παράδοση ΦΥΚ από τον ΕΟΠΥΥ: Καθυστερήσεις στην παραλαβή των φαρμάκων καταγγέλλει η Ένωση Ασθενών Ελλάδας
Πολιτική Υγείας
11/07/2025 - 12:27
Αυτισμός: Μεγάλη έρευνα αποκαλύπτει βιολογικά διαφορετικούς υποτύπους, ανοίγοντας το δρόμο για ακριβή διάγνωση και φροντίδα
Υγεία
11/07/2025 - 12:00
Αγαπηδάκη : Έρχονται δωρεάν φάρμακα για την παχυσαρκία και εφαρμογή για άσκηση
Πολιτική Υγείας
11/07/2025 - 11:00
Στάση εργασίας των νοσοκομειακών γιατρών την Τετάρτη 16 Ιουλίου
Πολιτική Υγείας
11/07/2025 - 10:27
Η εισπνοή μολυσμένου αέρα αυξάνει τον κίνδυνο για έναν κοινό όγκο του εγκεφάλου
Υγεία
11/07/2025 - 10:00
Τα οφέλη της ηλιοθεραπείας με...μέτρο
Υγεία
11/07/2025 - 09:00
Εξαγορά του κλάδου οδοντιατρικών προϊόντων της ΑBC Kinitron από την ΠΕΤΣΙΑΒΑΣ Α.Ε
Pharma News
10/07/2025 - 20:00
Αντιμετώπιση παθήσεων εγκεφάλου, σπονδυλικής στήλης και αρθρώσεων στο Metropolitan General
Υπηρεσίες Υγείας
10/07/2025 - 19:00
Καρκίνος του πνεύμονα και διατροφή: 7 ωφέλιμες τροφές για τους ασθενείς
Διατροφή
10/07/2025 - 18:00
Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία: Βελτίωση της κινητικής λειτουργίας με αυξημένη δόση νουσινερσένης
Pharma News
10/07/2025 - 17:00
AIDS: Οι περικοπές της διεθνούς βοήθειας από τις ΗΠΑ απειλούν να γυρίσουν τον κόσμο 20 χρόνια πίσω
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 16:00
Gwada αρνητικό: η πιο σπάνια ομάδα αίματος στον κόσμο
Υγεία
10/07/2025 - 15:00
Πολλαπλό μυέλωμα: Νέες κατευθυντήριες οδηγίες για διάγνωση και θεραπεία
Health Talk
10/07/2025 - 14:00
Γεωργιάδης για Τζάνειο: Ο ΟΔΙΠΥ είχε κάνει ελέγχους νωρίτερα - Ντρέπομαι για τον εκτυπωτή χωρίς μελάνι
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 13:18
Merck: Δυνατή προσθήκη σκευάσματος για τη ΧΑΠ στο πορτφόλιο της με την εξαγορά έναντι 10 δισ. της Verona
Pharma News
10/07/2025 - 13:00
Γεωργιάδης: Σ' ένα 10ήμερο η κατ' οίκον παράδοση φαρμάκων θα έχει ομαλοποιηθεί
Πολιτική Υγείας
10/07/2025 - 12:47

ΔΗΜΟΦΙΛΗ

ΙΣΑ και φορείς ΠΦΥ ζητούν αύξηση της αμοιβής της ιατρικής επίσκεψης από τον ΕΟΠΥΥ
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 20:00
Τηλεφωνική γραμμή ενημέρωσης και υποστήριξης για ζητήματα γονιμότητας
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 17:05
ΕΟΔΥ: 4 κρούσματα λοίμωξης ιού του Δυτικού Νείλου στην Αττική - Κάθε Τετάρτη η ενημέρωση
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 18:21
Ο σχεδιασμός και η υλοποίηση του νέου υγειονομικού χάρτη της χώρας στο τραπέζι της συνάντησης της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας με τον Υφυπουργό Υγείας
Πολιτική Υγείας
09/07/2025 - 19:00
Υγεία - Μητέρα: Ενοποίηση των δύο κτιριακών συγκροτημάτων και δημιουργία ενιαίου κήπου 12.500 τ.μ
Υπηρεσίες Υγείας
10/07/2025 - 07:55
News4Health.gr
  • ΤΑΥΤΟΤΗΤΑ
  • ΟΡΟΙ ΧΡΗΣΗΣ
  • ΠΟΛΙΤΙΚΗ ΑΠΟΡΡΗΤΟΥ
  • ΕΠΙΚΟΙΝΩΝΙΑ
Copyright © 2019 - 2025 SPORTNEWS ΥΠΗΡΕΣΙΕΣ ΔΙΑΔΙΚΤΥΟΥ ΑΕ. All rights reserved.
ΜΕΛΟΣ #232426 ΤΟΥ Μ.Η.Τ. Μέλος #232426 του Μ.Η.Τ.
developed by Nuevvo